IL PORTALE ITALIANO DEDICATO ALL'INFORMAZIONE E ALLA DIVULGAZIONE SULLE TERAPIE AVANZATE
TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Manifattura: la rivoluzione dei sistemi chiusi
I sistemi chiusi permettono un notevole risparmio energetico e una riduzione delle emissioni di gas serra ma soprattutto un abbassamento dei costi di produzione delle terapie avanzate
Da quando si è iniziato a parlarne l’obiettivo principale è stato quello di far capire come funzionino le terapie avanzate, quale sia la differenza tra i farmaci di sintesi e questi nuovi entusiasmanti “farmaci vivi” che promettono di rivoluzionare la storia di una serie di malattie genetiche – e non solo - da sempre prive di cura. Ma, come già illustrato in diverse occasioni, la sfida delle terapie avanzate non è solo scientifica: è anche una sfida tecnologica ed organizzativa che stravolge il modo di produrre e rendere disponibili questi nuovi trattamenti. Perciò comprendere a fondo l’evoluzione del processo manifatturiero delle terapie avanzate aiuta a inquadrarne con precisione la portata e le potenzialità.
- Di: Enrico Orzes
Dove prende forma una terapia avanzata?
La culla di una nuova terapia avanzata è un sistema di ambienti in diversa classe di sterilità, tutti ben collegati tra loro. Ma la sfida per il domani sono le unità mobili
Le terapie avanzate - o ATMP, secondo l’acronimo con cui ci siamo oramai abituati a conoscerle - stanno esaudendo una promessa che da tempo la medicina ha fatto al genere umano: curare le malattie alla radice. In tal senso l’innovazione tecnologica in esse racchiusa corre il rischio di passare in secondo piano rispetto allo scopo per cui esse sono state concepite. Riuscire a farsi un quadro di come nasca una terapia avanzata serve a comprenderne meglio il valore e, nel raffronto con i farmaci tradizionali, ad afferrarne le enormi potenzialità d’uso. Insieme alla prof.ssa Maria Luisa Nolli, membro del Board di Assobiotec ed EuropaBio e docente di Biotecnologie Avanzate all’Università di Pavia, abbiamo cercato di ricostruire lo schema di base di una classica officina produttiva, esplorando nel contempo le possibilità messe sul piatto dai nuovi “impianti chiusi”.
- Di: Enrico Orzes
AI per un vaccino a mRNA contro la gonorrea: il primo di una serie?
Il modello di intelligenza artificiale ha selezionato due proteine espresse dal batterio della gonorrea per realizzare un vaccino a mRNA e ne ha predetto l’efficacia in vivo
L’intelligenza artificiale (AI) sta superando ogni barriera: produce testi, genera immagini, crea opere d’arte, compone brani musicali. Se nel mondo dell’arte ci si chiede come distinguere tra ciò che è frutto della mente umana e ciò che è generato artificialmente, in medicina l’approccio è forse meno filosofico, ma più pragmatico. L’AI è in grado di generare dal nulla proteine che non esistono in natura e disegnare vaccini di ultima generazione, aprendo la strada a progressi scientifici in territori sconosciuti fino a pochi anni fa. Un esempio di questa rivoluzione è l’azienda danese Evaxion Biotech, che in collaborazione con l’università del Massachusetts (Stati Uniti), ha usato l’AI per generare da zero un vaccino a base di RNA messaggero contro il batterio della gonorrea, ormai resistente alla maggior parte degli antibiotici. I risultati sono stati pubblicati sulla rivista mBio.
- Di: Erika Salvatori
CAR-T: concessa la rimborsabilità a brexu-cel contro la leucemia linfoblastica acuta
AIFA ha approvato brexucabtagene autoleucel per il trattamento di pazienti adulti di età pari o superiore a 26 anni con leucemia linfoblastica acuta a precursori di cellule B R/R
Dopo l’OK di circa un anno fa da parte della Commissione Europea anche l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ammette alla rimborsabilità brexucabtagene autoleucel (brexu-cel), la terapia a base di cellule CAR-T messa a punto da Kite - società del gruppo Gilead Sciences. Brexu-cel era già stata approvata in Italia per i pazienti con linfoma a cellule mantellari recidivante o refrattario (R/R) al trattamento standard e aveva ottenuto un’indicazione europea per il trattamento degli adulti con forme di leucemia linfoblastica acuta (ALL) R/R. Grazie a quest’ultima indicazione si completa il percorso per questa innovativa CAR-T anche in Italia.
- Di: Redazione
Terapia genica: doppio ok dall’FDA per l’anemia falciforme
Due trattamenti sono ora disponibili negli USA per l’emoglobinopatia: uno è basato sulla terapia genica classica, l’altro è il primo basato su CRISPR a ricevere l’approvazione da parte dell’ente
In un momento storico cruciale per le terapie avanzate, la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato in contemporanea ben due terapie geniche per l’anemia falciforme: exagamglogene autotemcel (anche nota come exa-cel o CTX001, nome commerciale Casgevy) sviluppata da Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics - prima approvazione in assoluto di un farmaco basato su CRISPR negli Stati Uniti - e lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel, nome commerciale Lyfgenia), terapia genica lentivirale sviluppata da bluebird bio. Entrambe sono state approvate lo scorso 8 dicembre, con indicazione di trattamento per i pazienti di età pari o superiore a 12 anni che manifestano attacchi dolorosi associati alla malattia. Sono due le opzioni ora a disposizione dei pazienti oltreoceano che rispondono ai requisiti di trattamento.
- Di: Redazione
Terapie avanzate per l’epidermolisi bollosa: a che punto siamo?
Le malattie rare sono da sempre il banco di prova di terapie innovative e l’epidermolisi bollosa non è da meno. OTA fa una panoramica delle terapie avanzate in fase di studio e già approvate
Nelle ultime settimane l’epidermolisi bollosa è stata al centro dei media nazionali a causa della vicenda Holostem, di cui abbiamo scritto qui. Delle terapie avanzate in campo per questa gravissima malattia genetica rara che colpisce gli epiteli abbiamo già parlato in passato: l’autorizzazione della prima terapia genica per l’epidermolisi bollosa è arrivata di recente negli Stati Uniti, altre due terapie geniche sperimentali sono in fase di studio e all’orizzonte si intravedono anche CRISPR e la terapia cellulare. Vista l’attualità del tema, Osservatorio Terapie Avanzate ha deciso di dedicare un approfondimento per chiarire lo stato dell’arte delle diverse terapie innovative in via di sviluppo per questa malattia.
- Di: Rachele Mazzaracca
Newsletter
Recensioni libri
Vademecum Terapie
Reshape
Agenda
News da CRISPeR MANIA
Con il patrocinio di
Video
OTA Talk
in breve
OTA pone le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA
retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
Con il contributo incondizionato di
