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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Oltre la barriera: una nuova speranza per le malattie del cervello
La ricerca scientifica sta finalmente aprendo la strada per portare farmaci nel cervello, superando un ostacolo ritenuto per decenni quasi invalicabile: la barriera emato-encefalica
Daiza Gordon ha vissuto sulla sua pelle la brutalità di una rara malattia genetica: la sindrome di Hunter (o mucopolisaccaridosi di tipo II). Ha perso i suoi due fratelli durante l’adolescenza e ha scoperto poi che anche i suoi tre figli maschi ne sono affetti. Oggi, grazie a una terapia sperimentale, i suoi bambini stanno sorprendendo anche i medici. Due di loro hanno mostrato miglioramenti fisici e cognitivi, mentre il più piccolo, trattato fin dalla tenera età, non mostra segni della malattia. La sua storia è stata raccontata da Allison Abbott su Nature News e questa speranza è merito di una tecnologia rivoluzionaria: le “navette molecolari”, o brain shuttles, capaci di trasportare farmaci nel cervello superando la sua barriera protettiva. In questo caso un sostituto dell’enzima mancante: l’iduronato-2-solfatasi (IDS).
- Di: Rachele Mazzaracca
Approvata la settima CAR-T in Europa
Obecabtagene autoleucel è stata autorizzata per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta da precursori di cellule B recidivante o refrattaria
Il 21 luglio la Commissione Europea ha concesso l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio per obecabtagene autoleucel (Aucatzyl), una terapia a base di cellule CAR-T sviluppata dalla biotech Autolus per il trattamento di pazienti adulti - di età pari o superiore a 26 anni - con leucemia linfoblastica acuta da precursori di cellule B recidivante o refrattaria (r/r B-ALL). L’approvazione, prevista anche dal report Horizon Scanning 2025, segue i risultati positivi dello studio clinico FELIX, che ha dimostrato un tasso di risposta completa del 76,6% tra i 94 pazienti nella coorte pivotale. La durata mediana della risposta è stata di 21,2 mesi, con una sopravvivenza mediana libera da eventi di 11,9 mesi.
- Di: Redazione
Nasce il primo centro pediatrico per le cure CRISPR negli USA
Dopo il successo del trattamento preparato su misura per un neonato parte la nuova iniziativa dell’Innovative Genomics Institute finanziata dalla Fondazione Chan Zuckerberg
Lo scorso maggio ha fatto clamore il caso di baby KJ, il bimbo affetto da un grave disturbo metabolico che ha ricevuto una terapia sviluppata soltanto per lui in soli sei mesi di tempo. Il rapido miglioramento delle sue condizioni e le sue dimissioni dall’ospedale hanno lasciato la comunità dei pazienti rari con una domanda: si è trattato di un exploit irripetibile o di un modello di intervento replicabile? La risposta giusta potrebbe essere la seconda, come testimonia la nascita del Center for Pediatric CRISPR Cures in California. Il centro, che sarà diretto da Fyodor Urnov, parte con la missione di sviluppare trattamenti di editing personalizzati per otto piccoli pazienti con difetti congeniti del metabolismo e del sistema immunitario.
- Di: Anna Meldolesi
Paracetamolo dal PET: E. coli sarà il farmacista del futuro?
Un recente studio ha messo in evidenza come un microrganismo ingegnerizzato sia in grado di metabolizzare la plastica per produrre uno dei più comuni antidolorifici e antipiretici al mondo
In un laboratorio scozzese, dei ricercatori hanno trovato un modo per trasformare un nemico per l’ambiente e per la salute in un alleato della medicina. Il team dell’Università di Edimburgo coordinato da Stephen Wallace, infatti, ha ingegnosamente sfruttato un batterio comune - l’Escherichia coli - per produrre paracetamolo partendo da rifiuti plastici. Questo risultato è stato ottenuto grazie a una reazione chimica “non naturale” chiamata riarrangiamento di Lossen, resa compatibile con la vita cellulare. È una scoperta che intreccia chimica organica, ingegneria genetica e una buona dose di creatività nella lotta alla crisi ambientale e nella ricerca di una chimica farmaceutica più sostenibile. Lo studio è stato pubblicato a fine giugno su Nature Chemistry.
- Di: Rachele Mazzaracca
“Leukemia-on-a-chip”, un innovativo modello preclinico per valutare le CAR-T
È un dispositivo piccolissimo, delle dimensioni di un vetrino da microscopio, e permette di osservare in tempo reale le complesse interazioni tra i linfociti T ingegnerizzati e le cellule tumorali
Da qualche anno le terapie con cellule CAR-T rappresentano una svolta nel trattamento di alcuni tumori ematologici, tra cui la leucemia linfoblastica acuta. Nonostante i risultati sempre più promettenti, molti pazienti affetti da leucemia vanno incontro a recidive e molti manifestano effetti collaterali significativi. La difficoltà nel migliorare queste terapie è in parte dovuta ai limiti dei metodi di sperimentazione tradizionali. Un nuovo dispositivo, chiamato “leukemia-on-a-chip”, permette di osservare in tempo reale le complesse interazioni tra cellule CAR-T e cellule tumorali in condizioni controllate, superando le limitazioni delle colture cellulari bidimensionali e degli esperimenti sugli animali. I risultati di questo innovativo modello preclinico sono stati pubblicati su Nature Biomedical Engineering.
- Di: Cristina Da Rold
Quando “sentire” è questione di un gene
Una nuova terapia genica sperimentale ha restituito l’udito a dieci pazienti, bambini e adulti, con sordità congenita legata al gene OTOF
Recentemente, un’équipe di ricercatori del Karolinska Institutet, in collaborazione con ospedali e università cinesi, ha pubblicato sulla rivista Nature Medicine i risultati di uno studio clinico su una terapia genica per una forma genetica di sordità, chiamata DFNB9. Dieci pazienti, di età compresa tra 1 e 24 anni, affetti da sordità causata da mutazioni bialleliche nel gene OTOF, sono stati trattati con una singola iniezione della terapia sperimentale, che ha trasportato una copia funzionante del gene direttamente nella coclea. La terapia ha prodotto miglioramenti rapidi e significativi: già dopo un mese, la maggior parte dei pazienti coinvolti nel trial clinico ha recuperato una soglia minima di capacità uditiva.
- Di: Rachele Mazzaracca
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
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Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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