IL PORTALE ITALIANO DEDICATO ALL'INFORMAZIONE E ALLA DIVULGAZIONE SULLE TERAPIE AVANZATE
TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Potenziare le terapie CAR-T contro i tumori solidi
Una molecola “apripista” ha migliorato l'infiltrazione delle cellule CAR-T nel microambiente tumorale riducendo i tumori solidi in studi preclinici su modelli animali
Le terapie a base di cellule CAR-T sono ormai entrate nella pratica clinica per il trattamento di alcuni tumori del sangue ma non ancora dei tumori solidi. In questo ambito uno dei problemi che i ricercatori devono superare è la crescita anormale dei vasi sanguigni nel microambiente tumorale, che in alcuni casi può bloccare la penetrazione dei linfociti e delle cellule CAR-T nel sito dove si trova il tumore. Un team di ricerca statunitense ha quindi pensato di associare alla terapia CAR-T una sorta di molecola “apripista” che consenta la penetrazione nel microambiente tumorale delle cellule T normali e potenziate, favorendo l’attacco delle cellule maligne. Lo studio preclinico, pubblicato lo scorso novembre su Nature Cancer, ha mostrato dati incoraggianti.
- Di: Cristina Tognaccini
La Sindrome di Usher nel mirino delle terapie avanzate
Sono in corso diversi studi che includono la terapia genica, l’editing genomico e gli oligonucleotidi antisenso. Il prossimo obiettivo è il passaggio all’applicazione clinica
La sindrome di Usher è una rara malattia ereditaria che colpisce udito, vista ed equilibrio. Causa una perdita dell'udito da lieve a grave, che in alcuni casi può essere combinata con un deficit di equilibrio, e una perdita della vista che peggiora nel tempo, portando alla cecità. Attualmente non sono disponibili terapie: lo studio di nuovi trattamenti per la sindrome di Usher è germogliato nell'ultimo decennio, sulla base dei recenti progressi nel campo della terapia genica e dell’editing genomico. Promettenti risultati che dimostrano il recupero delle funzioni uditive e dell'equilibrio sono stati ottenuti nei modelli animali, ma prima di arrivare all’applicazione clinica è necessario superare altre sfide.
- Di: Rachele Mazzaracca
La sfida di CRISPR all’immunodeficienza con iper-IgM
Al SR-Tiget di Milano i ricercatori lavorano per tradurre in clinica i successi ottenuti dal sistema di editing genomico in uno studio preclinico. Ce lo racconta la dott.ssa Valentina Vavassori
Oggigiorno nessun personal computer privo di un buon programma antivirus può ragionevolmente ritenersi al sicuro da un possibile attacco informatico. È sufficiente un “malware” per bloccare un computer e magari permettere a un hacker di intrufolarvisi e sottrarne i dati. Analogamente, se una o più componenti del sistema immunitario presentano difetti a carico dei geni che ne regolano l’espressione o la differenziazione, il nostro organismo risulta maggiormente esposto all’attacco dei patogeni. Questo è ciò che accade in certe immunodeficienze ma per fortuna gli scienziati stanno lavorando a un “antivirus” grazie alle tecniche di editing genomico.
- Di: Enrico Orzes
Terapia genica per la SMA, la disinformazione corre veloce
Nelle ultime settimane sono molte le inesattezze che stanno viaggiando in Italia su media e social, creando confusione e sconforto nella comunità dei pazienti. Gli esperti fanno chiarezza
Il 2020 si era concluso con la notizia dell’inserimento della terapia genica per l’atrofia muscolare spinale (SMA) – conosciuta con il nome commerciale di Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) – nell’elenco dei medicinali erogabili a totale carico del SSN con la legge 648 per i bambini SMA1 fino ai sei mesi di età. Una buona notizia che però ha sollevato la protesta di alcune famiglie con bambini affetti dalla patologia ma più grandi, che rivendicano l’accesso alla terapia. Questo ha acceso un aspro dibattito con inesattezze e disinformazione scientifica che corre ormai veloce su media e social e, addirittura, toni minacciosi verso quei clinici che hanno contribuito agli studi clinici e all’arrivo di questa innovativa terapia in Italia. La comunità scientifica ha oggi diffuso un documento, che riportiamo integralmente qui di seguito, per fare chiarezza sulla questione.
- Di: Redazione
Editing genomico: un altro passo per la progeria
Uno studio pubblicato su Nature mostra come l’utilizzo di CRISPR in modalità ‘base-editing’ sia in grado di rallentare il processo di invecchiamento prematuro su modelli animali
La progeria è una malattia genetica rara che porta i bambini a invecchiare precocemente. I segni non colpiscono solo l’aspetto esteriore ma, purtroppo, anche gli organi interni con conseguenze fatali. Da qualche anno diversi gruppi di ricerca stanno studiando l’editing genomico come possibile strategia terapeutica. Un nuovo studio, che porta la firma di David Liu – pioniere dell’editing genomico – e di Francis Collins - direttore del NIH - ha dimostrato, in studi preclinici su topi, la possibilità di usare la tecnica di ‘base-editing’ per modificare in maniera precisa ed efficace la mutazione del gene che causa la progeria. I risultati mostrano un significativo rallentamento dell’invecchiamento e un raddoppiamento dell’aspettativa di vita. La speranza è che questi risultati possano aprire la strada alla ricerca clinica di quest’innovativa strategia.
- Di: Stefano Bertacchi e Francesca Ceradini
Cellule staminali: molte aspettative, poca pratica
Offrono opportunità senza precedenti, ma alcune caratteristiche ne limitano l’uso: il punto di vista di Shinya Yamanaka, Premio Nobel nel 2012 per la scoperta delle iPSC
Terapie cellulari contro malattie e lesioni non trattabili con metodi standard: le cellule staminali embrionali (CSE) e le cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) sono utilizzate negli studi clinici già da diversi anni, ma si continuano a riscontrare limitazioni all’applicazione pratica. Tra queste, alcune caratteristiche intrinseche: tumorigenicità, immunogenicità ed eterogeneità. Shinya Yamanaka - direttore del Center for iPS Cell Research and Application e professore presso l’Institute for Frontier Medical Sciences (Kyoto University), ex presidente dell’International Society for Stem Cell Research (ISSCR) e Premio Nobel per la medicina e la fisiologia nel 2012 per la scoperta delle iPSC – descrive su Cell Stem Cell 20 anni di ricerche nel settore, con una riflessione sulle problematiche dell’utilizzo delle CSE e delle iPSC.
- Di: Rachele Mazzaracca
Newsletter
Recensioni libri
Vademecum Terapie
Reshape
Agenda
News da CRISPeR MANIA
Con il patrocinio di
Video
OTA Talk
in breve
OTA pone le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA
retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
Con il contributo incondizionato di
