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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
1953-2023: i settant’anni della doppia elica
Il 25 aprile 1953 la rivista Nature pubblicava tre articoli sulla struttura del DNA. Il più celebre è quello che porta la firma dei premi Nobel James Watson e Francis Crick
Quel giorno l’Italia celebrava la ricorrenza della liberazione dal nazifascismo: era il Paese contadino ritratto nei film di Don Camillo e Peppone, ancora segnato dalle cicatrici della guerra ma sul punto di avviare la rivoluzione industriale, che avrebbe aperto una nuova fase della sua storia. Da meno di due mesi era morto Iosif Stalin e, pochi anni più tardi, anche Winston Churchill avrebbe concluso la sua brillante carriera politica, mettendo così fine all’oscuro periodo dominato dal secondo conflitto mondiale. Un nuovo mondo doveva esser ricostruito e uno dei mattoni più edificanti di questa impresa fu posto dalla scienza, con la pubblicazione sulla rivista Nature - esattamente settant’anni fa - della struttura a doppia elica del DNA. In occasione di questo importante compleanno, il prof. Giuseppe Novelli - dell’Università degli Studi “Tor Vergata” di Roma - racconta i progressi ottenuti in genetica a partire da questa scoperta.
- Di: Enrico Orzes
Una terapia basata sull’mRNA per l'acidemia propionica
I risultati preliminari dello studio clinico di Fase I/II per trattare la malattia metabolica rara sono molto incoraggianti, con importanti benefici clinici ai pazienti
L'mRNA è stato il protagonista indiscusso degli ultimi due anni, grazie all'ideazione dei vaccini contro il SARS-CoV-2, e lo sviluppo di nuovi farmaci a base di questa molecola è ora in piena espansione. La biotech Moderna Therapeutics, diventata famosa durante la pandemia da COVID-19, sta lavorando per applicare la tecnologia dell’mRNA anche alle malattie rare. Durante il Convegno sulle Terapie Avanzate, che si è tenuto a Londra lo scorso marzo, l’azienda ha presentato alcuni dati su mRNA-3927: un’innovativa terapia ideata per trattare l'acidemia propionica, una grave malattia metabolica rara. I primi risultati di uno studio clinico di Fase I/II mostrano importanti benefici clinici ai pazienti, riducendo gli eventi di decompensazione metabolica.
- Di: Michela Moretti
Cancro del pancreas: cosa aspettarsi dalle terapie avanzate?
Terapia genica, cellule ingegnerizzate per esprimere l’antigene CAR e vaccini oncolitici. Sono varie le strategie allo studio contro questo tumore, alcune più prossime alla clinica, altre meno
“Cos’è un pancreas, comunque? Non so nemmeno a cosa serva, oltre a darti il cancro”. Questa frase, pronunciata dal personaggio di Tommy Lee Jones nel film “Space Cowboys”, riassume molto bene da un lato la scarsa consapevolezza delle funzioni fisiologiche di un organo vitale, dall’altro la chiarezza con cui una diagnosi di tumore pancreatico si associa a scarse prospettive di sopravvivenza a lungo termine. Infatti, le attuali opzioni curative sono assai limitate ma un’interessante review apparsa a febbraio sulla rivista Human Gene Therapy descrive diversi filoni di ricerca nel campo delle terapie avanzate che da qui ai prossimi anni potrebbero (auspicabilmente) cambiare la situazione.
- Di: Enrico Orzes
Terapia genica: obiettivo malattia di Charcot-Marie-Tooth
Nei modelli murini della patologia si stanno testando le terapie geniche del futuro. È soltanto l’inizio ma le premesse suscitano grande interesse
È la malattia neurologica a carattere ereditario più frequente al mondo e si presenta in modo alquanto variabile, rendendo difficoltoso il lavoro del neurologo che deve riconoscerla e diagnosticarla. Si tratta della malattia di Charcot-Marie-Tooth (CMT), la cui prima descrizione è stata riportata nell’Ottocento da un insigne trio di medici (su tutti il prof. Jean-Martin Charcot, padre della moderna neurologia) e che, si stima, colpisca oltre 3 milioni di persone nel mondo (l’incidenza è di una persona affetta ogni 2500 nuovi nati). Purtroppo, ad oggi non esiste una terapia risolutiva ma sono in corso diversi studi preclinici basati su differenti strategie di terapia genica che potrebbero cambiare le cose.
- Di: Enrico Orzes
Horizon Scanning e terapie avanzate: le (poche) novità in arrivo
Stando ai dati diffusi recentemente da AIFA, nel corso del 2023 l’Agenzia Europea dei Medicinali emetterà un parere riguardo 92 nuovi farmaci. Solo una è una terapia avanzata
Anche quest’anno è stato pubblicato sul portale dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) il documento “Horizon Scanning: scenario dei medicinali in arrivo”, che riporta una panoramica sui medicinali che hanno ottenuto un parere positivo dall’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) nell’anno precedente e su quelli che potrebbero riceverlo nell’anno in corso. A questo vanno aggiunte le valutazioni sulle nuove indicazioni terapeutiche di farmaci già approvati. Se nel 2022 sono stati autorizzati 89 nuovi farmaci, per il 2023 sono previsti 92 pareri da parte dell’EMA, con una prevalenza di farmaci antineoplastici. La lista delle terapie avanzate è invece decisamente corta: ne appare soltanto una e con qualche cambiamento in corsa.
- Di: Rachele Mazzaracca
Organoidi cerebrali: fino a dove può spingersi la scienza?
Si è tenuto a metà febbraio, al Sanford Consortium for Regenerative Medicine (Stati Uniti), il primo Summit con lo scopo di affrontare le implicazioni etiche della ricerca sugli organoidi cerebrali
Grazie all’evoluzione delle tecniche di manipolazione delle cellule staminali e all’introduzione di nuove tecnologie, oggi la ricerca ha a disposizione diversi modelli di organoidi umani per studiare le malattie e ideare possibili terapie. Tra gli organoidi creati fino ad oggi ci sono anche quelli cerebrali e, negli ultimi anni, la comunità scientifica ha cominciato a chiedersi quanto avanti fosse consentito spingersi nel tentativo di ottenere organoidi sempre più simili a un cervello vero e proprio. Proprio per discutere di questi dilemmi, e delle implicazioni che potrebbero esserci nel campo della ricerca sugli organoidi cerebrali, molti scienziati che si occupano di staminali si sono riuniti al Sanford Consortium for Regenerative Medicine dando luogo al primo vero ‘Summit etico’ sul tema.
- Di: Giulia Virtù
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OTA pone le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA
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“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
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"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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