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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
CAR-T per tumori al cervello: i risultati sono promettenti
I nuovi trattamenti a base dei linfociti “geneticamente potenziati” stanno dando buoni riscontri negli studi clinici per tumori cerebrali pediatrici, per i quali non esiste ancora una cura specifica
Qualunque medico o ricercatore che abbia trascorso parte della sua carriera scientifica all’interno di un reparto di oncologia pediatrica si è trovato dinnanzi alle peggiori situazioni mediche. L’aspetto più frustrante di questa realtà è che in certi casi, come nei gliomi diffusi della linea mediana, non esistono cure specifiche contro il tumore e la sensazione di impotenza rende ancora più difficoltoso svolgere il proprio lavoro. Tutto ciò giustifica a pieno l’enorme investimento in termini di lavoro - ma anche di aspettative - rivolto alle terapie a base di cellule CAR-T. Uno sforzo che, adesso, sembra essere compensato da risultati preliminari promettenti.
- Di: Enrico Orzes
Sul pubblicare in medicina: istruzioni per l’uso
Cosa accade quando la ricerca esce dal laboratorio e si trasforma in una pubblicazione scientifica? Luca De Fiore lo spiega, facendo luce sui problemi e suggerendo soluzioni
“Publish or perish”, pubblica o muori: questo è il mantra per tutti i ricercatori che vogliono fare carriera. Un motto che ben definisce la pressione a cui è sottoposto chi fa della ricerca la sua professione: o si pubblica – e tanto – su riviste di rilievo, con un elevato impact factor (cioè un indice che misura il numero medio di citazioni degli articoli di una rivista) e si raggiunge un h-index alto (lo stesso principio applicato al singolo autore), oppure si è destinati a soccombere all’insano meccanismo. Una delle conseguenze più ovvie della velocità di pubblicazione riguarda la qualità degli studi e le cose sembrano peggiorare ogni anno, specialmente nell’ambito della ricerca clinica. Il libro “Sul pubblicare in medicina” - firmato da Luca De Fiore, direttore generale de Il Pensiero Scientifico Editore e saggista - rappresenta una guida completa e dettagliata per navigare nel complesso processo della pubblicazione scientifica senza rischiare di affondare.
- Di: Rachele Mazzaracca
Maxine Singer: una donna alla guida delle biotecnologie nascenti
Il 9 luglio il Carniege Science ha annunciato la morte della celebre biochimica, che nel corso della sua vita ha contribuito a proteggere l’allora nascente settore dell’ingegneria genetica
Una scienziata – con una laurea in chimica, una in biologia e una specializzazione in biochimica nello studio degli acidi nucleici - che ha vissuto da vicino i grandi cambiamenti delle scienze biologiche: in primis la scoperta del DNA. Maxine Singer, classe 1931, è stata una celebre ricercatrice, un funzionario della sanità, una sostenitrice dell’inclusione nelle materie STEM e per 14 anni presidente del Carnegie Institution for Science (ora Carnegie Science), un centro di ricerca senza scopo di lucro che si trova a Washington (Stati Uniti). È mancata a 93 anni a causa di una broncopneumopatia cronica ostruttiva e dell’enfisema, lasciando il marito, quattro figli e diversi nipotini. Ripercorriamo il suo importante percorso come ricercatrice e come guida nel campo delle biotecnologie.
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapia genica per emofilia B: seconda approvazione in Europa
La Commissione europea ha concesso l’autorizzazione per fidanacogene elaparvovec, terapia genica one shot per adulti affetti dalla malattia emorragica ereditaria
Una nuova terapia avanzata, la ventesima per l’esattezza, è stata autorizzata in Europa. Fidanacogene elaparvovec (nome commerciale Durveqtix) - terapia genica prodotta da Pfizer - ha ottenuto, giovedì scorso, l’autorizzazione condizionata all'immissione in commercio da parte della Commissione europea per il trattamento dell'emofilia B grave e moderatamente grave (o carenza congenita di fattore IX) in pazienti adulti senza una storia di inibitori del Fattore IX (FIX) e senza anticorpi rilevabili verso la variante AAV sierotipo Rh74. Grazie a un’unica infusione di fidanacogene elaparvovec, le persone affette da emofilia B possono produrre autonomamente FIX ed evitare così le costanti somministrazioni, come prevede l’attuale approccio terapeutico.
- Di: Redazione
Più in alto degli dèi: dove ci porterà l’ingegneria genetica?
Un libro per comprendere le basi della biologia molecolare ed avere gli strumenti per poter valutare le straordinarie - e a volte discutibili - prospettive delle biotecnologie moderne
La questione che da sempre assilla l’essere umano è se, in un modo o nell’altro, sia possibile cambiare il nostro destino. Una fine già scritta per tutti gli esseri viventi, ma di cui solo l’umanità è consapevole: infatti, la specie umana è l’unica a saper di dover morire e, proprio per questo, l’unica che ha cercato un modo per superare, o almeno aggirare, questo limite. Grazie al libro “Più in alto degli dèi – L’ingegneria genetica dell’uomo prossimo venturo” di Marco Crescenzi – dirigente di ricerca presso l’Istituto Superiore di Sanità e divulgatore - è possibile ripercorrere le tappe della storia delle biotecnologie, dalla genetica di Mendel fino all’arrivo di CRISPR, per scoprire se oggi la scienza è davvero in grado di superare quel limite.
- Di: Rachele Mazzaracca
Editing genomico in vivo: velocità e sostenibilità
La strategia che agisce direttamente all’interno del corpo del paziente promette di ottimizzare il processo di sviluppo e somministrazione della terapia, rendendolo più sostenibile
Contrariamente all'editing genomico ex vivo - che richiede l'estrazione delle cellule del malato, la loro manipolazione in laboratorio e la successiva reinfusione - l'editing in vivo utilizza vettori virali (e non) per modificare specifiche sequenze di DNA direttamente all’interno del corpo del paziente. Questa strategia, che ha già varcato le porte degli studi clinici da diversi anni, promette di semplificare e accelerare il processo di sviluppo e somministrazione della terapia, offrendo potenzialmente una soluzione più sostenibile e, quindi, più accessibile. Una tematica che è stata affrontata lo scorso giugno nell’ambito della COST (European Cooperation in Science and Technology) Action GeneHumdi (Genome Editing for the treatment of human Disease Network).
- Di: Michela Moretti
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OTA pone le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA
retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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