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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
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Reshape: la medicina del terzo millennio
Dalle terapie avanzate alle terapie digitali: una panoramica sulle innovazioni terapeutiche che stanno rivoluzionando la storia della medicina
Lanciata oggi la prima puntata di “Reshape – Un viaggio nella medicina del futuro”, il primo podcast in Italia interamente dedicato alle terapie avanzate e ad altre innovazioni tecnologiche rivoluzionando, e come suggerisce il titolo, rimodellando il concetto di cura. Ideato da Osservatorio Terapie Avanzate, e realizzato con il contributo di esperti italiani riconosciuti a livello internazionale, “Reshape” è una serie di 8 puntate che usciranno con cadenza quindicinale e saranno disponibili gratuitamente sulle più note piattaforme di podcast. Ogni puntata sarà accompagnata da una storia illustrata – scaricabile – alla portata anche dei più giovani. Linguaggi e mezzi semplici per far conoscere, o approfondire, questa complessa ma affascinante tematica. La prima puntata illustra come, partendo dai farmaci più classici, si è arrivati a ideare terapie innovative in cui il principio attivo sono geni, cellule o addirittura software.
- Di: Redazione
Terapia genica: la sicurezza rimane la priorità
Un nuovo grave evento avverso riapre la discussione sulla sicurezza. Rendere più restrittiva la selezione dei pazienti è il primo passo, mentre rimangono dubbi sul limite della dose massima
È di settembre la notizia della morte di un ragazzo affetto da miopatia miotubulare legata all'X che stava partecipando ad uno studio clinico progettato per testare la sicurezza e l’efficacia della terapia genica sperimentale AT132. Si tratta purtroppo del quarto decesso tra i pazienti arruolati nel trial clinico. I primi tre erano avvenuti tra marzo e agosto del 2020 (ne avevamo scritto qui) portando l’agenzia regolatoria statunitense (FDA) a sospendere la sperimentazione clinica. Lo studio era poi ripartito a dicembre dello stesso anno con una modifica della dose di trattamento, ridotta della metà. Per nessuno dei quattro giovani pazienti è stato chiarito il legame tra la loro morte e il trattamento con la terapia genica, ma il caso riapre la discussione su cosa sia opportuno fare per ridurre i rischi.
- Di: Cristina Tognaccini
Un Nobel per l’arte di costruire molecole
A Benjamin List e a David MacMillan il premio Nobel per la chimica per lo sviluppo di un ingegnoso metodo per la costruzione delle molecole. Applicabile anche alla produzione dei farmaci
“Costruire molecole è un'arte difficile. Benjamin List e David Macmillan sono stati insigniti del Premio Nobel per la chimica 2021 per lo sviluppo di un nuovo e preciso strumento per la costruzione molecolare: l'organocatalisi. Questo ha avuto un grande impatto sulla ricerca farmaceutica e ha reso la chimica più green”. Con questa motivazione, lo scorso 6 ottobre l'Accademia delle Scienze di Stoccolma ha premiato Benjamin List, direttore del Max-Planck-Institut für Kohlenforschung di Mülheim an der Ruhr (Germania) e David W.C. MacMillan, professore all'Università di Princeton (USA) per aver ideato un “ingegnoso metodo per produrre molecole”. Negli ultimi anni, infatti, l’organocatalisi asimmetrica ha dimostrato la sua applicabilità in diversi settori industriali, a cominciare dalla produzione di farmaci.
- Di: Giulia Virtù
Il nuovo atlante molecolare dello sviluppo prenatale
Il progetto Human Cell Development Atlas realizzerà una mappa di tutti i tipi e stati cellulari presenti nel corpo umano durante lo sviluppo: dalla fertilizzazione della cellula uovo alla nascita
Nel 1990, con il Progetto Genoma Umano l’uomo ha iniziato un lungo viaggio di esplorazione alla scoperta di se stesso. Nel 2016 ne è cominciato un altro, forse ancora più ambizioso. Il progetto Human Cell Atlas (HCA) mira a realizzare una mappa di riferimento degli oltre 37 mila miliardi di cellule che compongono il corpo umano. All’interno di questa nuova avventura scientifica è nato il programma Human Cell Development Atlas (HCDA), con un obiettivo, stavolta, addirittura titanico: ottenere una mappa di tutte le cellule nella fase più precoce dello sviluppo embrionale e fetale. La descrizione del progetto è stata riportata a settembre su Nature.
- Di: Erika Salvatori
Editing, trasposoni e retrovirus: le nuove scommesse di Feng Zhang
Il pioniere sino-americano, celebre per aver adattato CRISPR alle cellule umane, ha illustrato le sue linee di ricerca al congresso annuale dei genetisti italiani
Feng Zhang è considerato un mago dell’innovazione biotech. A 24 anni ha dato un contributo fondamentale all’invenzione dell’optogenetica, che serve a controllare il funzionamento delle cellule attraverso gli impulsi luminosi. A 32 ha capito come far funzionare il sistema batterico CRISPR nei mammiferi, il cui DNA è compartimentato e organizzato ben diversamente rispetto a quello dei microrganismi. Oggi di anni ne ha 40 e nelle provette del suo laboratorio, al Broad Institute di Boston, continuano a bollire idee originali. “Spero che troverete interessanti i progetti che illustrerò”, ha esordito lo scorso 24 settembre, quando si è collegato da remoto al meeting dell’Associazione Genetica Italiana. La sua lezione non ha deluso le aspettative.
- Di: Anna Meldolesi
Una cellula sintetica che elimina i batteri e trasporta i farmaci
La chiamano “cellula Pac-Man” per la sua capacità di imitare il trasporto attivo, caratteristica propria solo delle cellule viventi. Le applicazioni variano dalla lotta all’inquinamento alla medicina
Nel 2010 la rivista Science pubblicò un lavoro di Craig Venter - noto per la sua competizione nell’ambito del sequenziamento del genoma umano - che annunciava la creazione della prima cellula sintetica. Quattro anni dopo su Nature uscì un articolo, firmato dagli scienziati Romesberg e Malyshev, che descriveva la creazione di un DNA modificato a cui era stata aggiunta una nuova coppia di basi azotate oltre alle quattro classiche che contribuiscono alla formazione dei legami della doppia elica. Ora, la creazione di una cellula sintetica in grado di replicare il trasporto attivo è una straordinaria innovazione figlia di questo filone. Ma con applicazioni pratiche potenzialmente molto più concrete.
- Di: Enrico Orzes
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