IL PORTALE ITALIANO DEDICATO ALL'INFORMAZIONE E ALLA DIVULGAZIONE SULLE TERAPIE AVANZATE
TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Vaccino a mRNA per il cancro al polmone: effettuata la prima somministrazione
Il primo paziente, all’interno di un trial clinico condotto all’UCLH di Londra, ha ricevuto il vaccino sperimentale contro il carcinoma polmonare non a piccole cellule
Non è esagerato affermare che la storia dei vaccini a mRNA coincida con la parabola personale di Katalin Karikó, la ricercatrice ungherese che l’anno scorso ha condiviso col collega Drew Weissman il Premio Nobel per la Fisiologia o la Medicina. Ma se è altrettanto vero che è stata la pandemia da COVID-19 a “sbloccare” i finanziamenti per questo filone di ricerca, occorre precisare che l’impiego delle tecnologie a RNA va oltre le malattie infettive, per lanciare la sfida al cancro. Lo dimostra una recente notizia proveniente dal Regno Unito dove è stato somministrato il primo vaccino a mRNA, prodotto dall’aziende BioNTech, a un paziente affetto da carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC), una delle più diffuse e pericolose forme di tumore.
- Di: Enrico Orzes
Il microbioma nel mirino dell’editing genomico in vivo
Un team di ricercatori ha utilizzato tecniche di base editing per modificare in situ i batteri intestinali - il nostro secondo genoma - raggiungendo un efficacia di oltre il 90%
La prima terapia basata su Crispr-Cas9 è stata approvata nel 2023, appena 11 anni dopo la scoperta del macchinario CRISPR come innovativo strumento di editing genomico, e molte altre sono già in sperimentazione. Eppure, una vasta porzione dei geni presenti nel corpo umano resta inaccessibile anche alle tecnologie più avanzate. Ad oggi non esiste un metodo efficace per modificare i genomi dei miliardi di batteri che abitano il nostro intestino, nonostante questi geni possano influenzare la salute, il sistema immunitario, il metabolismo dei farmaci e persino il comportamento. In uno studio pionieristico pubblicato su Nature, i ricercatori della biotech Eligo BioScience hanno modificato geneticamente i batteri direttamente nell'intestino dei topi, raggiungendo un'efficacia che supera il 90%.
- Di: Erika Salvatori
Terapia genica in utero: uno studio sulla sindrome di Leigh
Una ricerca condotta dall’IRCCS Besta di Milano mira a sviluppare una terapia farmacologica neonatale e una strategia terapeutica fetale per la rara malattia mitocondriale
Un ambizioso progetto: così si può definire lo studio coordinato da Dario Brunetti, biotecnologo e ricercatore del Dipartimento di Scienze cliniche e di comunità dell'Università Statale di Milano e principal investigator presso l'Istituto neurologico Carlo Besta, che vede come protagonista la sindrome di Leigh e la possibilità di testare alcuni farmaci già in uso per altre patologie (il cosiddetto drug repurpusing) nel periodo postnatale, ma anche quella - ancora più temeraria - di correggere il difetto genetico che causa la malattia agendo direttamente sul feto. Ne abbiamo parlato con il dott. Brunetti e con il prof. Nicola Persico, chirurgo fetale del Policlinico di Milano e docente di Ostetricia e ginecologia del Dipartimento di Scienze cliniche e di comunità UniMi, insieme hanno sviluppato il protocollo per la terapia genica sperimentale in utero per questa malattia mitocondriale.
- Di: Rachele Mazzaracca
In Italia un nuovo laboratorio all’avanguardia per le future pandemie
La biotech Takis inaugura un laboratorio di biosicurezza livello 3, unico in Italia, che permetterà lo sviluppo di vaccini genetici e di terapie avanzate contro patogeni pericolosi per l’uomo
Il 5 maggio 2023 rimarrà una giornata storica per la pandemia COVID-19: l’Organizzazione Mondiale della Sanità ha dichiarato conclusa l’emergenza sanitaria iniziata tre anni prima. Ma non è il momento di rilassarsi, ora più che mai è necessario puntare sulla preparazione contro le prossime pandemie che quasi certamente colpiranno l’essere umano. È con questo spirito che la biotech romana Takis, in collaborazione con altre due aziende italiane, ha inaugurato un laboratorio all’avanguardia - grande quanto un container e completamente isolato dal mondo esterno - progettato per testare in condizioni di massima sicurezza vaccini genetici e terapie di nuova generazione contro pericolosi patogeni attuali (come Sars-CoV-2, Dengue o Zika) e futuri. Il laboratorio è stato inaugurato lo scorso 7 ottobre nella sede del Tecnopolo di Castel Romano, nei pressi di Roma, in presenza di rappresentanti delle istituzioni.
- Di: Redazione
Newsletter
Recensioni libri
Reshape
Agenda
66th ASH Annual Meeting and Exposition. 7-10 dicembre 2024, San Diego (USA)
5th Annual Genome Editing Therapeutics Summit. 3-5 dicembre 2024, Boston (USA)
Advanced Therapies Congress 2024. 12-13 novembre 2024, Philadelphia (USA)
Translating innovation into access for ATMPs: 3rd EU-Innovation network multi-stakeholder meeting. 15 novembre 2024, online
News da CRISPeR MANIA
a cura di Anna Meldolesi
COVID-19
Con il patrocinio di
Video
retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
retreAT 2024 - L'intervista a
Pierluigi Russo
AIFA
"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"
Con il contributo incondizionato di
