IL PORTALE ITALIANO DEDICATO ALL'INFORMAZIONE E ALLA DIVULGAZIONE SULLE TERAPIE AVANZATE
TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Terapia genica: buoni i risultati clinici sul glioblastoma multiforme
Genenta ha presentato i dati preliminari dello studio clinico italiano. Nel frattempo, ha avviato un nuovo trial: stessa terapia ma come obiettivo ha il carcinoma renale metastatico
La ricerca italiana nel campo delle terapie geniche continua ad avanzare con importanti traguardi, l’ultimo esempio è di alcuni giorni fa e riguarda Genenta Science - azienda di biotecnologie spin-off dell’Ospedale San Raffaele di Milano - che ha annunciato l’arruolamento di 38 pazienti in uno studio clinico con una terapia sperimentale basata sull’ingegnerizzazione di cellule staminali ematopoietiche ideata per combattere il glioblastoma multiforme di nuova diagnosi. Un tumore maligno molto aggressivo che colpisce il cervello per cui, attualmente, la principale speranza è costituita dall’intervento chirurgico combinato con protocolli di chemio e radioterapia e che manca di cure efficaci e risolutive.
- Di: Redazione
Incubatori di terapie avanzate: l’esperienza di Evotec
Michela Gabaldo (Verona): “Con le autorità regolatorie serve un dialogo sapiente e costante fin dalle prime fasi di sviluppo di una terapia avanzata”
“Buongiorno sono il signor Wolf. Risolvo problemi”. Con questa celeberrima frase il personaggio interpretato da Harvey Keitel fece il suo ingresso in Pulp Fiction di Quentin Tarantino e da allora divenne la perfetta rappresentazione dell’uomo pratico, attento a sovrintendere ogni fase di un’operazione, una sorta di project manager. Nel settore delle terapie avanzate i Mr. Wolf sono essenziali ma, contrariamente a quanto visto nel film, non sono entità singole bensì realtà aziendali, degli “incubatori” pronti ad anticipare i problemi prima ancora di risolverli. Infatti, affinché una terapia avanzata veda la luce servono competenza, lungimiranza e disponibilità al confronto, come spiega Michela Gabaldo, Vice President, ATMP Global Regulator Affairs di Evotec, l’azienda che sta supportando l’iter di sviluppo e produzione di una nuova terapia genica a base cellulare (ex vivo) per il cancro al pancreas.
- Di: Enrico Orzes
Un sistema innovativo per il trasporto mirato dell’RNA
Una startup svizzera, fondata da ricercatori italiani, ha l’obiettivo di creare una piattaforma per il trasporto di RNA verso organi specifici, aprendo nuove frontiere nella medicina personalizzata
Partendo dai più recenti vaccini a mRNA, sviluppati per combattere la pandemia di COVID-19, lo studio di queste molecole a scopo preventivo e terapeutico ha guadagnato sempre più spazio nella ricerca biomedica. Tuttavia, per poter ampliare sempre di più le loro applicazioni, è necessario che queste molecole possano essere trasportate in modo sicuro direttamente agli organi bersaglio. E, proprio con questo obiettivo, la startup Evis Bioscience, nata dal Politecnico federale svizzero - l’Eidgenössische Technische Hochschule (ETH) di Zurigo - ha sviluppato un sistema innovativo per veicolare l’mRNA (e non solo) a specifici tessuti del corpo, aprendo la strada a molti altri impieghi, tra cui il trattamento di malattie genetiche rare. Abbiamo intervistato la Prof.ssa Elita Montanari, Co-founder & CTO di Evis Bioscience.
- Di: Roberta Altobelli
Terapia cellulare: staminali contro il diabete di tipo 1
Una terapia sperimentale, a base di cellule beta pancreatiche differenziate a partire da cellule staminali, ha dato buoni risultati negli studi clinici di Fase I/II
Le cellule staminali pluripotenti offrono molte possibilità per la medicina rigenerativa, perché possono differenziarsi in cellule mature capaci di sostituire quelle danneggiate da una malattia. Diversi studi hanno dimostrato che da queste cellule si possono ottenere cellule beta e alfa pancreatiche, produttrici di insulina e glucagone, ripristinando l’equilibrio glicemico in modelli animali di diabete. Su queste basi è stata sviluppata VX-880, una terapia sperimentale in fase di valutazione clinica a base di cellule beta pancreatiche derivate da cellule staminali. I dati del trial clinico FORWARD-101 sono stati presentati al congresso annuale dell’American Diabetes Association (ADA), svoltosi a fine giugno a Chicago, e pubblicati sul New England Journal of Medicine.
- Di: Roberta Altobelli
Nuove lipoparticelle mirate per le CAR-T in vivo
Produrre cellule CAR-T direttamente nell’organismo può superare i limiti di accesso alla terapia. Una nuova strategia si è rivelata efficace contro tumori e malattie autoimmuni in test preclinici
Preparare un farmaco può essere lungo e complesso, soprattutto quando si parla di terapie avanzate che non sono semplici molecole ma farmaci vivi, spesso a base di cellule. È il caso delle CAR-T, cellule immunitarie ingegnerizzate per riconoscere e distruggere cellule tumorali, la cui produzione richiede laboratori specializzati, settimane di lavoro e costi elevati. Ma come cambierebbe l’accessibilità a questo tipo di terapia se fosse direttamente il corpo del paziente a generare le cellule terapeutiche? Uno studio pubblicato su Science mostra che è possibile ottenere CAR-T funzionali in vivo, veicolando le istruzioni genetiche tramite nanoparticelle lipidiche mirate ai linfociti T del paziente. Una tecnologia che potrebbe rendere questa terapia più rapida, accessibile ed economica – anche per le malattie autoimmuni.
- Di: Erika Salvatori
Dallapiccola: il Maestro che ha ridisegnato il volto della genetica
Infaticabile, appassionato, energico e coinvolgente, Bruno Dallapiccola è un punto di riferimento per chi oggi svolge ricerca in genetica aspirando allo sviluppo di nuove terapie avanzate
Molto spesso si paragona il progresso scientifico a un edificio da costruire, partendo dalle fondamenta che devono necessariamente essere solide. Ma lo si può immaginare anche come una scala, magari di quelle a chiocciola che rimandano alla struttura della doppia elica del DNA. L’apice della scala è difficile da intravedere, ma il primo scalino dovrebbe essere sempre sotto gli occhi: in una disciplina come la biologia, tenere il passo degli aggiornamenti scientifici significa salire i pioli di una doppia elica, puntando in alto a scoperte che si traducano in applicazioni pratiche, come le terapie avanzate. Il professore Dallapiccola ha percorso molte volte di quella scala infinita che, dalla scoperta della struttura del DNA al sequenziamento del genoma umano, si è arricchita di sempre nuovi scalini. Un percorso per il quale l’Università degli Studi di Urbino ha consegnato a Dallapiccola il Sigillo di Ateneo.
- Di: Redazione
Newsletter
Recensioni libri
Vademecum Terapie
Reshape
Agenda
News da CRISPeR MANIA
Con il patrocinio di
Video
OTA Talk
in breve
OTA pone le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA
retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
Con il contributo incondizionato di
