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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Editing genomico: due studi clinici sul carcinoma a cellule renali
Due terapie a base di cellule CAR-T, in un caso modificate con TALEN e nell’altro con CRISPR, sono in sperimentazione contro la più diffusa neoplasia maligna che colpisce il rene
Il carcinoma a cellule renali (RCC) è un tipo di tumore del rene che si sviluppa nel rivestimento dei piccolissimi tubi - chiamati tubuli renali - che si trovano in questo organo. È il tumore più comune che colpisce il rene nell'adulto e rappresenta circa il 90% di tutti i casi. Appare quindi evidente come la ricerca nel settore sia fondamentale e, tra le diverse opzioni, ci siano anche le terapie avanzate come l’editing genomico e le CAR-T. Sono due gli studi clinici in corso che prevedono la combinazione di queste due strategie: l’utilizzo di cellule T provenienti da donatori sani sono ingegnerizzate ex vivo tramite tecniche di editing genomico per esprimere CAR. La tecnica usata nella fase di “taglia-e-cuci” è però diversa: nel caso di ALLO-316 vengono utilizzati i TALEN, mentre CTX130 prevede l’utilizzo di Crispr-Cas9. Un recente articolo pubblicato su Crispr Medicine News ha fatto il punto su entrambi i trial clinici.
- Di: Rachele Mazzaracca
CAR-T: solidi risultati contro il neuroblastoma dall’Ospedale Bambino Gesù
I dati su 27 bambini trattati in uno studio clinico di Fase I/II con GD2-CART01 sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine e confermano la validità della terapia
Non c’era momento simbolicamente migliore della vigilia di Pasqua per la diffusione di una notizia relativa al raggiungimento di risultati estremamente incoraggianti da parte di una terapia a base di cellule CAR-T destinata a bambini affetti da neuroblastoma. Finalmente, le CAR-T iniziano a produrre successi anche contro i tumori solidi. Teatro dell’importante evento è stata la sala stampa dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, mentre a fornire ai numerosi giornalisti convenuti i dettagli di questo studio - contenuti in una pubblicazione apparsa sulla prestigiosa rivista The New England Journal of Medicine - sono stati gli stessi medici e ricercatori che lo hanno sviluppato, coordinati dal prof. Franco Locatelli.
- Di: Redazione
Terapia cellulare per HIV: il caso del “paziente di Düsseldorf”
Dopo il paziente di Berlino e il paziente di Londra, c’è un terzo caso di remissione del virus grazie al trapianto di midollo con cellule staminali resistenti all'HIV
Oggi, grazie alla terapia antiretrovirale (ART), l’HIV quasi scompare dall’organismo. Quasi perché, sebbene diventi praticamente irrilevabile e non possa infettare altre persone, sopravvive in uno stato silente. Nel caso di interruzione nell’assunzione della terapia, il virus si replica all’interno di serbatoi virali nel corpo umano e ricomincia a diffondersi. Per tagliare il traguardo della cura bisogna quindi eliminare le “riserve” virali. Il primo caso descritto di remissione del virus riguarda un uomo sieropositivo di 53 anni che ha subito un trapianto di midollo osseo a causa di una neoplasia ematologica: grazie all’utilizzo di cellule staminali con una mutazione che le rende resistenti all'HIV, provenienti da un donatore, il paziente ha smesso di assumere la terapia antiretrovirale e da allora è rimasto libero dall'HIV. L’ultimo caso è stato riportato su Nature Medicine lo scorso febbraio.
- Di: Rachele Mazzaracca
CAR-T più efficienti grazie all’acido linoleico
Lo studio di un gruppo di ricerca italiano dell’Istituto Europeo di Oncologia potrebbe aumentare la resistenza e l’efficacia delle CAR-T, specialmente contro le neoplasie solide
Non tutti i grassi vengono per nuocere. Lo insegnano chiaramente i ricercatori del Dipartimento di Oncologia Sperimentale dell’Istituto Europeo di Oncologia (IEO) di Milano con una recente pubblicazione apparsa sulla rivista Cell Metabolism nella quale descrivono le proprietà dell’acido linoleico in relazione al miglioramento delle terapie a base di cellule CAR-T. Ma in che modo un acido grasso essenziale - indicato anche per il controllo dei livelli di colesterolo nel sangue - può arrecare un vantaggio ai linfociti T modificati con l’antigene CAR per aggredire le cellule tumorali? La risposta ha a che vedere con il microambiente tumorale, ancora oggi il principale ostacolo all’azione delle CAR-T nei tumori solidi.
- Di: Enrico Orzes
Ricreato in laboratorio il primo organoide di ovaio interamente umano
Il nuovo “ovaroide” permette la maturazione degli ovuli e servirà a testare nuovi agenti terapeutici per le malattie dell’apparato riproduttivo femminile, come infertilità e cancro
Il processo che porta alla formazione dei gameti femminili, gli ovociti, dura anni: inizia nel feto e termina con la fecondazione. Per studiarlo più da vicino, i ricercatori hanno ricreato i precursori degli ovociti in laboratorio partendo dalle cellule staminali. Meno fruttuosi, invece, sono stati i tentativi di ottenere le altre cellule che compongono l’ovaio. Ma lo scorso febbraio gli scienziati dell’università di Harvard hanno pubblicato sulla rivista scientifica eLife un metodo veloce ed efficiente per riprodurre in laboratorio le cellule ovariche della granulosa, che sostengono la maturazione degli ovociti. Hanno così realizzato il primo organoide ovarico, o “ovaroide”, completamente umano: riproduce le funzioni dell’ovaio e permetterà di studiare le malattie dell’apparato riproduttivo femminile in laboratorio.
- Di: Erika Salvatori
Terapia genica: confermate efficacia e sicurezza per la LHON
Il meeting annuale della North American Neuro-Ophthalmology Society ha fatto da sfondo alla presentazione dei dati che confermano il miglioramento dell’acuità visiva nei pazienti trattati
La perdita della vista non si limita a privare il malato della possibilità di crearsi un’immagine del mondo che lo circonda ma cancella anche la sua stessa rappresentazione agli altri: in pratica rende invisibile il mondo e anche la persona non vedente. Si tratta di una sgradevole sensazione con cui il paziente deve confrontarsi ma che serve a comprendere l’impatto che può avere sui malati una terapia genica come lenadogene nolparvovec, destinata a quanti abbiano perso la vista a causa della neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON) causata da mutazioni nel gene ND4. Al 49esimo incontro annuale della North American Neuro-Ophthalmology Society (NANOS) - svoltosi a marzo in Florida - sono stati presentati nuovi dati riguardo la sicurezza e l’efficacia della terapia genica sperimentale a tre dalla somministrazione in pazienti inclusi nello studio clinico di Fase III REFLECT.
- Di: Enrico Orzes
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“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
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