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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Sviluppare nuove terapie basate sullo studio di bersagli molecolari specifici
Una sfida raccolta dal Centro Nazionale di Ricerca e Sviluppo di terapia genica e farmaci con tecnologia RNA: in tre anni sono state poste le basi per una nuova farmacologia
Padova è nota per essere la città dei “tre senza”: un santo senza nome, un prato senza erba e un caffè senza porte. Ma forse si potrebbe aggiungere un quarto protagonista a questa misteriosa e storica stringa, vale a dire un laboratorio “senza pareti”. Infatti, nel giugno 2022 è formalmente nato a Padova il Centro Nazionale di Ricerca e Sviluppo di terapia genica e farmaci con tecnologia RNA, finanziato con i fondi europei del PNRR e composto da vari centri universitari, diverse aziende private ed enti di ricerca. Tutti pronti a collaborare, agendo come un unico organismo, con strutture e funzioni differenti ma un solo obiettivo: sviluppare nuove terapie innovative e avanzate per malattie senza cura. A esporre ad Osservatorio Terapie Avanzate le finalità e i risultati raggiunti dal Centro è il suo Presidente, Rosario Rizzuto, Professore Ordinario di Patologia Generale all’Università degli Studi di Padova.
- Di: Enrico Orzes
Emma e i linfociti infiltranti: una bella storia da studiare
Su dodici pazienti con tumori gastrointestinali metastatici arruolati negli Stati Uniti in una sperimentazione di frontiera ce n’è una che è migliorata ogni oltre aspettativa
Emma Dimery aveva 23 anni quando le hanno diagnosticato un cancro al colon al quarto stadio. Nel successivo decennio ha provato di tutto, invano: chirurgia, chemioterapia, radiazioni, immunoterapia “classica”. Finché nel marzo del 2023 non ha ricevuto un’infusione di linfociti infiltranti il tumore (TIL) editati con CRISPR in corrispondenza di un gene chiave (il checkpoint CISH). Da allora è in remissione completa, del suo tumore sembra non esserci traccia. Il suo caso è stato presentato al Meeting Annuale dell’American Association for Cancer Research che si è tenuto da poco a Chicago, e contemporaneamente Emil Lou e colleghi hanno pubblicato i risultati della sperimentazione su Lancet Oncology.
- Di: Anna Meldolesi
Terapie avanzate: l'importanza della RWE e del coinvolgimento dei pazienti
La Real World Evidence è cruciale per le terapie geniche e cellulari, a causa delle limitazioni degli studi randomizzati controllati come il ridotto numero di pazienti eleggibili
L’innovazione nel settore delle terapie avanzate non si limita allo sviluppo di nuovi farmaci, ma riguarda anche il modo in cui vengono raccolte le evidenze cliniche e il ruolo attivo dei pazienti nel processo terapeutico. Tradizionalmente, le evidenze cliniche si basano su studi randomizzati controllati (RCT), considerati il “gold standard” per dimostrare l'efficacia e la sicurezza di un trattamento. Tuttavia, nel caso delle terapie avanzate, questi studi presentano limitazioni significative. Il numero ristretto di pazienti eleggibili, la complessità delle terapie e l'incertezza sull’effetto a lungo termine delle stesse rendono difficile ottenere dati sufficienti esclusivamente attraverso RCT. Proprio per questo, la Real World Evidence (RWE) sta assumendo un ruolo centrale per colmare queste lacune: ne parla un articolo pubblicato il mese scorso su Clinical Pharmacology & Therapeutics.
- Di: Rachele Mazzaracca
SITGEC muove i primi passi: un workshop sull’accesso alle terapie avanzate
Il 6 giugno si terrà a Roma il primo evento organizzato dalla neonata Società Italiana di Terapia genica e Cellulare (SITGEC): un momento di confronto tra i maggiori esperti del settore in Italia
Lo scorso ottobre Roma ha ospitato la 31esima edizione del Congresso dell’European Society of Gene & Cell Therapy (ESGCT), un’imperdibile occasione di ritrovo per ricercatori, clinici, regolatori e diversi esperti del settore che, con continuità e zelo, da anni si occupano di terapie avanzate a 360 gradi. Ma è stata anche l’occasione per l’annuncio ufficiale - da parte del professor Luigi Naldini, Direttore dell’Istituto Telethon San Raffaele per la Terapia Genica (SR-Tiget) di Milano – della nascita della Società Italiana di Terapia Genica e Cellulare (SITGEC) e dello svolgimento della prima assemblea alla quale ha partecipato anche Osservatorio Terapie Avanzate. Il prossimo evento organizzato da SITGEC si svolgerà il prossimo 6 giugno, sempre a Roma, e sarà focalizzato sull’accesso alle terapie avanzate, tematica sempre più urgente.
- Di: Enrico Orzes
Una staffetta con due CAR-T per il mieloma multiplo
Uno studio clinico condotto in Cina rivela i benefici del trattamento con CAR-T anti-GPRC5D in pazienti con forme aggressive di malattia in progressione che hanno già ricevuto una terapia CAR-T
Tra le neoplasie di più difficile guarigione figura il mieloma multiplo, che presenta alti tassi di recidiva ed è spesso resistente alla chemioterapia e altri protocolli di trattamento, tanto da rientrare in quel gruppo di malattie con cui occorre imparare a “convivere” per diverso tempo. Le terapie a base di cellule CAR-T sembravano destinate a cambiare la storia naturale di questo tumore, avendo il potenziale di “sfrattare” le cellule cancerogene dall’organismo. Purtroppo, però, anche dopo la terapia con CAR-T il mieloma multiplo può ripresentarsi: e dunque cosa fare? Un team dell’Università di Xuzhou (Cina) ha puntato su una speciale versione di CAR-T destinate a pazienti trattati in precedenza - senza successo - con le CAR-T anti-BCMA: i risultati dello studio clinico sono stati pubblicati questo mese sulla rivista The Lancet Haematology, aprendo un interessante nuovo capitolo per le terapie avanzate.
- Di: Enrico Orzes
Terapia genica: un nuovo approccio per la sindrome di Rett
Quando MECP2 è mutato, il corretto sviluppo cerebrale è compromesso, causando disabilità cognitive e motorie. L’obiettivo della terapia è di compensare il difetto genetico, ma non è così semplice
Trovare una soluzione curativa - o quasi - a gravissime malattie genetiche equivale al Santo Graal per la ricerca biomedica e, tra le molte malattie oggetto di interesse di questi studi, c’è anche la sindrome di Rett. Ma trovare il modo per fornire geni sani per compensare quelli mutati, il “semplice” concetto alla base della terapia genica, non è affatto scontato. Infatti, come raccontato sul sito della Rett Syndrome Research Trust, le ricerche procedono e le speranze sono molte, ma il lavoro da fare resta tanto. Negli ultimi anni sono due le biotech che hanno portato avanti studi in questo ambito, Taysha Gene Therapies e Neurogene (ne avevamo parlato qui), e il mese scorso è stato pubblicato su Science Traslational Medicine uno studio che riguarda i risultati preclinici di NGN-401, il trattamento in sviluppo da parte di Neurogene.
- Di: Rachele Mazzaracca
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Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
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Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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