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Cinque storie di xenotrapianti tra progressi, delusioni e speranze
Gli interventi su esseri umani non stanno eguagliando i successi ottenuti sulle scimmie, probabilmente anche perché sono stati operati pazienti in condizioni ormai disperate
Gli specialisti di tutto il mondo attendono aggiornamenti dalla Cina sul primo uomo che ha ricevuto un fegato di maiale geneticamente editato. Ma l’ultimo rene suino trapiantato negli Stati Uniti (di cui OTA ha parlato qui) ha già smesso di funzionare ed è stato rimosso, riportando la paziente in dialisi, come scritto su AP News. E prima di lei altri tre malati americani erano sopravvissuti solo poche settimane all’intervento che aveva riguardato cuore o reni. Tuttavia sarebbe sbagliato concludere che il filone degli xenotrapianti stia deludendo le aspettative: i singoli interventi autorizzati in regime compassionevole hanno impartito a medici e ricercatori lezioni utili in vista delle prime sperimentazioni cliniche che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense potrebbe autorizzare nei prossimi anni.
- Di: Anna Meldolesi
CRISPR per la vista: l’ostacolo è, ancora una volta, la sostenibilità
Una terapia sperimentale a base di editing genomico è in grado di migliorare la vista in pazienti con una forma di degenerazione retinica, ma il programma clinico si interrompe per motivi economici
Uno studio clinico di Fase I/II condotto in diversi centri clinici negli Stati Uniti ha valutato gli effetti della somministrazione di EDIT-101, terapia a base di CRISPR, su un singolo occhio di quattordici pazienti (12 adulti e 2 ragazzi) affetti da una forma di amaurosi congenita di Leber (LCA) legata a mutazioni del gene CEP290. I risultati sono stati pubblicati il mese scorso sul The New England Journal of Medicine e dimostrano che il trattamento è sicuro e che ha portato a miglioramenti misurabili della vista in quasi la metà dei partecipanti trattati. Uno dei due pazienti pediatrici, l’undicenne Jacob Peckham, vede molto meglio di prima e la sua storia è stata riportata su CBS News. Purtroppo, Editas Medicine, l’azienda che ha sviluppato la terapia, ha dovuto abbandonare il programma per problemi di sostenibilità economica e il trattamento sul secondo occhio probabilmente non potrà essere effettuato.
- Di: Rachele Mazzaracca
RNA therapies: autorizzato in Europa un oligonucleotide antisenso per la SLA
Tofersen è stato approvato per il trattamento di pazienti adulti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA) con mutazioni del gene SOD1
Finalmente delle buone notizie per la sclerosi laterale amiotrofica (SLA): pochi giorni fa la Commissione Europea (CE) ha concesso l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio per tofersen (nome commerciale Qalsody), l’oligonucleotide antisenso sviluppato da Biogen per il trattamento di individui adulti affetti da forme di SLA associate a mutazione del gene SuperOssido Dismutasi 1 (SOD1). Oltre ad essere una vittoria per la comunità di pazienti affetti da SLA, anche se va ricordato che il farmaco è indicato solo per una parte della popolazione SLA, si tratta dell’ennesimo segnale di crescita del settore delle terapie su RNA le quali, ben prima dell’avvento degli ormai famosi vaccini a mRNA, avevano consentito sostanziali balzi avanti nella presa in carico di persone affette da altre malattie rare, come l’atrofia muscolare spinale (SMA).
- Di: Redazione
Glioblastoma: verso un vaccino a mRNA?
Gli studi preclinici hanno dimostrato che la somministrazione di “aggregati” di mRNA raggiunge gli organi bersaglio inducendo una potente risposta immunitaria
La tecnologia a RNA sta vivendo un momento d’oro grazie all’arrivo sul mercato di terapie basate sugli oligonucleotidi antisenso (ASO), come quelli per l’atrofia muscolare spinale (SMA), e allo sviluppo dei vaccini a mRNA per il COVID, valsi a Katalin Karikó e Drew Weissman il Premio Nobel per la Medicina 2023. Ma fino a qualche anno fa, le terapie su RNA erano ancora considerate l’underdog del settore, dal momento che - secondo le affermazioni della stessa Karikó nella sua autobiografia - l’mRNA è una matrice particolarmente instabile, che necessita di strutture e condizioni di lavoro complesse e costose. Eppure la situazione pare radicalmente cambiata tanto che si parla di vaccini a mRNA contro tumori, come il glioblastoma, da cui gli attuali protocolli terapeutici offrono ben poche prospettive di guarigione.
- Di: Enrico Orzes
Nonostante tutto - La mia vita nella scienza
Un emozionante racconto in prima persona della vita di Katalin Karikò, la scienziata che ha tracciato la strada verso i vaccini a mRNA e per cui è stata designata di un Premio Nobel
La foto di copertina ci mostra una donna dagli occhi azzurri, con un sorriso appena abbozzato. Potrebbe essere una vicina di casa, la professoressa di italiano dei vostri figli o la fornaia che ogni giorno vi vende il pane. È questo uno dei pregi di Katalin Karikò: essere una persona semplice, che non brama l’agone mediatico e non cerca la notorietà a tutti i costi ma è capace di trasmettere l’orgoglio per quello che fa ogni giorno. Pur avendo tantissime cose da dire la pioniera dei vaccini a mRNA - e Premio Nobel insieme al suo collega Drew Weissman - ha sempre scelto di far precedere alle parole i risultati dei suoi studi e soltanto nella sua autobiografia, “Nonostante tutto - La mia vita nella scienza” (Bollati Boringhieri, 2024), ha deciso di raccontare come e perché ha dedicato la sua intera vita al lavoro di ogni giorno: la ricerca scientifica. Nonostante tutto.
- Di: Enrico Orzes
CAR-T per la sclerosi multipla: una nuova possibilità di cura?
Negli Stati Uniti la terapia sperimentale, KYV-101, è in valutazione con uno studio clinico di Fase I. Ne parliamo in occasione della Giornata Mondiale dedicata alla sclerosi multipla
Il grande libro delle terapie a base di cellule CAR-T si arricchisce di un nuovo capitolo dedicato alle malattie autoimmuni, come la sclerosi multipla (SM), un disordine neurodegenerativo che, tra fasi di riacutizzazione e remissione, peggiora cronicamente nel tempo. Di recente, infatti, Kyverna Therapeutics, azienda biotech statunitense, ha annunciato un accordo con l’Università di Stanford per l’utilizzo di KYV-101 - terapia CAR-T sperimentale destinata ai pazienti affetti da sclerosi multipla - in uno studio di Fase I. Si tratta di un momento importante nella storia di questi trattamenti che stanno spostando il mirino dai tumori alle patologie autoimmuni (come già illustrato da Osservatorio Terapie Avanzate qui) che interessano milioni di persone nel mondo e colpiscono in Italia 3600 persone l’anno. Ne parliamo in occasione della Giornata Mondiale per la SM che si celebra ogni anno il 30 maggio.
- Di: Enrico Orzes
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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