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Terapia Cellulare & Staminali
diabete, autotrapianto, insule pancreatiche

La procedura sperimentale, condotta in Cina su una donna affetta da diabete di tipo I, è basata sul  trapianto di cellule staminali riprogrammate appartenenti alla paziente stessa 

Diversamente dalle malattie rare, che come tali sono anche poco conosciute, il diabete riguarda in tutto il mondo circa 600 milioni di persone - molte delle quali sono bambini - e, secondo i calcoli della International Diabetes Federation (IDF), entro i prossimi anni la curva di prevalenza di questa malattia è destinata a crescere ancora. Considerato anche il legame con lo stile di vita (l’obesità e la sedentarietà sono fattori di rischio) c’è grande attenzione rivolta alle nuove forme di trattamento in arrivo per questa malattia e, ovviamente, anche a quelle in fase di sperimentazione. In particolare, si cercano nuove soluzioni per il diabete di tipo I, quello scatenato da una risposta autoimmune diretta contro le insule pancreatiche dove è sintetizzata l’insulina. Tra le ultime spicca la terapia cellulare descritta qualche settimana fa sulla prestigiosa rivista scientifica Cell.

Digital Health
premio nobel, intelligenza artificiale, pproteine

John Hopfield e Geoffrey Hinton hanno permesso lo sviluppo delle reti neurali artificiali e Demis Hassabis, John M. Jumper e David Baker hanno utilizzato l’AI per lo studio delle proteine

L’intelligenza artificiale è diventata una presenza costante nelle nostre vite, dai traduttori automatici alle applicazioni per il riconoscimento delle immagini, dalla ricerca all’applicazione in medicina. Tuttavia, pochi conoscono le radici di queste tecnologie, che affondano le loro basi proprio nella fisica. Grazie al lavoro dei due Nobel per la Fisica 2024, John Hopfield e Geoffrey Hinton, oggi i nostri computer sono in grado di apprendere, riconoscere pattern e gestire grandi quantità di dati. E questo ha permesso anche di ampliare le conoscenze in ambito biologico. Infatti, Demis Hassabis e John M. Jumper hanno utilizzato con successo l'intelligenza artificiale per prevedere la struttura di quasi tutte le proteine conosciute. Mentre David Baker ha imparato a dominare gli elementi costitutivi della vita e a creare proteine completamente nuove. Il potenziale delle loro scoperte è enorme e per questo sono stati premiati con il Nobel per la Chimica. 

Regolatorio e accesso
crispr, casgevy, perugia

Sarà un ragazzo dell’Umbria di 23 anni, affetto da anemia falciforme, il primo paziente a ricevere exagamglogene autotemcel dopo l’autorizzazione europea. Un importante risultato dell’Azienda Ospedaliera di Perugia 

Quando si parla di CRISPR, spesso si parla di record. Dalle tempistiche di passaggio dalla ricerca di base all’applicazione clinica, alle tempistiche di assegnazione di un Nobel che vede, tra l’altro, come protagoniste due donne. Ora si parla di record italiano poiché il primo trattamento in Europa con la terapia a base di CRISPR exagamglogene autotemcel (nome commerciale Casgevy), dopo l’autorizzazione della Commissione europea e al di fuori dal contesto di uno studio clinico, sarà effettuato presso l’Azienda Ospedaliera di Perugia. A ricevere la terapia sarà un ragazzo di 23 anni affetto da anemia falciforme. Casgevy non ha ancora ricevuto l’approvazione alla commercializzazione in Italia e il trattamento è stato autorizzato dall’Agenzia Italiana del Farmaco con il percorso di accesso precoce. L’annuncio è stato illustrato l’8 ottobre a Roma, presso il Senato della Repubblica.

RNA Therapies
Victor Ambrose, Gary Ruvkun, Premio Nobel

Il Nobel per la Fisiologia o Medicina 2024 è stato assegnato a Victor Ambros e Gary Ruvkun per la scoperta dei microRNA e del loro ruolo nella regolazione genica post-trascrizionale

Dato che tutte le nostre cellule contengono le stesse informazioni sotto forma di DNA, cosa fa sì che solo determinati geni vengano trascritti in mRNA e poi tradotti nelle proteine specifiche del tessuto e al momento giusto? In poche parole, come viene regolata l’attività genica nelle cellule? La risposta a queste domande si trova proprio nella descrizione del 114esimo Premio Nobel per la Fisiologia o Medicina annunciato ieri, lunedì 7 ottobre. Victor Ambros, Silverman Professor di Scienze Naturali alla University of Massachusetts Medical School, e Gary Ruvkun, professore di Genetica presso la Harvard Medical School, sono stati premiati con il Nobel per la scoperta di piccole molecole che hanno permesso di scrivere un nuovo interessante capitolo sulla regolazione genica: i microRNA.

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Concetta Quintarelli
Ospedale Pediatrico Bambino Gesù

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“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”

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Massimiliano Petrini
IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”

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"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"

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Pierluigi Russo
AIFA

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"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"

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