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News
CRISPR per eliminare l’HIV dalle cellule immunitarie
Un promettente esperimento di laboratorio, non ancora pubblicato su una rivista scientifica, ha dimostrato che il virus è stato rimosso dalle cellule infettate grazie all’editing genomico
Sebbene in attesa della pubblicazione, nei giorni scorsi la notizia di un nuovo approccio per sradicare l’HIV dalle cellule ha fatto il giro delle principali testate giornalistiche. Una ricerca presentata in anteprima rispetto al Congresso Europeo di Microbiologia Clinica e Malattie Infettiva (ECCMID), che si terrà a Barcellona tra il 27 e il 30 aprile 2024, ha evidenziato come CRISPR possa essere utilizzato per eliminare le tracce di HIV dalle cellule infette. Lo studio, per ora limitato al bancone di laboratorio, potrebbe rappresentare una svolta nella ricerca sull’HIV e aumentare le speranze di trovare una cura, ma la strada da fare per arrivare ai pazienti è ancora molto lunga. La ricerca – per ora introdotta solo tramite gli abstract prodotti per la conferenza e un articolo in preprint – è stata condotta dalla dott.ssa Elena Herrera-Carrillo e da una parte del suo team presso l'University Medical Center di Amsterdam, nei Paesi Bassi.
- Di: Rachele Mazzaracca
Primi organoidi fetali dalle staminali del liquido amniotico
Sono i primi organoidi realizzati con cellule prelevate da gravidanze in corso e aprono nuove prospettive per la diagnosi e terapia personalizzata delle malattie del feto
Nel libro “Il mio paziente non è ancora nato”, Giancarlo di Renzo, ginecologo e ostetrico, racconta la nascita della medicina fetale e come questa sia stata uno “shock culturale”. Se prima il feto era considerato solo un’appendice della madre, oggi qualunque medico sa che durante la gravidanza i pazienti sono almeno due. Ora in una piastra da laboratorio si può addirittura riprodurre una miniatura degli organi fetali a partire dalle cellule staminali prelevate dal liquido amniotico, senza rischi per il feto o per la madre. È ciò che ha fatto un team di ricerca italo-britannico - guidato dal prof. Paolo De Coppi, del Great Ormond Street Institute of Child Health (GOS ICH) all’University College di Londra - il cui studio è stato pubblicato su Nature Medicine. Si tratta del primo organoide fetale di una gravidanza ancora in corso e apre nuovi scenari per la diagnosi e terapia personalizzata delle malattie del feto.
- Di: Erika Salvatori
JOIN4ATMP: un progetto europeo dedicato alle terapie avanzate
L’obiettivo è individuare gli ostacoli allo sviluppo e all’adozione clinica delle ATMP in Europa, cercando soluzioni per superarli e garantendo equo e diffuso accesso ai trattamenti
Il campo da gioco delle terapie avanzate (chiamate anche con l’acronimo inglese ATMP, Advanced Therapy Medicinal Products) può essere paragonato a quello dove si misurano le squadre di football americano, uno sport tutt’altro che facile da interpretare, fatto di regole a tratti incomprensibili e intriso di una terminologia ostile. Sul campo la partita procede con lentezza, in un susseguirsi di schemi complessi ma quando un giocatore arriva con la palla agli ultimi metri della zona avversaria - realizzando un touchdown - quel successo ha il sapore dell’impresa. Portare in commercio una terapia avanzata (e mantenercela nonostante le tante difficoltà) è il “touchdown” che una squadra, composta da ricercatori, medici, aziende, esperti del mondo regolatorio e pazienti, desidera più di tutto. Lo conferma l’avvio di JOIN4ATMP di cui ci ha parlato Mario Barilani, Project Manager del Progetto per la Fondazione Telethon.
- Di: Enrico Orzes
Xenotrapianti: un rene di maiale trapiantato in un uomo
Eseguito al Massachusetts General Hospital, negli Stati Uniti, il primo trapianto al mondo di rene di maiale geneticamente modificato in un ricevente vivente
Il 21 marzo è stata divulgata la notizia del primo trapianto al mondo di un rene di maiale geneticamente modificato in un uomo di 62 anni affetto da malattia renale allo stadio terminale (ESKD). A questo punto della patologia i reni non sono più in grado di sostenere le esigenze dell’organismo, che cede. I chirurghi del Mass General Transplant Center del Massachusetts General Hospital (MGH) hanno condotto l'intervento, durato circa quattro ore, sabato 16 marzo. L’intervento segna un ulteriore traguardo nella storia degli xenotrapianti – cioè il trapianto di organi animali in riceventi umani, argomento che Osservatorio Terapie Avanzate segue costantemente - che fino ad ora erano rimasti limitati ad animali o esseri umani in stato vegetativo.
- Di: Rachele Mazzaracca
CAR-T: l’Europa allarga le indicazioni di ide-cel per il mieloma multiplo
Si va verso linee di trattamento sempre più precoci: per pazienti già sottoposti a 2 terapie precedenti, tra cui un agente immunomodulatore, un inibitore del proteasoma e un anticorpo anti-CD38
Un mese intero dedicato al mieloma multiplo: marzo è considerato il mese simbolo di questo raro tumore e AIL (Associazione italiana contro leucemie, linfomi e mieloma), per la quarta volta di seguito, ha scelto di allestire una campagna informativa e di servizio per i pazienti e le loro famiglie, allo scopo di raccontare i progressi della ricerca disponibili contro il mieloma. Progressi che non mancano visto come prosegue la corsa delle terapie a base di cellule CAR-T verso le linee di trattamento più precoci. Infatti, qualche giorno fa Bristol Myers Squibbs ha reso nota la decisione della Commissione Europea (CE) di concedere l’approvazione all’utilizzo di idecabtagene vicleucel nei pazienti adulti affetti da mieloma multiplo recidivante e/o refrattario (R/R) ad almeno due terapie precedenti.
- Di: Redazione
Cellule staminali: informazioni, internet e intelligenza artificiale
Una riflessione su cosa può fare la comunità scientifica per modellare il modo con cui le tecnologie influenzano l’ambiente informativo in cui la medicina rigenerativa entra in contatto col pubblico
“Cercalo su internet”: a chi non è mai capitato di sentirsi rispondere con questa frase di fronte a una domanda della quale non si conosceva la risposta? Ormai la ricerca sul web è parte della nostra quotidianità: ci può dire qual è il ristorante più vicino, qual è la migliore università per studiare chimica o che tempo farà nel fine settimana. Tra i molti click sul tasto “cerca”, una parte sono dedicati al tema della salute e le cellule staminali sono da anni un argomento di grande interesse, visto le promesse di trattare le più disparate condizioni cliniche grazie alle loro capacità rigenerative. Purtroppo, le informazioni vengono filtrate e presentate in un certo modo dai motori di ricerca, il che rende faticoso ottenere informazioni accurate e scientificamente valide sulle terapie a base di staminali. Una recente pubblicazione su Stem Cell Reports riporta una riflessione sui recenti sviluppi dell’intelligenza artificiale (AI) e su come la comunità scientifica dovrebbe rispondere a queste necessità informative.
- Di: Rachele Mazzaracca
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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