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News
Editing genomico: modificare le staminali in vivo grazie all’mRNA
Una ricerca dell’Università della Pennsylvania potrebbe rivoluzionare l’approccio terapeutico per malattie del sangue come l’anemia falciforme
Di questi tempi troppe spesso i trattamenti a base di cellule staminali vengono presentati come una soluzione “facile e rapida” per gravi malattie genetiche e tumori, persino per condizioni dalla prognosi meno severa. Ciò non è del tutto corretto: da una parte riflette i passi avanti che la medicina sta facendo nel campo delle terapie avanzate per malattie fino a qualche anno fa incurabili, dall’altro sembra dimenticare che la manipolazione e l’utilizzo delle staminali è una procedura tutt’altro che banale. E che continua a sollevare molti ostacoli tecnici sul cammino di chi fa ricerca. A ricordare quanto possa essere arduo sfruttare le cellule staminali, come quelle ematopoietiche, in chiave terapeutica ci pensa un articolo pubblicato sulla rivista Science da un gruppo di scienziati dell’Università della Pennsylvania i quali hanno trovato un modo per aggirare alcuni di questi ostacoli.
- Di: Enrico Orzes
Il decennio del cervello: quali sono i bilanci e i nuovi orizzonti?
Il 2023 segna la chiusura del Human Brain Project e l’inizio di una nuova fase del Brain 2.0. Due progetti che negli ultimi 10 anni hanno cambiato radicalmente il mondo delle neuroscienze
Nel 2013, dieci anni dopo la conclusione di un’impresa scientifica titanica come fu il Progetto Genoma Umano, una nuova sfida globale era stata lanciata da Stati Uniti e Unione Europea per gettare luce sui misteri dell’organo più complesso e importante del nostro corpo. Lo Human Brain Project, finanziato dalla Commissione Europea, si è concluso a settembre di quest’anno, dopo aver fatto praticamente da pioniere nell’uso di tecnologie digitali per le neuroscienze. Il 2013 è stato anche l’anno di partenza dell’iniziativa BRAIN (Brain Research Through Advancing Innovative Neurotechnologies) coordinata dal National Institute of Health (NIH) negli Stati Uniti, di cui l’anno scorso è stata annunciata una nuova entusiasmante fase.
- Di: Erika Salvatori
Terapie avanzate, appello alle Istituzioni: non lasciate che Holostem venga liquidata
Osservatorio Terapie Avanzate e Osservatorio Malattie Rare chiedono un intervento subito, per il futuro del Paese nella ricerca e per i pazienti
Roma, 27 novembre 2023 – Mancano solo quattro giorni prima che, il prossimo giovedì 30 novembre, il liquidatore nominato a fine 2022 proceda alla liquidazione definitiva e alla sospensione delle attività di ricerca e sviluppo condotte da Holostem Terapie Avanzate, lo spin off universitario nato nel 2008 e ospitato dal Centro di Medicina Rigenerativa (CMR) dell’Università di Modena e Reggio Emilia. OTA - Osservatorio Terapie Avanzate segue la vicenda sin dalle prime battute e oggi rivolge il proprio appello alle Istituzioni affinché si sblocchi immediatamente l’empasse e si assicuri la continuità delle attività di ricerca, di altissimo livello, della biotech Holostem, garantendo terapie ai pazienti e i posti di lavoro dell’azienda, che ha già visto ridursi in modo consistente i propri dipendenti.
- Di: Redazione
Terapie avanzate, a rischio un’eccellenza italiana
La situazione di Holostem Terapie Avanzate è critica: tra pochi giorni rischia la liquidazione e, con essa, la perdita di una terapia approvata e degli studi clinici sull’epidermolisi bollosa
Una corsa contro il tempo per salvare le terapie avanzate italiane: le ricerche in fase avanzata sull’epidermolisi bollosa e la terapia, già approvata, per il deficit di cellule staminali limbari corneali potrebbero cadere nel baratro, di nuovo per problemi di sostenibilità. Infatti, se in pochi giorni non si concluderà l’acquisizione - da parte di Enea Tech Biomedical - di Holostem Terapie Avanzate, ospitata dal Centro di Medicina Rigenerativa (CMR) dell’Università di Modena e Reggio Emilia, la biotech verrà liquidata con conseguente sospensione delle attività di ricerca e della produzione di Holoclar. L’unica opzione di salvezza risiede nell’autorizzazione da parte del Ministero delle Imprese e del Made in Italy, che dovrebbe intervenire entro fine mese.
- Di: Rachele Mazzaracca
Il futuro dell’RNA messaggero
Vaccini ma non solo: in soli tre anni i vaccini a base di mRNA hanno scritto un nuovo capitolo della scienza medica, ma qual è il futuro di questa tecnologia?
Laboratori dedicati allo studio in questo campo in tutto il mondo, finanziamenti, un Nobel e nessun rallentamento all’orizzonte: l’mRNA sta governando la ricerca attuale e, grazie agli ingenti investimenti nel settore, potrebbe trasformare il futuro della salute. Non solo vaccini, ma anche opzioni terapeutiche innovative in grado di contrastare infezioni, trattare malattie genetiche rare e tumori: le possibili applicazioni dell’mRNA sono molteplici e abbracciano campi molto diversi. Gli scienziati che lo studiano sono entusiasti e gli studi aumentano ogni giorno. Un interessante articolo pubblicato su Nature fa una panoramica sugli utilizzi di questa piccola ma affascinante molecola, partendo da interviste a diversi ricercatori coinvolti nella ricerca sull’mRNA.
- Di: Rachele Mazzaracca
Silenziatori epigenetici: una promessa di efficacia contro i tumori solidi
La nascita della start-up Repron Therapeutics, basata sugli studi preclinici di un gruppo di ricercatori italiani, è testimonianza dell’interesse per questo innovativo filone terapeutico
Uno dei trattati di strategia militare più antichi e conosciuti al mondo è “L’arte della guerra” di Sun Tzu che molti hanno cercato di adattare anche alle dinamiche d’impresa e qualcun altro alla lotta al cancro. Fra questi ultimi figurano i ricercatori dell’Ospedale San Raffaele di Milano e dell’Istituto di Neuroscienze del CNR i quali - basandosi su un approccio di terapia genica - hanno elaborato una strategia di contrasto alla proliferazione delle cellule cancerose del glioblastoma. I loro “silenziatori epigenetici” che interrompono vie molecolari all’interno del tumore, riducendone così la capacità di crescere e proliferare, hanno riscosso tale attenzione da portare alla fondazione di una nuova start-up: Repron Therapeutics. Ne abbiamo parlato con il dott. Alessandro Sessa, responsabile dell’Unità di ricerca di Neuroepigenetica dell’IRCCS Ospedale San Raffaele.
- Di: Enrico Orzes
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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