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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Vasi sanguigni artificiali pronti all’uso per le arterie danneggiate
Annunciati i risultati di uno studio clinico di Fase II/III sull’uso di vasi acellulari universalmente accessibili per riparare lesioni vascolari traumatiche
Nel 2013, il primo vaso sanguigno coltivato in laboratorio è stato impiantato con successo in un paziente. Dopo 10 anni da quel pionieristico risultato, Humacyte, azienda statunitense all'avanguardia nello sviluppo di tessuti umani bioingegnerizzati, ha raggiunto un altro importante traguardo: a settembre sono stati diffusi i risultati positivi ottenuti in uno studio clinico di Fase II/III condotto tra Stati Uniti e Israele, in cui pazienti con lesioni vascolari gravi hanno ricevuto l’impianto di vasi sanguigni acellulari noti come HAV (Human Acellular Vessels). Un’opzione universalmente accessibile, disponibile “off-the-shelf” e resistente alle infezioni, che promette ulteriori avanzamenti anche nella chirurgia cardiaca e nel trapianto di isole pancreatiche per i pazienti con diabete di tipo I.
- Di: Erika Salvatori
Staminali non approvate: un problema sempre attuale
Il chirurgo Paolo Macchiarini è stato condannato per aggressione nei confronti di tre pazienti nei quali ha cercato di rigenerare la trachea tramite l’utilizzo di cellule staminali
A giugno è stata riportata su Science la notizia della condanna di Paolo Macchiarini, considerato un luminare della ricerca sulle applicazioni delle cellule staminali, e il 31 ottobre la pena è stata confermata in appello. Il chirurgo è stato giudicato colpevole di violenza aggravata dalla Corte di Appello di Stoccolma: mentre lavorava al prestigioso Karolinska Institute, infatti, ha rimosso la trachea a tre persone e l’ha sostituita con una sintetica “bagnata” con cellule staminali, infliggendo inutilmente lesioni fisiche e sofferenze che hanno portato al decesso prematuro dei pazienti. Gli interventi sono stati eseguiti senza che l’approccio avesse un qualche fondamento solido e in assenza dell’approvazione della comunità scientifica. Quella delle terapie a base di cellule staminali non autorizzate è una tematica calda ed è importante fornire ai pazienti gli strumenti per evitare di cadere in queste situazioni pericolose per la salute.
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapia genica: uno studio clinico sulla cistinosi
Sono sei i pazienti coinvolti nel trial di Fase I/II per valutare la sicurezza e l’efficacia della strategia sperimentale CTNS-RD-04 per il trattamento della malattia da accumulo lisosomiale
Dopo aver ricevuto il via libera dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per procedere con gli studi sugli esseri umani alla fine del 2018, il trial clinico “Stem Cell Gene Therapy for Cystinosis”, che ha l’obiettivo di valutare una terapia genica per il trattamento della cistinosi, è stato avviato durante l’estate del 2019 ed è tuttora in corso. Una malattia genetica rara che, come tante altre, è ancora orfana di terapia: trovare un’opzione terapeutica in grado di rispondere ai bisogni dei pazienti affetti da cistinosi risulta quindi fondamentale. Il gruppo di ricerca che sta conducendo lo studio lavora presso la University of California sotto la guida di Stéphanie Cherqui, anche autrice di un recente articolo sul tema pubblicato su médecine/sciences.
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapie avanzate, troppi i fattori che frenano
Carenza di personale qualificato, rallentamento nelle approvazioni da parte degli enti regolatori, meno investimenti: una recente indagine condotta negli Stati Uniti evidenzia diversi problemi
Il panorama delle terapie avanzate si sta evolvendo rapidamente e il settore ha bisogno di nuove soluzioni alle problematiche che lo affliggono. Anche se non esiste una soluzione unica, è fondamentale evidenziare degli approcci comuni. Un dato lampante è il rallentamento nell’approvazione di terapie avanzate in Europa rispetto agli Stati Uniti: una sola terapia approvata - per il momento - nel 2023 (la terapia genica per l’emofilia B, Hemgenix), contro le nove autorizzazioni che si prospettano entro la fine dell’anno oltreoceano. I dati raccolti dall’Alliance for Regenerative Medicine (ARM) evidenziano il trend e le problematiche attuali, specialmente per quanto riguarda la carenza di personale e l’efficienza del processo di produzione.
- Di: Rachele Mazzaracca
Nuove strategie per superare i limiti delle CAR-T
Un approccio di immunoterapia in due fasi per combattere tumori contro cui le attuali versioni delle terapie a base di cellule CAR-T sono inefficaci
“La mossa Kansas City è quando tu guardi a destra e loro arrivano a sinistra”. Con queste parole Bruce Willis metteva in guardia Josh Hartnett nel film “Slevin - patto criminale”, usando uno slang un po’ alla moda per descrivere una truffa in cui la vittima, pur credendo di aver capito l’inganno, viene beffata. Alcuni gruppi di ricerca stanno cercando di adattare questa strategia alle terapie CAR-T: l’obiettivo è renderle adatte a colpire le cellule della leucemia mieloide acuta e di altri tumori che, fino ad oggi, erano rimasti fuori dal radar dei “super-linfociti”. Un recente articolo apparso sulla rivista Science riassume il punto di vista entusiastico - ma pur sempre cauto - di alcuni scienziati riguardo a questa nuova strategia di uso delle CAR-T.
- Di: Enrico Orzes
Xenotrapianti: la scienza procede, ma dove va?
Cuore e reni sono il focus di interesse negli studi sui trapianti di organo da maiale a essere umano e le sperimentazioni e i risultati sono sempre di più, anche se si tratta di casi singoli
Migliaia di pazienti con malattie renali, epatiche, cardiache e polmonari in fase terminale muoiono ogni anno in attesa della disponibilità di un organo adatto al trapianto. Esistono diversi approcci per aumentare la disponibilità di organi per il trapianto, tra cui una migliore conservazione degli organi, lo sviluppo di tecniche innovative per effettuare i trapianti e una maggiore sensibilizzazione del pubblico sull’importanza della donazione di organi. Un'altra opzione sono gli xenotrapianti, cioè il trapianto di organi animali in esseri umani, che negli ultimi mesi sono apparsi spesso sulle riviste scientifiche più importanti al mondo e, proprio a causa dell’aumento degli studi e dei risultati concreti in questo ambito, si inizia a discutere sulla loro reale potenzialità.
- Di: Rachele Mazzaracca
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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