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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Terapia genica per la Crigler-Najjar: come neutralizzare gli anticorpi?
Uno studio clinico valuterà l’imlifidase, usato per evitare il rigetto nei trapianti di rene, come trattamento preliminare alla terapia genica in pazienti con anticorpi anti-AAV
La presenza in circolo di anticorpi specifici diretti contro i virus adeno-associati (AAV) - normalmente utilizzati come vettori - rappresenta un ostacolo all’applicazione della terapia genica e un limite che, negli ultimi anni, molti ricercatori hanno cercato di oltrepassare. Ha proprio questo scopo la neonata collaborazione tra la società biofarmaceutica svedese Hansa Biopharma e l’organizzazione no-profit francese Genethon, leader nella terapia genica e nello sviluppo di terapie avanzate e già attiva su questo fronte. I due colossi della ricerca per le malattie rare parteciperanno, in uno studio clinico, alla valutazione della sicurezza e dell'efficacia di imlifidase come trattamento preliminare alla somministrazione della terapia genica sperimentale GNT-0003 per la sindrome di Crigler-Najjar in pazienti con anticorpi neutralizzanti anti-AAV.
- Di: Giulia Virtù
Rosalind Franklin e la scoperta del DNA: cosa è cambiato?
Alcuni documenti inediti rivelano che la scienziata, autrice della famosa foto 51, ha avuto un ruolo di primo piano e riscrivono la versione popolare dei fatti
È impossibile non conoscere i nomi di James Watson e Francis Crick, due dei più famosi scienziati al mondo. Autori della scoperta del DNA, e vincitori del Premio Nobel per questo motivo (condiviso con il collega Maurice Wilkins), ebbero l’intuizione decisiva per comprendere la doppia elica quando a Watson fu mostrata una fotografia a raggi X della molecola. L’immagine era stata scattata nel laboratorio di Rosalind Franklin - biocristallografa che lavorava al King's College di Londra, allora diretto da Wilkins - e condivisa senza che lei ne fosse a conoscenza. Nota come “foto 51”, questa immagine è considerata una pietra miliare della biologia molecolare. La storia a tutti nota descrive una Franklin vittima del maschilismo che regnava incontrastato nel mondo della scienza, messa da parte (anche per il Premio Nobel) dai colleghi che avevano sfruttato i suoi dati senza il giusto riconoscimento. Ma è andata proprio così?
- Di: Rachele Mazzaracca
Quella sottile relazione tra antibiotici, microbiota e immunoterapia
Uno studio pubblicato su Nature Medicine svela che l’effetto di alcuni farmaci sui microrganismi commensali può influenzare l’azione delle CAR-T in pazienti con linfoma non-Hodgkin
Protagonisti di un’abbondante fetta di spot pubblicitari di yogurt e prodotti caseari, i microrganismi che compongono il microbiota umano rappresentano uno dei più conosciuti esempi di simbiosi - e pertanto di coevoluzione - tra specie diverse. Nel solo intestino sono presenti oltre 4 mila specie di batteri capaci di influenzare numerose funzioni fisiologiche, dall’assorbimento dei nutrienti alla difesa dell’organismo fino al metabolismo di certi farmaci. Un fine equilibrio che, se perturbato, suscita malattie metaboliche o autoimmuni - fra cui il morbo di Crohn e la colite ulcerativa. Non stupisce quindi che un gruppo internazionale di ricercatori si sia interrogato sulle interazioni tra alcuni microrganismi residenti nell’intestino e la risposta ai trattamenti con cellule CAR-T. Le conclusioni del loro studio sono state pubblicate sulla prestigiosa rivista Nature Medicine.
- Di: Enrico Orzes
Dai batteri una siringa molecolare per il rilascio dei farmaci
I ricercatori possono programmare la siringa per il trasporto del suo carico nell’organo bersaglio. Hanno già trasferito nelle cellule umane varie proteine anti-tumorali e l’enzima Cas9
Crispr-Cas, la “forbice molecolare” che permette di modificare i geni, si è evoluta nei batteri per aiutarli a proteggersi da virus patogeni. Nei prossimi anni, un altro sistema preso in prestito dai batteri potrebbe aiutarci a trasportare gli elementi del macchinario CRISPR dentro le cellule umane: una “siringa molecolare” che, attraverso un meccanismo contrattile e una proteina simile a un ago, può bucare la membrana cellulare e iniettare i composti al suo interno. I batteri simbiotici la usano per modificare la biologia dell’ospite o per rilasciare tossine. Gli scienziati, invece, potrebbero usarla per trasferire proteine terapeutiche nelle cellule umane, poiché le siringhe possono essere programmate per rilasciare il loro carico solo nell’organo bersaglio. Un articolo pubblicato a marzo su Nature fa il punto su questa nuova tecnologia.
- Di: Erika Salvatori
Identificato il gene che guida il differenziamento delle staminali pluripotenti
Graziano Martello: “Il ruolo del gene ESRRB ci aiuterà a comprendere i meccanismi della pluripotenza, allo scopo di migliorare i modelli cellulari e far luce sui processi di differenziamento”
Oct4, Sox2, Klf4 e cMyc. Per qualcuno queste sono sigle senza particolare significato, ma per i biologi costituiscono una celebre sequenza di proteine la cui scoperta è legata alla nascita delle cellule staminali pluripotenti indotte (iPSCs), insuperabili locomotrici del settore delle terapie cellulari. Queste quattro proteine - chiamate anche fattori di Yamanaka, prendendo il nome dal Premio Nobel giapponese che ne ha scoperto la funzione di riprogrammazione cellulare - rappresentano la battuta di partenza del processo di formazione delle iPSCs. Ma a guidare il percorso di differenziamento di queste cellule in neuroni, epatociti o in altre cellule delle linea germinale è uno specifico gene: si tratta di ESRRB, descritto in un articolo pubblicato ad aprile su Nature Cell Biology da un gruppo di ricerca coordinato dal prof. Graziano Martello, del Dipartimento di Medicina Molecolare dell’Università di Padova.
- Di: Enrico Orzes
Terapia genica per il dolore cronico: fantascienza o realtà?
Si sta espandendo l’universo dei possibili bersagli molecolari della terapia genica e, tra questi, ci sono anche i neuroni deputati alla percezione del dolore. Ma la strada è ancora lunga
Il dolore è il sistema d’allarme del nostro organismo: quando si trova di fronte a uno stimolo meccanico, termico o chimico che raggiunge un livello di intensità tale da essere pericoloso per l’organismo, l’allarme si attiva. Sebbene sia rodato da millenni di evoluzione umana, ogni tanto questo meccanismo fallisce e il segnale di dolore risulta indipendente da stimoli, diventando così cronico. Una situazione clinica spiacevole che colpisce circa il 20% delle persone in Europa (Fonte: European Pain Federation) e che, nonostante i progressi nella ricerca e l’evidente necessità, non ha ancora visto una soluzione terapeutica efficace e con pochi – o, magari, nulli – effetti collaterali. La terapia genica potrebbe in futuro offrire un’opportunità per la gestione del dolore cronico: su Nature Reviews Neuroscience è stata pubblicata una panoramica sul tema.
- Di: Rachele Mazzaracca
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"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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