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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Utero artificiale: arriverà la sperimentazione sull’uomo?
Le autorità statunitensi prenderanno in considerazione lo studio clinico di un sistema che imita l'utero materno per ridurre i decessi nei casi di parto pretermine
Nel 2017 aveva fatto molto scalpore lo studio, condotto da ricercatori del Children's Hospital of Philadelphia in Pennsylvania (Stati Uniti), che vedeva come protagonisti 8 agnelli cresciuti in utero artificiale e sopravvissuti per circa un mese all’interno del dispositivo. Dopo altri cinque anni di ricerca sarebbero ora pronti per fare il passo successivo: ottenere l’approvazione per le prime sperimentazioni cliniche sull’uomo del dispositivo testato sugli animali. EXTEND (Extra-uterine Environment for Newborn Development), così chiamato, non è pensato per supportare lo sviluppo umano dal concepimento alla nascita, ma la speranza è che possa essere di aiuto per alcune situazioni di bambini nati estremamente prematuri (cioè prima delle 28 settimane di gestazione). Un articolo su Nature ha fatto il punto della situazione.
- Di: Rachele Mazzaracca
Far riconoscere alle CAR-T le cellule della leucemia mieloide acuta
La ricerca, condotta al Boston Children’s Hospital/Dana Farber Cancer Institute, descrive un metodo per colpire gli antigeni espressi dal tumore e dalle cellule sane senza rischi per i pazienti
Scambiando le vocali del termine “parto” se ne ottiene uno (“porta”) di senso completamente differente. Lo stesso accade invertendo le sillabe: le “vocali” possono così trasformarsi in dei salutari ortaggi (“cavoli”). Nelle lingue, come in biologia, una differenza di un paio di lettere può stravolgere il significato di una parola. In questa plasticità è custodito il segreto per potenziare terapie avanzate come le CAR-T e sconfiggere malattie aggressive fra cui la leucemia mieloide acuta (AML). A spiegare come si possa raggiungere un tale straordinario risultato è Gabriele Casirati, ricercatore italiano al Boston Children’s Hospital/Dana Farber Cancer Institute e autore di una interessante pubblicazione sulla celebre rivista Nature.
- Di: Enrico Orzes
L’occhio bionico del futuro funzionerà come il cervello umano?
I sistemi di visione neuromorfici aprono prospettive avanzate nella visione artificiale: dall’occhio bionico in grado di emulare la visione cerebrale ai veicoli a guida autonoma
E se nel futuro le macchine potessero vedere e comprendere il mondo come lo facciamo noi? I veicoli a guida autonoma potrebbero vedere la strada come un guidatore esperto e i robot interagire con oggetti e persone in maniera più efficace. Un futuro che potrebbe non essere così lontano, grazie ai sistemi di visione neuromorfici, che imitano il modo in cui il cervello processa le informazioni visive. I ricercatori della RMIT University di Melbourne (Australia) hanno realizzato un nuovo microscopico sensore, che vede e memorizza le esperienze visive esattamente come un occhio umano, la ricerca è stata pubblicata su Advanced Functional Materials. È solo il primo passo verso la costruzione di occhi bionici di nuova generazione per ripristinare la vista nelle persone affette da gravi malattie degenerative della retina, ne parliamo in occasione della Giornata Mondiale della vista che quest’anno cade il 12 ottobre.
- Di: Erika Salvatori
Editing genomico, cosa funziona meglio per le emoglobinopatie?
L’ormai noto sistema di modifica del DNA potrebbe diventare il trattamento all’avanguardia dell’anemia falciforme e della beta talassemia, ma non tutti gli approcci sono uguali
Un team del St. Jude Children's Research Hospital e del Broad Institute del MIT e di Harvard ha messo a confronto cinque strategie di editing del genoma – utilizzando il più classico Cas9 o il più recente base editing - in cellule staminali ematopoietiche CD34+ e in cellule progenitrici. L’obiettivo è quello di valutare l’induzione della produzione dell’emoglobina fetale (HbF), in grado di sopperire alla mancanza dell’emoglobina che è tipica delle emoglobinopatie. Il base editing è in grado di indurre modifiche più precise e potenti rispetto ad altri approcci di editing, ma è necessario valutarne la sicurezza e l’efficacia. Lo studio è stato pubblicato quest’estate su Nature Genetics.
- Di: Rachele Mazzaracca
Algoritmi e obesità, le previsioni nella chirurgia bariatrica
L’intelligenza artificiale consente di prevedere quale tra l’intervento di bypass gastrico e di sleeve gastrectomy sia la scelta opportuna, sapendo in anticipo quanti chili può perdere la persona
Lo scorso 30 agosto a Napoli è iniziato il congresso mondiale dell'International Federation for the Surgery of Obesity and Metabolic Disorders (IFSO), durante il quale è stato presentato il lavoro del gruppo di ricerca dell’Università di Lille (Francia), sostenuto dal progetto SOPHIA dell’Unione Europe e coordinato dalla University College of Dublino. Il team ha sviluppato un algoritmo che, grazie ai dati di quasi diecimila pazienti provenienti da otto diversi Paesi, consentirebbe di prevedere se il ricorso alla chirurgia bariatrica sia la scelta più appropriata per il paziente. Lo studio è stato pubblicato su The Lancet Digital Health.
- Di: Rachele Mazzaracca, Eugenio Santoro (Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS)
Distrofie muscolari dei cingoli: a che punto è la terapia genica?
Prof. Yvàn Torrente (Milano): “Sono in via di sviluppo due strategie terapeutiche dalla diversa tecnologia partendo dal medesimo quesito iniziale: come restituire al muscolo la proteina mancante?”
Al culmine della scorsa estate la notizia dell’avvio di uno studio clinico con una nuova terapia genica destinata al trattamento di una distrofia muscolare dei cingoli è passata sotto relativo silenzio. Il fatto che non sia stata pubblicata la lista dei centri ospedalieri presso cui saranno trattati i pazienti e che la prima somministrazione non sarà eseguita prima di gennaio 2024 non ha contribuito alla diffusione della notizia che, invece, è estremamente significativa nel contesto della ricerca di nuove opzioni di cura per le distrofie dei cingoli. Queste malattie, infatti, continuano a rappresentare un vasto ed eterogeneo insieme di patologie neuromuscolari orfane di trattamenti. Ne abbiamo parlato con il professor Yvàn Torrente, neurologo presso la Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano e Direttore della Struttura Semplice di Terapie Cellulari e Geniche del Policlinico di Milano.
- Di: Enrico Orzes
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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