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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Paul Berg: il padre del DNA ricombinante
Il 15 febbraio, a 96 anni, è morto Paul Berg. È stato il primo ricercatore a incorporare il DNA di una specie nel materiale genetico di un'altra, ponendo le basi per le biotecnologie moderne
Biochimico e professore universitario, Paul Berg crebbe a Brooklyn e studiò biochimica alla Pennsylvania State University fino allo scoppio della II Guerra Mondiale, durante la quale prestò servizio militare su un sottomarino. La laurea arrivò nel 1948, un anno dopo il matrimonio, e poi ci fu il dottorato e il lavoro all’Università di Standford dal 1959 al 2000. Il Premio Nobel per la Chimica gli venne conferito nel 1980 "per i suoi studi fondamentali sulla biochimica degli acidi nucleici, con particolare riguardo al DNA ricombinante". Il fascino della molecola di DNA lo portò ad approfondire le sue ricerche sugli acidi nucleici, rendendolo uno dei pionieri delle moderne biotecnologie e il “papà” della tecnologia del DNA ricombinante.
- Di: Rachele Mazzaracca
RNA auto-amplificanti: i vaccini del futuro contro le malattie infettive
I nuovi vaccini possono generare numerose copie dello stesso filamento genetico all’interno della cellula, in questo modo si ottengono risposte immunitarie più forti con dosi minori
I nuovi anni Venti si sono aperti con una svolta epocale della medicina: il settore dei farmaci e vaccini a RNA messaggero (mRNA) sta letteralmente esplodendo. Nonostante la ricerca in questo campo sia iniziata almeno 30 anni fa, prima della pandemia COVID-19 l’mRNA era ancora una tecnologia di nicchia, che anche gli addetti ai lavori non immaginavano di vedere sul mercato già all’inizio di questo ventennio. Invece, i vaccini a mRNA hanno inferto un duro colpo alla pandemia, dopo solo un anno dal suo inizio. Oggi l’RNA vive il suo momento d’oro e all’orizzonte c’è già una nuova generazione di vaccini, con la capacità inedita di auto-replicarsi all’interno delle cellule. Un articolo pubblicato su Gene Therapy presenta questi RNA auto-amplificanti come potenziali vaccini per malattie infettive vecchie e nuove.
- Di: Erika Salvatori
CRISPR: al via un trial di Fase II per HAE
Semaforo verde da parte della FDA per l’avvio negli Stati Uniti dello studio clinico con NTLA-2002, terapia sperimentale per l’angioedema ereditario basata sull’editing genomico
L’autorizzazione della Food and Drug Administration (FDA) statunitense consente all'azienda produttrice di NTLA-2002, Intellia Therapeutics, di includere gli Stati Uniti nella Fase II dello studio di Fase I/II già in corso per l’angioedema ereditario (HAE). La terapia sperimentale si basa sul famoso sistema di editing genomico Crispr-Cas9 ed è progettata per inattivare il gene che codifica per la callicreina B1 (KLKB1), con lo scopo di ridurre in modo permanente l'attività della proteina e prevenire gli attacchi di HAE. Dopo i risultati incoraggianti ottenuti nella Fase I, la successiva fase potrà proseguire nei Paesi già coinvolti (Regno Unito, Paesi Bassi e Nuova Zelanda) e avviare l’arruolamento dei pazienti anche sul territorio statunitense.
- Di: Rachele Mazzaracca
Cellule staminali: trapiantato il primo paziente affetto da Parkinson
Lo studio coinvolge otto pazienti che saranno monitorati per almeno tre anni. La manifestazione di eventuali effetti terapeutici potrebbe richiedere tempo
Stando a un comunicato stampa congiunto dell'Università di Lund e dello Skåne University Hospital (Svezia), il 13 febbraio è stato effettuato un trapianto di cellule nervose derivate da cellule staminali a una persona affetta da malattia di Parkinson. Il trattamento sperimentale è stato sviluppato dall'Università di Lund e si tratta del primo studio clinico: l’obiettivo è quello di sostituire le cellule nervose dopaminergiche che vanno incontro a degenerazione nel cervello delle persone colpite da questa malattia neurodegenerativa. Il trial prevede il trapianto di cellule staminali in un totale di otto pazienti provenienti dalla Svezia e dal Regno Unito. Non saranno comunicati risultati clinici finché non sarà stata raccolta e analizzata una certa quantità di dati dallo studio, nel rispetto delle norme sulla riservatezza sanitaria.
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapie innovative per la SMA: nuove conferme sulla durata dei benefici
Presentati alla conferenza statunitense MDA i dati di sicurezza ed efficacia a lungo termine per la terapia genica (fino a 7,5 anni) e per la terapia su RNA risdiplam (fino a 4 anni)
Uno dei nodi più difficili da sbrogliare riguardanti le terapie innovative, soprattutto nel caso delle terapie avanzate, riguarda la conferma degli effetti sul lungo periodo. Infatti, per quei trattamenti che si somministrano una sola volta nella vita (cosiddetti “one-shot”) l’interrogativo principale è su quanto a lungo dureranno i benefici. Per alcuni anni? Per tutta la vita? La risposta a queste domande si trova nell’analisi dei dati di follow-up che, nel caso dell’atrofia muscolare spinale (SMA), si stanno rivelando estremamente positivi. Durante la conferenza scientifica della Muscular Dystrophy Association (MDA), che si è tenuta dal 19 al 22 marzo a Dallas (Stati Uniti), sono stati presentati i dati relativi a lungo termine della terapia genica onasemnogene abeparvovec e della terapia su RNA risdiplam, due terapie che hanno cambiato il percorso di cura di tanti bambini con la SMA.
- Di: Enrico Orzes
Terapie CAR-T per le infiammazioni muscolari
Per la prima volta le cellule ingegnerizzate sono state somministrate, con successo, ad un paziente con una rara forma di miosite. Il caso è stato descritto sulla rivista scientifica The Lancet
Situata poco a nord di Norimberga, nel cuore della Baviera, Erlangen è una ridente e tranquilla cittadina sede di un’antica Università su cui nel mese scorso scorsi molti medici e altrettanti giornalisti hanno cercato informazioni. Infatti, presso il Dipartimento di Reumatologia e Immunologia del Policlinico ad essa collegato è stata somministrata per la prima volta una terapia a base di cellule CAR-T a un paziente affetto da una rara e grave forma di miosite: la sindrome da antisintetasi. Il caso, descritto sulle pagine della rivista The Lancet, sembra poter confermare l’efficacia di questi innovativi trattamenti anche contro patologie diverse da quelle tumorali. Nuovi studi clinici sono già ai blocchi di partenza per verificare le potenzialità di questa strategia terapeutica.
- Di: Enrico Orzes
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“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
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"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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