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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
mRNA: in arrivo un vaccino per il melanoma?
Risultati promettenti arrivano da uno studio clinico basato sulla combo immunoterapia e vaccino terapeutico a mRNA. Tre giorni fa trattato anche il primo paziente italiano
Di mRNA si è parlato tanto in relazione a SARS-CoV-2 ma, superato il momento della pandemia, si sono aperte altre strade. Una tra tutte è quella della lotta contro il cancro (di cui abbiamo parlato qui), ma l’accelerazione in questo campo potrebbe portare benefici anche nel trattamento delle malattie cardiovascolari e autoimmuni. Una delle aziende più forti nel settore è Moderna Therapeutics, già nota per aver sviluppato e commercializzato uno dei primi vaccini a mRNA utilizzati contro l’infezione da COVID-19. Stando alle dichiarazioni fatte dall’azienda negli ultimi mesi, l’obiettivo è di commercializzare questi vaccini entro il 2030. Lo scorso dicembre è stato annunciato che il vaccino a mRNA, associato all’immunoterapico pembrolizumab, dimezzerebbe il rischio di recidiva e morte a 3 anni dall’intervento di rimozione chirurgica del melanoma in stadio avanzato.
- Di: Rachele Mazzaracca
Tecnologia mRNA, la corsa verso una terapia per il cancro
Vaccini antitumorali, citochine per l'immunoterapia, soppressori tumorali, cellule T ingegnerizzate e editing genomico: le terapie a base di mRNA potrebbero trovare applicazione in oncologia
Una review pubblicata ad agosto 2023 su Nature Reviews Cancer offre una panoramica degli approcci che si basano sull’utilizzo dell’RNA messaggero che sono oggi in fase di studio per trovare possibili utilizzi in ambito oncologico. Sebbene l’mRNA non sia stato inizialmente destinato a scopi terapeutici, in primis per le sue caratteristiche biologiche che lo rendono difficile da gestire, negli anni è stato rivalutato e oggi è uno dei settori della ricerca in cui si investe di più. Grazie alla perseveranza di chi ha creduto nelle potenzialità di questa molecola fin dall’inizio, è stata spianata la strada verso le applicazioni terapeutiche e il cancro è diventato uno dei target per eccellenza.
- Di: Rachele Mazzaracca
Luigi Naldini vince il Phacilitate Lifetime Achievement Award 2024
Il riconoscimento alla carriera al direttore dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (SR-Tiget) di Milano per lo sviluppo di vettori virali utilizzati nelle terapie geniche
Una carriera dedicata alla ricerca sui vettori lentivirali premiata con il Phacilitate Lifetime Achievement Award 2024: Luigi Naldini - direttore dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (SR-Tiget) di Milano, professore ordinario di Istologia e di Terapia Genica e Cellulare presso l’Università Vita-Salute San Raffaele e membro del Comitato Scientifico di Osservatorio Terapie Avanzate – ha ricevuto il riconoscimento lo scorso 18 gennaio a Miami, in occasione della Phacilitate's Advanced Therapies Week 2024. Il premio è frutto del ruolo determinante che lo scienziato ha avuto nello sviluppo di innovative terapie per malattie genetiche, e non solo, grazie agli studi sui vettori virali oggi utilizzati anche in clinica.
- Di: Redazione
Mini robot biologici che rigenerano i tessuti
Minuscoli “biobot” creati a partire da cellule della trachea umana sono in grado di muoversi su una superficie piana e riparare le zone danneggiate in colture di neuroni
Rigenerazione e guarigione dei tessuti sono due temi di grande interesse nel mondo della ricerca biomedica e le strade per raggiungere l’obiettivo sono le più disparate: gli anthrobot sono una di queste. Questi robot biologici dalle dimensioni che vanno dal diametro di un capello a quello della punta di una matita, sono stati creati per essere auto-assemblanti e hanno dimostrato di avere un effetto terapeutico sulle cellule nervose cresciute in una piastra in laboratorio. I risultati dello studio, recentemente pubblicato su Advanced Science, potrebbero un giorno portare allo sviluppo di "biobot" terapeutici in grado di pattugliare l’organismo per riparare le lesioni, consegnare farmaci, rimuovere le placche aterosclerotiche o altre applicazioni ancora.
- Di: Rachele Mazzaracca
La demenza fronto-temporale nel mirino della terapia genica
In avvio anche in Italia uno studio clinico multicentrico di Fase I/II con una terapia genica per la malattia neurodegenerativa di cui soffre anche l’attore Bruce Willis
Quello delle patologie neurodegenerative è un settore della medicina al cui ingresso è posto (per adesso) un cartello riportante l’aggettivo “ineluttabile”. Per i malati che varcano quella soglia si profila un cammino fatto di cure palliative ma privo di trattamenti specifici in grado di contrastare in maniera efficace l’avanzata dei sintomi. Lo confermano i casi della malattia di Huntington, della sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e dell’Alzheimer. Ma la notizia di una terapia genica in fase di sperimentazione clinica in diversi Paesi nel mondo, e presto anche in Italia, per un sottogruppo di pazienti affetti da demenza fronto-temporale (FTD), ha acceso nuove speranze.
- Di: Enrico Orzes
Sviluppare nuove terapie avanzate per le malattie neuromuscolari
Il progetto si chiama MAGIC e ha lo scopo di creare modelli muscolari accurati che favoriscano lo sviluppo di terapie geniche e strategie di editing del genoma contro alcune distrofie e laminopatie
In realtà di magico questo progetto non ha nulla, dal momento che si basa su lunghi anni di ricerca in laboratorio nel campo delle terapie geniche nonché di messa a punto di modelli cellulari per alcune distrofie, miopatie e laminopatie. Allora perché è così importante? La risposta sta nell’obiettivo stesso del programma che è di sviluppare e testare in vitro nuovi approcci di terapia genica e strategie di editing genomico che, tramite vettori virali appositamente ingegnerizzati, prendano a bersaglio determinate popolazioni cellulari del muscolo. Un approccio completamente integrato, descritto da Francesco Saverio Tedesco, Professore Ordinario allo University College di Londra nonché coordinatore scientifico del progetto MAGIC.
- Di: Enrico Orzes
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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