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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Terapia genica: nuove speranze per due gravi patologie dell’occhio
Alcuni studi hanno evidenziato le potenzialità della terapia genica nel settore oftalmico. Malattie ereditarie come il glaucoma e la neuropatia ottica ereditaria di Leber sono al centro del mirino
Alla fine degli anni Settanta la serie tv “L’uomo da sei milioni di dollari” ebbe successo raccontando le vicende di un ex astronauta al quale, in seguito ad un incidente, vennero sostituite alcune parti del corpo con componenti meccanici, tra cui l’occhio sinistro. Il suo occhio bionico gli permetteva di vedere meglio di prima e fare cose impensabili per un uomo. La serie televisiva di quaranta anni fa presentava scenari futuristici, oggi non siamo ancora arrivati alle realtà cliniche allora descritte ma alcune rivoluzioni terapeutiche sono ormai in atto. Ad esempio, la terapia genica potrebbe permettere di recuperare la vista - almeno in parte - in un occhio colpito dal glaucoma o da patologie come la neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON). Una normalità ritrovata è decisamente più affascinante di una potenzialità acquisita.
- Di: Enrico Orzes
Telemedicina e COVID-19: troppe le disparità negli Stati Uniti
Per i pazienti oncologici la telemedicina può essere un valido supporto, specialmente in pandemia. Purtroppo, alcune fasce di popolazione hanno meno probabilità di accedere a questa opportunità
Si è parlato diffusamente di come la pandemia di COVID-19 abbia dato un notevole contributo alla diffusione delle pratiche di telemedicina. La necessità di monitorare i pazienti, arginando il più possibile la diffusione del virus, ha trovato una soluzione nella tecnologia, pur con alcuni limiti. Negli Stati Uniti questo processo è stato più evidente che nel nostro Paese e ha fornito l’occasione per studiare la situazione e approfondire pro e contro, possibilità e difficoltà. Un’analisi retrospettiva pubblicata a fine 2020 su JAMA Otolaryngology - Head & Neck Surgery ha descritto le correlazioni tra le caratteristiche demografiche e le disparità socioeconomiche dei pazienti con una diagnosi di tumore a collo e testa e il ricorso alla telemedicina.
- Di: Rachele Mazzaracca, Eugenio Santoro (Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS)
Un aerosol a base di CRISPR contro l’influenza e i coronavirus
La sfida del prossimo futuro sarà fondare una nuova classe di antivirali flessibili e ad ampio spettro, ispirandosi alle strategie di difesa evolute nel mondo microbico
Quando è esplosa la pandemia, nel marzo del 2020, la comunità degli specialisti dell’editing genetico si è sentita chiamata all’azione. Jennifer Doudna ha convocato una riunione a Berkeley, nel suo Innovative Genomics Institute, proponendo dieci progetti di ricerca. Il suo storico rivale Feng Zhang del Broad Institute, è stato esortato direttamente dal Consolato cinese di New York. Altri gruppi di ricerca si sono messi al lavoro, da Stanford al Georgia Institute of Technology. Oltre un anno dopo, è tempo di fare il punto sui risultati ottenuti. In aggiunta ai test diagnostici basati su CRISPR, messi a punto dalle company vicine ai due pionieri dell’editing, è in arrivo qualche nuova strategia antivirale?
- Di: Anna Meldolesi
Editing genomico: l’importanza della comunicazione
La comunicazione sull’innovativa tecnologia di manipolazione del DNA è oggetto di una tesi di Master. Un video raccoglie i punti di vista di Anna Cereseto, Anna Meldolesi e Francesca Ceradini
Terapie per malattie genetiche, diagnosi di malattie infettive, fino alla rilevazione e battaglia a SARS-CoV-2. CRISPR sta prendendo sempre più spazio nella ricerca biomedica ed è ormai sotto i riflettori da qualche anno, come evidenziato dal Premio Nobel per la Chimica 2020 a Emmanuelle Charpentier e Jennifer Doudna. Le innovazioni targate CRISPR toccano temi delicati dal punto di vista scientifico, etico e legale (e non solo) e, proprio per questo, necessitano di una comunicazione accurata. Nicole Stefanucci, per la sua tesi finale del Master in Comunicazione della Scienza “Franco Prattico” della SISSA di Trieste, ha analizzato questo aspetto. Il risultato finale è un video tutto al femminile, con le interviste ad Anna Cereseto, Anna Meldolesi e Francesca Ceradini.
- Di: Redazione
Terapia genica: nuove strategie per vettori virali più sicuri ed efficaci
Due gruppi di ricerca dell’università di Harvard stanno studiando metodi per ridurre la tossicità e aumentare l’efficacia dei virus adenoassociati in uso nella terapia genica
I virus adenoassociati (AAV) sono tra i vettori in uso nella terapia genica per trasferire materiale genetico all’interno delle cellule. Ma, a volte, questa strategia non è efficace o provoca degli effetti collaterali, perché il sistema immunitario distrugge gli AAV come se fossero dei virus patogeni. Un gruppo di ricerca dell’università di Harvard ha camuffato il genoma virale attaccandovi dei frammenti di DNA umano, una sorta di “mantello dell’invisibilità” che lo nasconde alla vista del sistema immunitario. Sempre ad Harvard, è stato messo a punto un sistema di intelligenza artificiale per generare varianti di AAV che non provocano la tanto temuta risposta immunitaria. Gli studi sono stati pubblicati rispettivamente sulle riviste Science of Translational Medicine e Nature Biotechnology, ed entrambi portano la firma del noto genetista George Church.
- Di: Erika Salvatori
Digital health: una app per predire la sindrome post-COVID-19
Grazie ai dati raccolti dalla app COVID Symptom Study è stato sviluppato un modello per prevedere quali individui hanno più probabilità di sviluppare la sindrome long-COVID
La sindrome post-COVID (anche nota come sindrome “long COVID”) si riferisce a quell’insieme di sintomi che resta una volta passata l’infezione da SARS-CoV-2: per alcuni pazienti, purtroppo, la malattia non si conclude con l’agognato tampone negativo. Nella maggior parte dei casi la sindrome post-COVID colpisce i pazienti costretti al ricovero ospedaliero nella fase acuta della malattia. Per il monitoraggio dei sintomi dell’infezione, a marzo 2020 è stata lanciata negli Stati Uniti e nel Regno Unito la app “COVID Symptom Study” e ora, grazie ai dati raccolti, è possibile far luce anche sugli effetti a lungo termine. Lo studio è stato pubblicato il mese scorso sulla rivista Nature Medicine.
- Di: Rachele Mazzaracca
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"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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