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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
CRISPR per angioedema ereditario: i nuovi dati
I recenti risultati dello studio clinico di Fase II confermano quelli ottenuti in Fase I: si osserva una drastica riduzione dei gonfiori in seguito alla terapia con NTLA-2002
Un singolo trattamento con una terapia basata su Crispr-Cas9 potrebbe essere sufficiente a sostituire i farmaci giornalieri dei pazienti affetti da angioedema ereditario (HAE), una malattia genetica rara che provoca attacchi imprevedibili di gonfiore che possono colpire diverse parti del corpo - come pelle, intestino e laringe - risultando in episodi dolorosi e potenzialmente pericolosi per la vita. Lo studio pubblicato a fine ottobre su The New England Journal of Medicine conferma i risultati promettenti dello studio clinico di Fase I (ne avevamo parlato qui e qui), che hanno evidenziato una riduzione notevole degli episodi di gonfiore da HAE in seguito al trattamento one-shot con la terapia di editing genomico.
- Di: Rachele Mazzaracca
CAR-T: uno studio statunitense valuta la somministrazione ambulatoriale
Il trattamento ambulatoriale è considerato una soluzione innovativa per incrementare l’accessibilità e ridurre i costi delle terapie avanzate
Uno degli obiettivi del progetto “Cell Therapy Open Source” (CTOS), avviato nel 2020 grazie alla collaborazione tra l’azienda Gilead Sciences e Osservatorio Terapie Avanzate, era quello di individuare le principali sfide da affrontare per garantire ai pazienti l’accesso alle CAR-T. Oggi, in Italia sono cinque le terapie a base di cellule CAR-T approvate e rese disponibili tramite il Servizio Sanitario a tutti i cittadini che ne abbiano bisogno: mieloma multiplo, linfoma follicolare e del mediastino, leucemia linfoblastica acuta e linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) sono le malattie contro cui agiscono questi trattamenti che stanno regalando speranze a un numero sempre crescente di persone. Ma si tratta di terapie che richiedono percorsi di erogazione dedicati. E ciò ha risvolti negativi sull’accessibilità perché non tutti i centri ospedalieri possono sostenerne la complessità.
- Di: Enrico Orzes
Perché e come donare il proprio corpo alla scienza
Generosità, altruismo e consapevolezza del valore scientifico della donazione del corpo: un atto che contribuisce al progresso della ricerca e della medicina, ma di cui si sa troppo poco
Nel nostro Paese la donazione del proprio corpo alla scienza è possibile e normata dalla Legge, ma i numeri parlano chiaro: pochissime persone optano per questa scelta. Le motivazioni sono molteplici e vanno dalle più personali, come ad esempio la religione, alla poca conoscenza sul tema che porta a non considerare la pratica. Infatti, basta pensare a quanto siano più conosciute la donazione di sangue e di organi per rendersi conto della totale mancanza di campagne informative su questo tema. Di recente, la morte di Sammy Basso - giovane ricercatore affetto da progeria (o sindrome di Hutchinson-Gliford), che lavorava su CRISPR e che ha lasciato il suo corpo alla scienza affinché si possa studiare la sua rarissima malattia - ha puntato i riflettori su questa pratica poco diffusa in Italia.
- Di: Rachele Mazzaracca
HTA per le terapie geniche: un approccio integrato per un futuro sostenibile
In occasione del Congresso SIHTA, è stato organizzato un simposio dedicato al Health Technology Assessment nella valutazione delle terapie geniche, portando come esempio il caso dell’emofilia
Alle terapie avanzate è stato spesso attribuito un intrigante fascino futuristico, quasi come se fossero collocate ben al di là di un immaginario confine tra presente e futuro. Invece, esse sono già entrate a far parte dello scenario medico attuale portando nuove sfide nel sistema economico-sanitario che regola l’introduzione dei nuovi farmaci da distribuire attraverso il Servizio Sanitario nazionale (SSN). Perciò, mai come adesso si ravvisa l’urgenza di affrontare il tema dell’Health Technology Assessment (HTA) per queste innovative terapie. Un importante momento di confronto in quest’ambito si è svolto tra esperti, clinici, decisori e rappresentanti dell’industria in occasione del Simposio dal titolo “Sfide e complessità dell’HTA delle terapie geniche: il modello dell’emofilia” organizzato nella cornice del XVII Congresso nazionale della Società Italiana di Health Technology Assessment (SIHTA), svoltosi a Roma dal 5 al 7 novembre.
- Di: Enrico Orzes
Terapia genica per l’adrenoleucodistrofia cerebrale: alcuni aggiornamenti
Sono stati confermati i risultati positivi a lungo termine del trattamento con elivaldogene autotemcel, ma sono stati rilevati alcuni casi di tumore del sangue
A inizio ottobre sono stati pubblicati sul The New England Journal of Medicine (NJEM) gli esiti a lungo termine dei pazienti trattati con la terapia genica elivaldogene autotemcel (eli-cel, nome commerciale Skysona), evidenziando l’efficacia ma anche alcuni problemi di sicurezza. I dati pubblicati mostrano che 7 dei 67 bambini che hanno ricevuto la terapia genica sviluppata da bluebird bio per l’adrenoleucodistrofia cerebrale (CALD), nel contesto di studi clinici, hanno poi sviluppato tumori del sangue. Di questi sette casi, quattro sono stati sviluppati da giugno 2022, quando tre casi di cancro avevano già messo in allerta la Food and Drug Administration (FDA) statunitense, che ha poi approvato la terapia in seguito a ulteriori valutazioni. I ricercatori temono che nei prossimi anni altri pazienti potrebbero sviluppare il cancro e per questo li stanno monitorando con regolari prelievi di sangue.
- Di: Rachele Mazzaracca
Batteri trasformati in vaccini anticancro personalizzati
I microrganismi sono stati ingegnerizzati, per esprimere proteine tumorali uniche, e indirizzati verso il tumore per istruire il sistema immunitario a riconoscere e attaccare le cellule cancerose
A fine Ottocento, il chirurgo newyorkese William Coley osservò per primo la completa regressione di un osteosarcoma in seguito a un’infezione da streptococco. Come raccontato da OTA nel podcast “Reshape – Un viaggio nella medicina del futuro”, fu così che iniziò a iniettare nei pazienti oncologici una miscela batterica, dando origine alla prima forma di immunoterapia della storia. Sebbene all’epoca non fosse chiaro il loro meccanismo, oggi sappiamo che i batteri possono stimolare il sistema immunitario a combattere i tumori. Più di un secolo dopo la scoperta di Coley, è possibile creare versioni più precise e mirate di questi batteri “killer” come veri e propri proiettili di precisione, in grado di colpire specificamente le caratteristiche molecolari del tumore. È questo l’obiettivo raggiunto dai ricercatori della Columbia University che hanno realizzato un vaccino batterico personalizzato per combattere il cancro, descritto un paio di settimane fa su Nature.
- Di: Erika Salvatori
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OTA pone le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA
retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
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Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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