IL PORTALE ITALIANO DEDICATO ALL'INFORMAZIONE E ALLA DIVULGAZIONE SULLE TERAPIE AVANZATE
TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
I superlinfociti T possono essere attivati dal sale da cucina
Uno studio dei ricercatori dell’Humanitas di Rozzano rivela che, somministrato alle cellule ingegnerizzate prima dell’infusione, il minerale sarebbe in grado di promuovere l’azione antitumorale
Quelli di voi che seguono i programmi di Alessandro Borghese, Bruno Barbieri e Antonino Canavacciuolo sanno che il sale è l’elemento chiave di una buona ricetta. Il cloruro di sodio (NaCl), infatti, è un pilastro della cucina perché conferisce sapore, portando equilibrio nei piatti. E se rapportiamo la complessità dei protocolli di preparazione di una terapia avanzata alle procedure da seguire per ottenere un elaborato risotto o un buon secondo di pesce, perché non aggiungere un tocco di sale anche a queste complesse terapie? Lo devono aver pensato anche i ricercatori dell’Humanitas di Rozzano quando hanno scoperto che l’aggiunta di una quantità specifica di sale potrebbe avere un’utilità inaspettata nella preparazione delle innovative immunoterapie, come le CAR-T o le TCR.
- Di: Redazione
Manifattura per le terapie avanzate: un OTA Talk per dialogare con AIFA
Osservatorio Terapie Avanzate pone le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’Agenzia Italiana del Farmaco
Lunedì 18 novembre si è tenuto il primo appuntamento del nuovo format OTA Talk: uno spazio di discussione ideato da Osservatorio Terapie Avanzate (OTA) per affrontare specifici temi nel campo delle terapie avanzate. Questo appuntamento è stato dedicato alla manifattura, con l’avvio di un dialogo tra le realtà accademiche e private coinvolte nella produzione delle terapie avanzate e l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA). Un confronto che è frutto del lavoro che OTA ha portato avanti negli ultimi due anni con il retreAT, un progetto di policy shaping che ha coinvolto oltre 45 specialisti sulle terapie avanzate su 5 tavoli tematici, di cui uno proprio dedicato alla manifattura. Hanno partecipato all’OTA Talk Maria Luisa Nolli, membro del Board di Federchimica Assobiotec ed EuropaBio, Massimiliano Petrini, Responsabile della Cell Factory dell’IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori” di Meldola e Presidente di NOTA aps (Network Officine Terapie Avanzate), e Raffaella Sardelli, GMP Senior Inspector dell'AIFA, con la moderazione di Francesco Macchia, Coordinatore di OTA.
- Di: Redazione
In remissione due gravi patologie autoimmuni trattate con CAR-T allogeniche
Una versione di CAR-T, prodotta con CRISPR da cellule di un donatore, è stata usata con successo su una donna affetta da miopatia necrotizzante autoimmune e su due uomini con sclerodermia
Si fanno ogni mese più numerosi gli articoli pubblicati su riviste scientifiche in cui sono descritti i casi di persone affette da severi disturbi autoimmuni, trattate sperimentalmente con nuove versioni di terapie a base di cellule CAR-T. Malattie come il lupus eritematoso sistemico (LES) o la sclerodermia si sono rivelate le ideali candidate per la messa a punto di CAR-T che riescano a prendere di mira i linfociti B malati spegnendo i focolai infiammatori e riducendo così l’intensità dei sintomi nei malati. Tra gli ultimi lavori portati all’attenzione della comunità scientifica c’è un interessante studio cinese, pubblicato sulla rivista Cell, che riporta i primi casi di remissione di gravi patologie autoimmuni grazie all’utilizzo di CAR-T sperimentali allogeniche.
- Di: Enrico Orzes
L'accessibilità ai trattamenti CRISPR: una questione etica urgente
Gli oltre due milioni sono un grande scalino da superare per portare la terapia basata su CRISPR ai pazienti, ma una soluzione va trovata o si rischia di perdere un’opzione di trattamento efficace
L'autorizzazione della prima terapia basata su CRISPR, (exagamglogene autotemcel, nome commerciale Casgevy), rappresenta un importante traguardo per le terapie avanzate, soprattutto se si pensa che la tecnica è stata scoperta solo nel 2012. Sviluppata da Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics, questa terapia è stata approvata prima in Gran Bretagna e negli Stati Uniti, a fine 2023, e poi in Europa, ad inizio del 2024, per l'anemia falciforme severa (SCD) e la beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni, condizioni che compromettono la produzione di emoglobina funzionale e causano complicazioni potenzialmente letali. Tuttavia, il prezzo elevato di Casgevy, fissato a 2,2 milioni di dollari per paziente in USA, solleva importanti questioni etiche legate all'equità e all'accessibilità, entrambi argomenti “caldi” nel dibattito pubblico sulle terapie avanzate. L’articolo “Affordable Pricing of CRISPR Treatments is a Pressing Ethical Imperative”, pubblicato a ottobre sul CRISPR Journal, ha dato una prospettiva sul tema.
- Di: Rachele Mazzaracca
Editing dell’RNA: una nuova frontiera
Negli ultimi anni l’editing genomico e CRISPR sono state al centro della rivoluzione biotecnologica, ma le tecnologie per l’editing dell’RNA stanno facendo capolino
Modificare l’RNA promette soluzioni più sicure e flessibili rispetto alle tecniche che alterano permanentemente il genoma, come la terapia genica e CRISPR. L'editing dell'RNA si propone di correggere i difetti genetici senza modifiche permanenti al DNA, rendendo più gestibile l'intervento e riducendo i potenziali rischi. Infatti, mentre il DNA contiene le istruzioni per creare le proteine, l'RNA messaggero è la copia che trasmette queste informazioni ai ribosomi, i complessi molecolari che costruiscono le proteine. L'editing dell'RNA prevede di modificare solo la copia dell’informazione genetica - senza toccare in maniera irreversibile l’informazione stessa (il DNA) - per correggere errori genetici prima che diventino proteine disfunzionali. Non si tratta di una tecnica che vuole sostituire CRISPR, o altri approcci, ma di un’opzione in più per trattare malattie che oggi non hanno altre possibilità di cura.
- Di: Rachele Mazzaracca
Un’insulina “smart” per il diabete: si attiva solo quando serve
Risponde alle variazioni di glucosio grazie a un interruttore molecolare, riducendo il rischio di effetti collaterali e migliorando la qualità di vita dei pazienti
La vita di un paziente diabetico è una danza complicata tra le misurazioni dei livelli di glucosio nel sangue e le iniezioni di insulina: un singolo passo falso può esporlo al rischio di gravi complicazioni. La gestione della malattia è spesso fonte di stress e paura per milioni di persone che convivono con questa patologia e che devono provvedere autonomamente alle misurazioni e alle somministrazioni. Il benessere e la qualità di vita dei pazienti sono al centro della Giornata Mondiale del Diabete, che si celebra domani 14 novembre. È su questo obiettivo che i ricercatori della Novo Nordisk, in Danimarca, hanno realizzato una nuova “insulina intelligente”, più sicura, perché si attiva solo in presenza di alti livelli di zucchero nel sangue. I risultati della sperimentazione preclinica sono stati pubblicati a ottobre su Nature.
- Di: Erika Salvatori
Newsletter
Recensioni libri
Vademecum Terapie
Reshape
Agenda
News da CRISPeR MANIA
Con il patrocinio di
Video
OTA Talk
in breve
OTA pone le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA
retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
Con il contributo incondizionato di
