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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
CRISPR-GPT: l’intelligenza artificiale per democratizzare l’editing
Nature Biomedical Engineering ha presentato un chatbot creato appositamente per aiutare i principianti a fare i primi esperimenti e per facilitare il lavoro ai ricercatori già esperti
Da quando è stata descritta su Science nel 2012, nel celebre paper di Emmanuelle Charpentier e Jennifer Doudna, il successo della tecnica CRISPR è stato spiegato con una serie di aggettivi: economica, precisa, facile da usare. Ma poiché tutto è relativo, vale la pena chiedersi: facile quanto e rispetto a cosa? Se confrontata con le precedenti piattaforme di editing genetico, CRISPR è molto più semplice da adoperare. Mentre prima solo pochi centri altamente specializzati potevano eseguire questi esperimenti, con CRISPR può bastare un laboratorio standard, una manualità da comune biologo e una buona dimestichezza con la bioinformatica. I novellini però hanno bisogno di una guida e anche i ricercatori esperti possono incontrare dei problemi.
- Di: Anna Meldolesi
Come stabilire l’impatto delle terapie avanzate sul sistema sanitario?
Le malattie hanno costi diretti, indiretti e anche nascosti: l’equazione per stimare il valore - e misurare il vantaggio - delle ATMP deve tener conto di tutti
Da lungo tempo si discute dei vantaggi delle auto elettriche, ormai solidamente presenti sul mercato, e forse il vostro vicino di casa ne ha acquistata una oppure avete notato il cavo di alimentazione al parcheggio del supermercato. Il punto è che, in considerazione del peso delle attività antropiche sul cambiamento climatico, dell’inquinamento e dei costi del petrolio, si comincia a intuire quale sia il valore delle auto elettriche. E per le terapie avanzate? Ne esistono di tipologie diverse, possono cambiare la traiettoria di cura di una patologia orfana di trattamento o costituirsi come un’alternativa terapeutica indispensabile in caso di recidive tumorali. Richiedono un complicato e dispendioso processo di produzione ma potrebbero azzerare i costi diretti, che per una malattia cronica sono pesanti. Sull’impatto di tali rivoluzionari trattamenti ci siamo confrontati con Federica Maria Magrelli, GM Cell Therapy Workflow Development Leader presso Cytiva.
- Di: Enrico Orzes
CAR-T per malattie autoimmuni: come si manifesta la tossicità al trattamento?
In uno studio pubblicato su The Lancet Rheumatology si fa riferimento ad alcuni effetti collaterali (non gravi) da approfondire su scala più ampia
Qualche settimana fa, negli Stati Uniti Robert F. Kennedy jr. ha annunciato l’interruzione ai finanziamenti per la ricerca sui vaccini a mRNA, bloccando milioni di dollari in fondi destinati allo sviluppo di farmaci innovativi destinati non solo a contrastare la diffusione di futuri virus influenzali (e alla prevenzione di potenziali epidemie) ma anche a combattere i tumori. Tutto ciò senza alcuna prova che siano pericolosi o inefficaci, al contrario, la loro affidabilità e le potenzialità dimostrate sono sotto gli occhi di tutti. La scienza però non si basa su pregiudizi e ha il compito di scoprire ogni possibile effetto di un nuovo farmaco, da quelli vantaggiosi a quelli avversi che devono esser compresi e superati. Lo dimostra uno studio apparso su The Lancet Rheumatology e incentrato sugli effetti collaterali delle CAR-T nelle malattie autoimmuni.
- Di: Enrico Orzes
CRISPR per angioedema ereditario: positivi i dati a 3 anni
Una singola somministrazione di NTLA-2002 ha eliminato gli attacchi infiammatori nei pazienti con HAE, aprendo la strada a una terapia rivoluzionaria e duratura
Al congresso della European Academy of Allergy and Clinical Immunology (EAACI), tenutosi a Glasgow dal 13 al 16 giugno 2025, Intellia Therapeutics ha presentato nuovi e importanti dati di follow-up a lungo termine sulla sua terapia sperimentale a base di CRISPR - denominata lonvoguran ziclumeran (lonvo-z), e nota in precedenza come NTLA-2002 – ideata per l’angioedema ereditario (HAE). Lo studio clinico di Fase I/II, che prosegue ormai da tre anni, ha mostrato che una sola infusione endovenosa del trattamento è stata sufficiente per eliminare completamente gli attacchi infiammatori nei dieci pazienti arruolati, confermando la durabilità e la sicurezza dell’approccio.
- Di: Redazione
La biologia ai tempi dell’AI: esperimenti su cellule virtuali?
I modelli di intelligenza artificiale potrebbero generare cellule virtuali capaci di simulare le risposte ai farmaci, sostituendo in parte gli esperimenti tradizionali e riducendo tempi e costi della ricerca
Nel laboratorio del futuro, i biologi potrebbero usare il mouse più della pipetta e passare più tempo davanti a uno schermo che al bancone. Non perché smetteranno di studiare le cellule, ma perché a supportare – o persino sostituire – gli esperimenti tradizionali potrebbero esserci “repliche virtuali” di queste minuscole unità viventi: modelli creati con l’intelligenza artificiale (AI), capaci di simulare in pochi secondi risposte che oggi richiedono giorni o settimane di lavoro, come l’effetto di un farmaco o di una modifica genetica. Una rivoluzione che promette di accelerare enormemente la ricerca, riducendo costi e tempi. Ma non tutti sono convinti: secondo alcuni scienziati, le cellule virtuali sono ancora lontane dall’essere davvero affidabili – e forse non lo saranno mai del tutto. Un articolo pubblicato a luglio su Nature esplora potenzialità e limiti di questi modelli computerizzati.
- Di: Erika Salvatori
Le biotecnologie al cinema: un’immagine da ritoccare
L’uscita al cinema dell’ennesimo sequel della saga di Jurassic Park fa riflettere sull’interpretazione della capacità di modificare il DNA da parte dell’industria cinematografica
Nel 1993, quando i dinosauri di Jurassic Park tornarono in vita sui maxischermi di tutto il mondo, Jesse Gelsinger aveva solo 12 anni ed era un adolescente come tanti, fuorché per la sua rara malattia - il deficit di ornitina transcarbamilasi - che era causa del deficit dell’omonimo enzima necessario a metabolizzare l’azoto in eccesso durante i meccanismi di degradazione delle proteine. Il nome di Jesse fu poi destinato ad entrare tristemente nella storia delle terapie avanzate: 6 anni dopo, nel 1999, fu il primo ragazzo a morire nel corso di un trial clinico con una terapia genica (ne abbiamo parlato qui). Per la storia della terapia genica il caso Gelsinger fu uno scoglio difficilissimo da superare, che film come Jurassic World - la rinascita sembrano continuamente rimettere sul cammino di questi trattamenti.
- Di: Enrico Orzes
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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