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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Un impianto cutaneo per l’insulina contro il diabete di tipo 1
Un nuovo dispositivo permette l’impianto di cellule produttrici di insulina sotto la pelle senza scatenare una reazione immunitaria. Potrebbe rivoluzionare la gestione del diabete
Tutti i giorni per tutta la vita: il paziente affetto da diabete di tipo 1 non può mai sospendere la terapia insulinica. L’iniezione quotidiana di questo ormone, che il corpo non riesce a produrre da solo, è una questione di vita o di morte. Un’innovazione in questo campo arriva da un nuovo impianto sottocutaneo sviluppato dalle università di Cornell, Ithaca (Stati Uniti) e di Alberta, Edmonton (Canada), una promettente alternativa alle iniezioni giornaliere, ma anche ai trapianti o terapie cellulari che richiedono la somministrazione a vita di immunosoppressori. Il nuovo dispositivo, invece, funziona senza la necessità di ricorrere all’immunosoppressione e potrebbe rivoluzionare la gestione del diabete e semplificare la vita di chi lotta con questa malattia cronica. I risultati sono stati pubblicati su Nature Biomedical Engineering.
- Di: Erika Salvatori
Viva CRISPR, ma il futuro ci riserva di meglio?
La notizia dell’approvazione di Casgevy in UK e in USA è ancora fresca di stampa eppure diversi gruppi sono già al lavoro per superare i limiti della prima terapia basata sul sistema di editing genomico
Lo scorso novembre la Gran Bretagna è stato il primo Paese al mondo a dare il via libera all’Autorizzazione In Commercio di Casgevy per la beta talassemia e l’anemia falciforme, dopo un mese è stata la volta degli Stati Uniti che hanno dato prima l’ok per l’anemia falciforme e successivamente, all’inizio del 2024, per il secondo tipo di emoglobinopatia (la talassemia). Nei prossimi mesi ci si aspetta il semaforo verde anche dalla Commissione Europea, che dovrebbe confermare l’opinione positiva dell’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) ricevuta lo scorso dicembre. Per passare dall’invenzione delle forbici genetiche Cas9 alla prima terapia approvata sono bastati poco più di dieci anni, e l’entusiasmo per il traguardo raggiunto in tempi record è più che giustificato. Eppure un articolo della MIT Technology Review ha già acceso i riflettori sulle prossime sfide. Il titolo è: “Vertex ha sviluppato una cura CRISPR. Ma è già partita la caccia a qualcosa di meglio”.
- Di: Anna Meldolesi
Terapia genica per l’emofilia A: via libera dall’AIFA
L’Agenzia Italiana del Farmaco ha concesso la rimborsabilità a valoctocogene roxaparvovec per il trattamento dell’emofilia A grave, anche nota come deficit congenito del fattore VIII
Se a fine estate 2022 la Commissione Europea concedeva l’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio di valoctocogene roxaparvovec (nome commerciale Roctavian) - terapia genica sviluppata dall’azienda Biomarin per la forma grave dell’emofilia A - ora è il nostro Paese a dare l’ok alla commercializzazione della terapia, che sarà rimborsata dal Servizio Sanitario nazionale (SSN). Il farmaco ha ottenuto anche il requisito di innovatività condizionata e il prezzo stabilito è inferiore alla media delle terapie geniche attualmente disponibili.
- Di: Redazione
Recuperare l’udito grazie alla terapia genica
Il trattamento è stato effettuato, con successo, negli Stati Uniti. La tecnologia utilizzata per i vettori virali è stata messa a punto in Italia, al Tigem di Pozzuoli
Negli ultimi giorni ha avuto una certa risonanza la notizia di un bambino affetto da una rara forma di sordità ereditaria che ha recuperato l’udito grazie al trattamento, effettuato al Children’s Hospital di Philadeplhia, con una terapia genica sperimentale sviluppata dall’azienda Ely Lilly. La notizia è stata riportata anche dal New York Times, quello a cui è stato dato, invece, poco risalto dalla stampa statunitense è che il successo è frutto anche della ricerca italiana. La tecnologia utilizzata, infatti, ha beneficiato del lavoro del gruppo di Alberto Auricchio, responsabile del programma di Terapie molecolari dell’Istituto Telethon di genetica e medicina (Tigem) e professore ordinario di Genetica Medica all’Università “Federico II” di Napoli, che da molti anni è al lavoro per cercare di superare uno dei limiti “pratici” della terapia genica, quello della capienza dei vettori virali.
- Di: Michela Moretti
Terapie digitali: uno studio sulla malattia di Parkinson
Un’azienda italiana ha recentemente avviato uno studio clinico che ha l’obiettivo di raccogliere Real World Data e migliorare la gestione della malattia
È di dicembre 2023 la notizia dell’inizio di una sperimentazione clinica per la raccolta di dati sulla vita quotidiana dei pazienti affetti da malattia di Parkinson per comprendere le loro difficoltà quotidiane, i pattern dei sintomi, l'aderenza alla terapia e la risposta complessiva alla terapia con lo scopo di validare un insieme di algoritmi per l’ottimizzazione del piano terapeutico. Lo studio coinvolge tre centri italiani: IRCCS San Raffaele di Roma, IRCCS Fondazione Santa Lucia di Roma e Azienda Ospedaliera Universitaria San Giovanni di Dio e Ruggi d’Aragona di Salerno. La app Soturi utilizzata per la raccolta dati è stata sviluppata da Newel Health, azienda italiana con sede a Salerno specializzata in medicina digitale e terapie digitali (DTx). La Michael J. Fox Foundation ha finanziato lo sviluppo di questa DTx con 2,5 milioni di dollari.
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapia cellulare: cellule B geneticamente ingegnerizzate per la MPS I
La terapia sperimentale è ideata per produrre l’alfa-L-iduronidasi (IDUA), enzima mancante nei pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo 1, ed è in valutazione con uno studio clinico di Fase I
La cellula è la struttura di base della vita. L’affermazione di tale concetto ha permesso agli studiosi di biologia cellulare e molecolare di compiere balzi da gigante nella comprensione degli organismi giungendo a padroneggiare le tecniche di manipolazione degli stessi. Così l’ingegneria genetica ha fatto da locomotrice agli studi sulla cellula portando alla nascita di terapie cellulari come quelle messe a punto dalla biotech statunitense Immusoft, che ha l’obiettivo di trasformare le cellule immunitarie in piccole “biofabbriche” in grado di sfornare molecole ed enzimi terapeutici. In questo senso la cellula diventa essa stessa la terapia per malattie causate dalla carenza o dall’assenza di specifiche proteine. Ora questa strategia approda per la prima volta alla sperimentazione clinica: l’obiettivo è la mucopolisaccaridosi di tipo I (MPS I).
- Di: Enrico Orzes
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OTA pone le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA
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Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
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"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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