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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
CAR-T e insorgenza di nuovi tumori: c’è una correlazione?
La FDA sta approfondendo alcuni casi sospetti, ma al momento non ci sono conferme e secondo tutti gli esperti i benefici dei trattamenti superano di gran lunga i rischi legati agli eventi avversi
Un trattamento in grado di armare il sistema immunitario e metterlo nelle condizioni di prevalere su tumori del sangue, come la leucemia e il linfoma, sfuggiti al controllo terapeutico. Ecco cosa sono le terapie a base di cellule CAR-T: una potente rivoluzione per la medicina. Ma, come ogni rivoluzione che si rispetti, anche le CAR-T sono accompagnate da qualche rischio. Così, mentre la comunità dei pazienti chiede a gran voce accesso a queste terapie salvavita e quella dei ricercatori lavora per elaborare versioni sempre più efficaci di linfociti T ingegnerizzati, gli organismi regolatori ne indagano la sicurezza e i rischi. Esattamente come sta facendo la Food and Drug Administration (FDA) statunitense per capire se le CAR-T siano o meno correlate a un certa probabilità di sviluppare secondi tumori.
- Di: Enrico Orzes
Terapie geniche e malattie rare: la situazione europea
Un recente studio offre una panoramica dello stato dell’arte di queste innovative terapie destinate al trattamento di malattie rare in Europa, riportando i dati di un’analisi condotta negli ultimi sei anni
Da ormai 50 anni le terapie geniche sono oggetto di studio e sperimentazione e, tra successi e fallimenti, si iniziano a vedere risultati concreti. La prima approvazione di una terapia genica nel Vecchio Continente risale al 2012, anno in cui alipogene tiparvovec (nome commerciale Glybera) – terapia ideata per il trattamento del deficit di lipasi lipoproteica, poi ritirata nel 2017 – è stata autorizzata all’immissione in commercio dall’European Medicines Agency (EMA). Attualmente le terapie geniche sul mercato europeo sono 14, di cui 8 sono CAR-T per il trattamento di specifiche forme di tumori del sangue e 7 sono destinate a pazienti rari. Un articolo pubblicato a novembre su Rare Disease and Orphan Drugs (RARE) Journal, mette in luce lo stato di avanzamento delle terapie geniche per le malattie rare tramite un’analisi dei dati del database EudraCT (European Union Drug Regulating Authorities Clinical Trials), che raccoglie informazioni sulle sperimentazioni cliniche condotte tra il 2017 e il 2023 in Europa.
- Di: Rachele Mazzaracca
Realizzato il primo trapianto di insule pancreatiche a Padova
Il Centro per la Terapia Cellulare del Diabete di Padova ha ottenuto tutte le autorizzazioni necessarie, ed è ora operativo con i primi pazienti in lista pronti per l’intervento
Sono trascorsi due anni da quando è stato inaugurato il nuovo Centro per la Terapia Cellulare del Diabete dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria di Padova e non si è perso tempo: lo scorso novembre, infatti, è stato sottoposto al trapianto di insule pancreatiche il primo paziente, un uomo di 52 anni affetto da diabete mellito di tipo 1, provocato da una eccessiva risposta immunitaria in grado di distruggere le cellule beta del pancreas deputate alla produzione di insulina. La procedura di trapianto (rimborsata dal Servizio Sanitario Nazionale) - insieme ad altre terapie cellulari che, in futuro, saranno disponibili - costituisce il cuore dell’attività svolta presso il Centro diretto da Lucrezia Furian, Professore Ordinaria di Chirurgia all’Università degli Studi di Padova.
- Di: Enrico Orzes
SMA e Duchenne: una storia (anche) di terapie geniche
Due malattie e un percorso comune verso lo sviluppo di terapie in grado di correggere il difetto genetico che le scatena: il lavoro del Nationwide Children’s Hospital’s Center for Gene Therapy
Jerry Mendell e il suo gruppo di ricercatori presso il Nationwide Children’s Hospital’s Center for Gene Therapy (Ohio, Stati Uniti) hanno pubblicato oltre 300 studi che prendono in considerazione terapie geniche per il trattamento di malattie neuromuscolari, come l’atrofia muscolare spinale (SMA) e la distrofia muscolare di Duchenne. Un loro studio del 2009, pubblicato su Nature Biotechnology, ha dimostrato che il sottotipo 9 di virus adeno-associato (AAV9) può attraversare la barriera ematoencefalica e trasportare il DNA direttamente ai neuroni: una scoperta che ha riscritto un capitolo della storia della terapia genica. Infatti, con questo vettore è sufficiente una semplice infusione endovenosa per portare la terapia genica alle cellule cerebrali, evitando la chirurgia invasiva. Cosa è successo in 15 anni?
- Di: Rachele Mazzaracca
L’età genetica: la rivoluzione dell’ingegneria genetica
La storia di una delle più importante scoperte tecnico-scientifiche dell’ultimo mezzo secolo, tra le potenziali applicazioni nei campi più disparati e le minacce che derivano dal suo utilizzo
Da più di 50 anni i ricercatori di tutto il mondo modificano geneticamente gli organismi, dai primi goffi e imprecisi metodi degli anni ’70 fino alle più moderne, precise e veloci tecniche di editing genomico che sono state messe a punto negli ultimi anni. Nel corso della sua storia, l’ingegneria genetica ha suscitato tante speranze, e altrettante paure. Basti pensare all’annuncio fatto da He Jiankui durante il secondo summit della Human Genome Editing Initiative (Hong Kong, 2018): in quell’istante uno dei più grandi timori degli scienziati, cioè la nascita di bambini manipolati geneticamente, era diventato realtà. La comunità scientifica deve essere in grado di valutare le conseguenze delle proprie azioni, mettendo sulla bilancia il progresso scientifico e i limiti da non superare. Tematica affrontata da Matthew Cobb, professore di zoologia e autore di diversi libri di divulgazione scientifica, nel suo ultimo libro “L’età genetica – La rischiosa ambizione di modificare la vita”, edito da Einaudi e pubblicato nel 2023.
- Di: Rachele Mazzaracca
Salvaguardare la salute riproduttiva nell’era delle terapie CRISPR
L’approvazione del primo trattamento di editing per l’anemia falciforme porrà molti pazienti di fronte al dilemma di come curarsi senza compromettere la propria fertilità
Quando l’8 dicembre la Food and Drug Administration (FDA) ha dato il via libera alla commercializzazione di Casgevy, la prima terapia basata su CRISPR, sono stati in tanti a festeggiare. L’arrivo di una nuova opzione terapeutica per l’anemia falciforme è un’ottima notizia per i centomila malati americani. Il prezzo stabilito è elevato (2,2 milioni di dollari) anche se inferiore alla terapia genica classica autorizzata dall’FDA per la stessa malattia. Ma oltre alla sostenibilità economica, c’è un’altra questione che preoccupa scienziati, medici e pazienti: per liberarsi dalla morsa di una patologia grave e dolorosa molti giovani potrebbero dover rinunciare a diventare genitori. Conciliare editing genetico e salute riproduttiva è possibile?
- Di: Anna Meldolesi
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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