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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Perché moriamo? La nuova scienza dell’invecchiamento
Il Premio Nobel Venki Ramakrishnan racconta, dal punto di vista molecolare e biochimico, il processo di invecchiamento e tocca il tema della ricerca dell’immortalità. Con un tocco di filosofia
Perché moriamo? La domanda dovrebbe essere di per sé un incentivo sufficiente ad acquistare il nuovo libro di Venki Ramakrishnan, chimico e biologo che, nel 2009, si è aggiudicato il Premio Nobel per le sue scoperte sulla funzione e il ruolo del ribosoma. Un lungo cammino di studio che lo scienziato di origini indiane ha riassunto nel libro "La macchina del gene", pubblicato da Adelphi nel 2021. La stessa casa editrice ha deciso di dare alle stampe anche il suo secondo saggio "Perché moriamo? La nuova scienza dell’invecchiamento e la ricerca dell’immortalità", un’indagine accurata sui processi che determinano l’invecchiamento dell’organismo e al contempo un viaggio verso la ricerca dell’immortalità che trova nella cellula il suo simbolo di maggiore forza. Riconoscendo nelle terapie avanzate il futuro da inseguire.
- Di: Enrico Orzes
Staminali a domicilio: PresaDiretta torna sul tema e intervista AIFA
L’inchiesta sulle pseudo-terapie a domicilio torna in prima serata con l'intervento dell’Agenzia Italiana del Farmaco. Il documento pubblicato dall'ente regolatore risuona quanto OTA scriveva già nel 2022
Dopo l'inchiesta di PresaDiretta andata in onda il 1° marzo scorso - che aveva documentato il presunto traffico di pseudo-terapie a base di cellule staminali somministrate direttamente nelle abitazioni dei pazienti — e dopo che il caso era approdato in Parlamento con un'interrogazione presentata dall'On. Ilenia Malavasi il 5 marzo, il programma di Rai 3 è tornato domenica sera sull'argomento, approfondendo ulteriormente un fenomeno che non accenna a fermarsi. Nella nuova puntata è intervenuta anche l'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA): Robert Nisticò, che per AIFA ha il compito di presidiare proprio questi temi, ha sottolineato come in mezzo a tanto rumore di fondo ci sia un bisogno urgente di informazione corretta e affidabile. Da anni Osservatorio Terapie Avanzate è uno dei punti di riferimento per chi cerca orientamento su questi temi, essendo nato per diffondere un’informazione accurata, corretta e aggiornata sulle terapie avanzate, incluse quelle a base di cellule staminali.
- Di: Redazione
n-of-1: studi clinici personalizzati
Età, comorbilità, genetica e stile di vita: siamo tutti diversi e questo si riflette nella risposta ai trattamenti farmacologici. Negli studi n-of-1 la ricerca clinica parte dal singolo paziente
Per decenni gli studi clinici randomizzati e controllati (RCT) hanno rappresentato – e continuano a rappresentare – il pilastro della medicina basata sull’evidenza (la cosiddetta evidence-based). Ma cosa succede quando il “paziente medio” non esiste? Quando la malattia è così rara da colpire una sola persona, o quando la terapia deve essere costruita su misura, gene per gene, mutazione per mutazione? Una domanda a cui cerca di rispondere l’editoriale di Andrea Pession dal titolo “One swallow makes a summer: clinical trials that enroll only one participant (n-of-1 trials)”, pubblicato su Journal of Innate Metabolism, e dedicato agli studi clinici n-of-1. Una riflessione che si inserisce perfettamente nel dibattito sulla medicina di precisione.
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapie avanzate: studi clinici più solidi per le cure innovative
Un’analisi dei trial clinici più recenti nel settore degli ATMP conferma il grande potenziale di questi trattamenti e indica come migliorare qualità, durata e trasparenza degli studi
Nell’ultimo decennio, l’interesse verso le terapie avanzate è cresciuto in modo esponenziale: attualmente sono in via di sviluppo oltre 4mila strategie sperimentali - basate su terapie geniche, cellulari o a RNA - e sono in corso oltre 2mila studi clinici nel mondo (dati Landscape Report Q3 2025 ASGCT). Parallelamente, l’aumento della disponibilità di terapie innovative, incluse soluzioni per il trattamento di patologie pediatriche, ha alimentato forti aspettative di progresso clinico. Per questo, è necessario che i trial siano disegnati e realizzati nel miglior modo possibile. Una recente revisione della letteratura, pubblicata su Molecular Therapy Advances, ha analizzato, per la prima volta, il disegno degli studi clinici sulle terapie avanzate condotti dal 2022 al 2024, valutandone la qualità e mettendo in luce criticità utili per rendere i futuri trial più omogenei e robusti.
- Di: Roberta Altobelli
Terapie avanzate e malattie rare: quando il modello industriale non basta
Dalle difficoltà di accesso al ritiro dal mercato di alcune ATMP nasce la necessità di ripensare i ruoli di industria, accademia e no profit nello sviluppo di farmaci innovativi per le malattie ultra-rare
Le terapie avanzate (ATMP) hanno cambiato radicalmente le prospettive di cura per molte malattie rare e ultra-rare, in particolare in ambito ematologico, immunologico e metabolico. Terapie geniche e cellulari hanno dimostrato, in alcuni casi, di poter offrire un beneficio clinico profondo e duraturo, quando non addirittura curativo. Eppure, come Osservatorio Terapie Avanzate racconta da tempo, l’approvazione regolatoria non coincide automaticamente con un accesso reale e sostenibile per i pazienti. Un articolo recentemente pubblicato su Blood Ict affronta proprio questo paradosso, analizzando il perché molte ATMP – pur autorizzate e clinicamente efficaci – faticano a rimanere sul mercato, soprattutto quando sviluppate per malattie rare e ultra-rare.
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapia genica per l’emofilia A: un altro ritiro dal mercato
Dopo il mancato trasferimento della licenza, BioMarin Pharmaceutical ritira volontariamente Roctavian: pesano sostenibilità economica e accesso
Si chiude definitivamente l’esperienza di valoctocogene roxaparvovec (Roctavian), la terapia genica sviluppata da BioMarin Pharmaceutical per l’emofilia A grave. Il 23 febbraio 2026, l’azienda ha annunciato il ritiro volontario del farmaco dal mercato. Una decisione che segna la fine di un progetto che, per anni, è stato considerato tra i più promettenti nel panorama delle terapie avanzate per le emoglobinopatie. Importante sottolinearlo: il ritiro non è legato a problemi di efficacia o sicurezza. A pesare sono stati invece fattori economici e pratici, come la difficoltà di accesso e la scarsa diffusione del trattamento. Come avevamo anticipato in un precedente articolo, BioMarin aveva provato a cedere la licenza del farmaco ad altre aziende, senza però riuscire a trovare un acquirente.
- Di: Redazione
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OTA pone le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA
retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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