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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
CRISPR e colesterolo: buoni i risultati di uno studio di Fase I
La terapia sperimentale CTX310 ha dimostrato di poter modificare efficacemente ANGPTL3, riducendo trigliceridi e lipoproteine a bassa densità con un solo trattamento
In un articolo pubblicato questo mese su The New England Journal of Medicine sono stati presentati i dati di uno studio clinico di Fase I che valuta CTX310, una terapia sperimentale basata su Crispr-Cas9 in vivo. Una singola infusione endovenosa della terapia a base di editing genetico ha portato a riduzioni dose-dipendenti e durature dell'ANGPTL3 circolante, con una riduzione media rispetto al basale del 73%, una riduzione media dei trigliceridi (TG) del 55% e una riduzione media delle lipoproteine a bassa densità (LDL) del 49% alla dose più elevata. Questi dati dimostrano il potenziale di CTX310 nella gestione del colesterolo (e non solo), anche se è importante sottolineare che si tratta di dati relativi alle fasi ancora iniziali della sperimentazione.
- Di: Redazione
Terapia genica: risultati promettenti per lo scompenso cardiaco
Pubblicati su Nature Medicine i risultati dello studio di Fase I condotto con la terapia AB-1002: nessun evento avverso grave e buoni i dati di efficacia nei pazienti con scompenso non ischemico
A più di un anno dalla presentazione dei risultati preliminari al Congresso Annuale dell’American Heart Association (AHA), ora lo studio clinico di Fase I sulla terapia genica sperimentale AB-1002 – sviluppata da AskBio del gruppo Bayer - per lo scompenso cardiaco è stato pubblicato sulla prestigiosa rivista Nature Medicine. I dati confermano quanto già anticipato nel 2024: nessun evento avverso grave correlato al trattamento e segnali di efficacia clinicamente rilevanti nei pazienti con scompenso cardiaco non ischemico. Condotto negli Stati Uniti, lo studio apre la strada a una sperimentazione di Fase II che coinvolgerà un numero maggiore di pazienti per valutare in modo più approfondito l’efficacia e la durabilità della risposta al trattamento.
- Di: Erika Salvatori
Nanoparticelle “super-adiuvanti”: nuova frontiera per i vaccini anticancro
Sviluppata, e testata su modelli animali, una promettente piattaforma in grado di potenziare la risposta immunitaria e migliorare l’efficacia dei vaccini antitumorali
Grazie alla possibilità di addestrare le cellule immunitarie a riconoscere ed eliminare le cellule cancerose, negli ultimi anni la vaccinazione è emersa come un’interessante frontiera nello sviluppo di terapie antitumorali efficaci. Tuttavia, un ostacolo allo sviluppo di questa tecnologia è rappresentato dall’identificazione di adiuvanti efficaci. Un nuovo studio, pubblicato ad ottobre sulla rivista Cell Report Medicine, presenta un sistema di nanoparticelle lipidiche “super-adiuvanti”, in grado di migliorare in modo significativo la risposta immunitaria alle cellule tumorali. Lo studio, per ora, ha mostrato efficacia in modelli murini di melanoma, tumore del pancreas e carcinoma mammario triplo negativo.
- Di: Roberta Altobelli
microRNA: uno studio italiano sul tumore al cervello
Un cocktail di molecole di RNA, brevettato dall’Istituto Italiano di Tecnologia, ha mostrato efficacia in test preclinici per tumori del sistema nervoso centrale, tra cui il glioblastoma
Uno studio italiano, pubblicato pochi giorni fa su Molecular Therapy – Nucleic Acids, mette in evidenza l’efficacia di una combinazione di 11 diversi RNA non codificanti (microRNA, detti anche miRNA) nel rallentare la crescita delle cellule cancerose e nell’amplificare l’azione dei chemioterapici per il trattamento di tumori che colpiscono il sistema nervoso centrale, in primis il glioblastoma. Seppur di grande interesse, si tratta di una ricerca ancora alle fasi iniziali: per ora, infatti, i test sono stati svolti solo su cellule derivate da pazienti e su modelli preclinici. L’approccio, messo a punto dal gruppo del Laboratorio di Neurobiologia dei miRNA dell’Istituto Italiano di Tecnologia (IIT), è già stato brevettato dall’ente genovese. Lo studio è stato coordinato dal ricercatore Davide De Pietri Tonelli e supportato da finanziamenti di Fondazione AIRC.
- Di: Redazione
Parere positivo del CHMP per la terapia genica per la WAS
È la terza terapia avanzata messa a punto all’SR-Tiget di Milano ad approssimarsi alle fasi di commercializzazione, sarà distribuita da Fondazione Telethon che ne ha seguito ogni fase di sviluppo
Circa due anni fa Fondazione Telethon annunciò di aver ha ottenuto il benestare dalla Commissione Europea al cambio di statuto per poter commercializzare farmaci. Una scelta unica nel suo genere e non poco difficoltosa per la più nota charity italiana nel settore delle malattie genetiche, ma presa con coraggio per mantenere sul mercato Strimvelis - la terapia genica per il trattamento dell’ADA-SCID - e per evitare che lo sviluppo di altre terapie avanzate possa essere interrotto. Pochi giorni fa è arrivato un segnale concreto che mostra che questa è la strada giusta: il parere positivo del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) per etuvetidigene autotemcel (nome commerciale: Waskyra™), una terapia genica ex vivo per la sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS).
- Di: Enrico Orzes
Svolta dell’FDA per le terapie su misura per i pazienti rari
L’agenzia regolatoria statunitense ha presentato la sua nuova visione ispirata al caso Baby KJ: i trattamenti personalizzati per i singoli malati potranno ricevere un’autorizzazione collettiva
L’annuncio è arrivato il 12 novembre sulle pagine del New England Journal of Medicine con un titolo apparentemente cauto: “Il nuovo plausibile percorso dell’FDA”. Il testo dell’articolo firmato da due figure ai vertici della Food and Drug Administration, però, dimostra capacità di visione e spirito di leadership. Per una volta conviene partire dal finale, che suona come una forte dichiarazione di intenti: “A quasi 30 anni dal sequenziamento del genoma umano, le terapie personalizzate sono ormai una realtà. L’FDA collaborerà e fornirà assistenza per introdurre queste terapie sul mercato, e le nostre strategie normative si evolveranno per stare al passo con i progressi scientifici”.
- Di: Anna Meldolesi
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Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
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Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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