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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Nasce il primo centro pediatrico per le cure CRISPR negli USA
Dopo il successo del trattamento preparato su misura per un neonato parte la nuova iniziativa dell’Innovative Genomics Institute finanziata dalla Fondazione Chan Zuckerberg
Lo scorso maggio ha fatto clamore il caso di baby KJ, il bimbo affetto da un grave disturbo metabolico che ha ricevuto una terapia sviluppata soltanto per lui in soli sei mesi di tempo. Il rapido miglioramento delle sue condizioni e le sue dimissioni dall’ospedale hanno lasciato la comunità dei pazienti rari con una domanda: si è trattato di un exploit irripetibile o di un modello di intervento replicabile? La risposta giusta potrebbe essere la seconda, come testimonia la nascita del Center for Pediatric CRISPR Cures in California. Il centro, che sarà diretto da Fyodor Urnov, parte con la missione di sviluppare trattamenti di editing personalizzati per otto piccoli pazienti con difetti congeniti del metabolismo e del sistema immunitario.
- Di: Anna Meldolesi
Paracetamolo dal PET: E. coli sarà il farmacista del futuro?
Un recente studio ha messo in evidenza come un microrganismo ingegnerizzato sia in grado di metabolizzare la plastica per produrre uno dei più comuni antidolorifici e antipiretici al mondo
In un laboratorio scozzese, dei ricercatori hanno trovato un modo per trasformare un nemico per l’ambiente e per la salute in un alleato della medicina. Il team dell’Università di Edimburgo coordinato da Stephen Wallace, infatti, ha ingegnosamente sfruttato un batterio comune - l’Escherichia coli - per produrre paracetamolo partendo da rifiuti plastici. Questo risultato è stato ottenuto grazie a una reazione chimica “non naturale” chiamata riarrangiamento di Lossen, resa compatibile con la vita cellulare. È una scoperta che intreccia chimica organica, ingegneria genetica e una buona dose di creatività nella lotta alla crisi ambientale e nella ricerca di una chimica farmaceutica più sostenibile. Lo studio è stato pubblicato a fine giugno su Nature Chemistry.
- Di: Rachele Mazzaracca
“Leukemia-on-a-chip”, un innovativo modello preclinico per valutare le CAR-T
È un dispositivo piccolissimo, delle dimensioni di un vetrino da microscopio, e permette di osservare in tempo reale le complesse interazioni tra i linfociti T ingegnerizzati e le cellule tumorali
Da qualche anno le terapie con cellule CAR-T rappresentano una svolta nel trattamento di alcuni tumori ematologici, tra cui la leucemia linfoblastica acuta. Nonostante i risultati sempre più promettenti, molti pazienti affetti da leucemia vanno incontro a recidive e molti manifestano effetti collaterali significativi. La difficoltà nel migliorare queste terapie è in parte dovuta ai limiti dei metodi di sperimentazione tradizionali. Un nuovo dispositivo, chiamato “leukemia-on-a-chip”, permette di osservare in tempo reale le complesse interazioni tra cellule CAR-T e cellule tumorali in condizioni controllate, superando le limitazioni delle colture cellulari bidimensionali e degli esperimenti sugli animali. I risultati di questo innovativo modello preclinico sono stati pubblicati su Nature Biomedical Engineering.
- Di: Cristina Da Rold
Quando “sentire” è questione di un gene
Una nuova terapia genica sperimentale ha restituito l’udito a dieci pazienti, bambini e adulti, con sordità congenita legata al gene OTOF
Recentemente, un’équipe di ricercatori del Karolinska Institutet, in collaborazione con ospedali e università cinesi, ha pubblicato sulla rivista Nature Medicine i risultati di uno studio clinico su una terapia genica per una forma genetica di sordità, chiamata DFNB9. Dieci pazienti, di età compresa tra 1 e 24 anni, affetti da sordità causata da mutazioni bialleliche nel gene OTOF, sono stati trattati con una singola iniezione della terapia sperimentale, che ha trasportato una copia funzionante del gene direttamente nella coclea. La terapia ha prodotto miglioramenti rapidi e significativi: già dopo un mese, la maggior parte dei pazienti coinvolti nel trial clinico ha recuperato una soglia minima di capacità uditiva.
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapia cellulare: gli Stati Uniti puntano alla sindrome di Pearson
Il trattamento sperimentale si basa sulla sostituzione dei mitocondri malati con altri sani, due designazioni dell’ente regolatore statunitense potrebbero accelerare lo sviluppo del farmaco
Le patologie mitocondriali sono causate da un difetto nei mitocondri che non riescono a fornire energia alle cellule, tra queste c’è la sindrome di Pearson, che interessa meno di un centinaio di bambini nel mondo e per cui non esistono terapie mirate ed efficaci. Il numero esiguo di pazienti, le conoscenze ancora limitate e il basso ritorno economico rendono lo sviluppo di farmaci una sfida quasi impossibile scoraggiando le aziende farmaceutiche a investire in questa patologia. Ma non la biotech israeliana Minovia che lo scorso giugno ha annunciato di aver ottenuto dalla Food and Drug Administration (FDA) la Fast Track Designation e la Rare Pediatric Disease Designation per MNV-201, una terapia cellulare innovativa che potrebbe offrire ai pazienti una speranza di cura.
- Di: Erika Salvatori
Un ecosistema a più voci per far crescere le terapie avanzate
Roberto Ciboldi (Cytiva): “La partnership tra realtà pubbliche e private è vitale per l’espansione delle infrastrutture e si deve accompagnare alla semplificazione normativa”
Uno degli archetipi della letteratura passata (e presente) è quello dei naufraghi approdati su un’isola deserta, dove devono organizzare una comunità e provvedere al proprio sostentamento: nel nuovo ambiente devono ricreare il microcosmo di relazioni e rapporti che, in una società allargata, consentono la convivenza civile e la sopravvivenza. Un simile modello si applica alle terapie avanzate in cui la nascita di un ecosistema allargato, composto da esperti della ricerca, del settore d’azienda e di produzione, delle autorità regolatorie e del mondo dei pazienti serve a traghettare sul mercato trattamenti altamente innovativi e di estremo valore. Tra quanti più credono in questo approccio “pluridisciplinare” c’è Roberto Ciboldi, Senior Workflow Development Leader presso il settore Viral Vector, Genomic Medicine di Cytiva.
- Di: Enrico Orzes
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