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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Malattie rare: un volano per le terapie avanzate
In occasione della Giornata Mondiale per le Malattie Rare, che quest’anno cade il 28 febbraio, OTA vuole raccontare la storia delle terapie avanzate che nascono proprio per queste malattie
Negli ultimi decenni, il progresso della medicina ha aperto nuove prospettive grazie alle terapie avanzate, come la terapia genica, cellulare e l'editing genomico. Al centro di questa rivoluzione si trovano le malattie rare, che hanno rappresentato un vero e proprio banco di prova per sperimentare e affinare queste tecnologie, oggi sempre più promettenti anche per il trattamento di patologie più comuni. Infatti, le conoscenze acquisite, le tecnologie affinate e le piattaforme sviluppate per le malattie rare stanno accelerando l'innovazione in ambiti che riguardano milioni di persone: una rivoluzione partita da pochi ma che si spera arrivi a molti. Osservatorio Terapie Avanzate prova a raccontare la storia - incompleta - delle terapie avanzate, per dare una panoramica del contributo che le malattie rare hanno dato al raggiungimento dei traguardi di questo campo.
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapie avanzate: un settore in crisi?
Due recenti eventi sottolineano le difficoltà: sospesa la commercializzazione di una terapia genica per l’emofilia B e svalutata una biotech dedicata alle terapie geniche per le malattie rare
Negli ultimi anni, le terapie avanzate – in particolare quelle basate sulla terapia genica – hanno rappresentato una delle frontiere più promettenti della medicina, offrendo speranze concrete per la cura di malattie genetiche rare e patologie croniche complesse. Tuttavia, recenti sviluppi nel settore hanno sollevato preoccupazioni sulla sostenibilità di questi trattamenti, mettendo in discussione il modello economico e regolatorio su cui si basa l’industria farmaceutica. Due eventi emblematici, la sospensione dello sviluppo e della commercializzazione della terapia per l’emofilia B fidanacogene elaparvovec (nome commerciale Beqvez negli Stati Uniti e Durveqtix in Europa) da parte di Pfizer e la cessione – con una drastica svalutazione – della biotech bluebird bio a fondi statunitensi, evidenziano la fragilità del settore e sollevano ulteriori interrogativi sulle prospettive del mercato delle terapie avanzate.
- Di: Rachele Mazzaracca
Nuove strategie terapeutiche in sperimentazione per il melanoma
Le terapie emergenti per il melanoma avanzano tra vaccini a mRNA, TILS e combinazioni innovative. Approcci che potrebbero cambiare il panorama terapeutico nei prossimi anni
Le terapie contro il melanoma stanno attraversando una fase di profondo rinnovamento grazie a strategie innovative che mirano a potenziare la risposta immunitaria, dalla sperimentazione di un vaccino a mRNA all’uso di linfociti infiltranti il tumore (TIL), fino alle combinazioni con virus oncolitici. Abbiamo intervistato il dottor Paolo Ascierto - direttore dell'Unità di Oncologia dell'Istituto Nazionale Tumori Fondazione Pascale di Napoli e figura di riferimento internazionale nel campo dell'immunoterapia oncologica – che ci ha illustrato lo stato dell’arte degli studi clinici in corso e le sfide future. Le terapie emergenti potrebbero trasformare radicalmente il trattamento del melanoma nei prossimi anni, ma restano aperte questioni delicate legate all’accessibilità e alla sostenibilità di questi approcci.
- Di: Michela Moretti
CAR-T: il record di più lunga remissione dal cancro è di 19 anni
Una bambina affetta da neuroblastoma, resistente alle terapie standard, trattata con cellule CAR-T nel 2006 è, oggi, una donna di 23 anni libera dalla malattia
Il suo nome non è stato diffuso ma lei è già la nuova icona delle terapie a base di cellule CAR-T, come lo è Emily Whitehead (abbiamo raccontato la sua storia nel podcast “Reshape – un viaggio nella medicina del futuro") o come lo è stato, prima di lei, Linda Taylor per i linfociti infiltranti il tumore che Steven Rosenberg sperimentò tra gli anni Settanta e Ottanta iniziando a disegnare il futuro dei trattamenti immunoterapici. Infatti, la bambina di 4 anni affetta da un neuroblastoma particolarmente resistente alle terapie convenzionali e trattata con le CAR-T in uno studio clinico di Fase I è oggi una donna di 23 anni guarita dalla malattia. Il suo caso di remissione - la più duratura dopo un trattamento di questo genere - è stato riportato pochi giorni fa sulla rivista Nature Medicine.
- Di: Enrico Orzes
Un cerotto a base di staminali per l’insufficienza cardiaca
Le cellule staminali vengono indotte a trasformarsi in cardiomiociti e poi mescolate a un gel di collagene, questo viene posizionato sulla superficie esterna del cuore come un cerotto
Quando ci tagliamo, mettiamo un cerotto: protegge la ferita e aiuta la pelle a guarire. Ma cosa succede quando a “ferirsi” è il cuore? Dopo un infarto, il muscolo cardiaco non si rigenera: al suo posto resta una cicatrice che lo rende meno elastico e meno efficiente nel pompare il sangue. In questi casi, un semplice cerotto certo non basta. Un “biocerotto” fatto di cellule staminali potrebbe aiutare a riparare il danno, almeno temporaneamente. È quello che è stato tentato su una donna di 46 anni con insufficienza cardiaca: l’innesto di cellule staminali ha mantenuto stabile il suo cuore per tre mesi, il tempo necessario per ricevere un trapianto. Non solo i “cerotti” erano rimasti in sede, ma avevano anche formato vasi sanguigni per il trasporto di ossigeno e nutrienti. Il caso è stato pubblicato su Nature da un team tedesco.
- Di: Erika Salvatori
CRISPR diventa ultracompatta per arrivare fin dentro ai muscoli
Le istruzioni per le forbici genetiche di tipo NanoCas possono essere trasportate dentro a un unico virus raggiungendo agevolmente i tessuti più difficili da “editare”
Si tratta dell’ultimo strumento messo a punto dalla Mammoth Biosciences, la società biotech fondata da Jennifer Doudna, una delle due scienziate premiate con il Nobel per l’invenzione di CRISPR. I primi esperimenti fatti per dimostrarne il potenziale sono stati descritti su bioRxiv sotto forma di preprint, cioè di bozza non sottoposta a revisione dei pari. Ma hanno immediatamente attirato l’attenzione della comunità scientifica e della rivista Science. Rispetto al modello standard di CRISPR, che usa l’enzima Cas9 originario del batterio Streptococcus pyogenes, questa nuova variante è miniaturizzata. Subito ribattezzata NanoCas, ha già dimostrato di poter lavorare bene dove la classica Cas9 fatica a spingersi, come nei muscoli di topi e scimmie.
- Di: Anna Meldolesi
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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