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News
La rivoluzione dell’RNA in atto e i suoi protagonisti dimenticati
La ricerca è solita concentrarsi su poche specie modello ma la storia e il libro del Premio Nobel Thomas Cech insegnano che i progressi decisivi possono arrivare da organismi bizzarri e sottovalutati
L’interferenza a RNA, i vaccini a RNA, l’editing RNA-programmabile. Sono solo alcuni dei filoni della ricerca biomedica esplosi nel passato recente che hanno fatto uscire l’acido ribonucleico (RNA) dal cono d’ombra proiettato della molecola più famosa: l’acido desossiribonucleico o DNA. Il merito della rivoluzione scientifica e tecnologica in corso va a ricercatori come Thomas Cech che hanno saputo guardare oltre la doppia elica e, in molti casi, hanno meritato il Nobel (l’ultima è Katalin Karikό per il vaccino anti-Covid). Ma un bel debito di riconoscenza lo abbiamo anche nei confronti delle strane creature che per prime hanno esibito nei test di laboratorio alcuni fenomeni inattesi e che poi si sono rivelati di interesse universale. Lo racconta bene Cech nel suo libro “The Catalyst. RNA and the quest to unlock life’s deepest secrets”.
- Di: Anna Meldolesi
Presentato il volume ‘retreAT Proposal Essay - A Strategic Framework Document’
Proporre alle istituzioni soluzioni concrete e immediatamente applicabili per rendere le terapie avanzate accessibili, in maniera equa e rapida, su tutto il territorio italiano
Roma, 17 settembre 2024 – Esperti, pazienti e istituzioni si sono confrontati per affrontare il tema della sostenibilità delle terapie avanzate a 360 gradi per accelerarne lo sviluppo e garantirne l’accesso. È questo l’obiettivo del retreAT, progetto di policy shaping avviato da Osservatorio Terapie Avanzate nel 2023 ed entrato in una seconda fase operativa nel 2024 – il retreAT 2.0 – con un focus particolare su temi quali i registri e le Real World Evidence, fondamentali sul piano scientifico e regolatorio; la manifattura di queste terapie, che può diventare un “collo di bottiglia” per il loro arrivo sul mercato, e, infine, l’accreditamento dei centri clinici e la presa in carico dei pazienti, punti cardine per superare le differenze inter-regionali e garantire il reale accesso alle terapie. Argomenti che, insieme ad altri, sono stati raccolti nel volume “retreAT Proposal Essay - A Strategic Framework Document”, discusso nel corso dell’evento “La visione italiana sulle Terapie Avanzate” tenutosi a Roma presso la Sala Igea dell’Istituto Enciclopedia Italiana Treccani.
- Di: Redazione
Presentazione del RetreAT Proposal Essay. 17 settembre 2024, Roma
La Presentazione del RetreAT Proposal Essay è prevista per il 17 settembre 2024, dalle ore 14:30 alle 18:00, presso la Sala Igea dell'Istituto Enciclopedia Italiana Treccani a Roma.
A fronte di un indubbio potenziale innovativo in ambito terapeutico, le terapie avanzate necessitano di misure altrettanto innovative nel campo della ricerca e sviluppo e in termini di sostenibilità, accesso e gestione clinica. Per questa ragione OTA - Osservatorio Terapie Avanzate, già a partire dal 2022, ha dato avvio al “retreAT”, ambizioso progetto di policy shaping che ha riunito oltre 40 esperti del settore, tra ricercatori, clinici, associazioni di pazienti, aziende e rappresentanti delle Istituzioni con l’obiettivo di individuare e analizzare le criticità e le sfide relative alle terapie avanzate. Gli esperti coinvolti, suddivisi in cinque tavoli di lavoro tematici, hanno collaborato ai fini di formulare proposte concrete e immediatamente applicabili da sottomettere alle Istituzioni per rendere tali innovazioni terapeutiche disponibili per tutti i pazienti che ne hanno bisogno.
- Di: Redazione
Combinare terapia cellulare e chemioterapia per colpire il tumore del pancreas
Uno studio dell’Università di Modena e Reggio Emilia punta alle terapie avanzate per tentare di ridurre la resistenza ai farmaci tipica di questo aggressivo tumore
È una delle forme tumorali più temibili, perché tende a farsi scoprire tardi quando la situazione generale del malato è gravemente compromessa, fino ad oggi non sono stati identificati marcatori affidabili di malattia, infine, la resistenza ai farmaci limita il successo dei trattamento clinici. Stiamo parlando del tumore del pancreas. Un gruppo di ricerca dell’Università degli Studi di Modena e Reggio Emilia (UniMoRe) sta valutando di abbinare una terapia cellulare, che prevede la manipolazione genetica delle cellule, alla chemioterapia per sondare un punto debole dell’adenocarcinoma duttale pancreatico e offrire future speranze ai malati. I primi risultati del loro studio sono stati pubblicati ad agosto sulla rivista scientifica Cell Report Medicine.
- Di: Enrico Orzes
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66th ASH Annual Meeting and Exposition. 7-10 dicembre 2024, San Diego (USA)
5th Annual Genome Editing Therapeutics Summit. 3-5 dicembre 2024, Boston (USA)
Advanced Therapies Congress 2024. 12-13 novembre 2024, Philadelphia (USA)
Translating innovation into access for ATMPs: 3rd EU-Innovation network multi-stakeholder meeting. 15 novembre 2024, online
News da CRISPeR MANIA
a cura di Anna Meldolesi
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
retreAT 2024 - L'intervista a
Pierluigi Russo
AIFA
"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"
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