retreAT 2023: verso un nuovo modello di sostenibilità delle terapie avanzate

Presentato a novembre 2022 durante l’evento di science-show “AT2 – Advanced Talks on Advanced Therapies”, il retreAT è un ambizioso progetto di policy shaping di Osservatorio Terapie Avanzate che riunisce ricercatori, clinici, associazioni di pazienti, aziende e rappresentanti delle Istituzioni per individuare e analizzare le criticità e le sfide relative alle terapie avanzate.

Vai alla pagina dedicata e scarica il documento "Roadmap - retreAT 2023".

News

CAR-T e Immunoterapia
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Una versione di CAR-T, prodotta con CRISPR da cellule di un donatore, è stata usata con successo su una donna affetta da miopatia necrotizzante autoimmune e su due uomini con sclerodermia 

Si fanno ogni mese più numerosi gli articoli pubblicati su riviste scientifiche in cui sono descritti i casi di persone affette da severi disturbi autoimmuni, trattate sperimentalmente con nuove versioni di terapie a base di cellule CAR-T. Malattie come il lupus eritematoso sistemico (LES) o la sclerodermia si sono rivelate le ideali candidate per la messa a punto di CAR-T che riescano a prendere di mira i linfociti B malati spegnendo i focolai infiammatori e riducendo così l’intensità dei sintomi nei malati. Tra gli ultimi lavori portati all’attenzione della comunità scientifica c’è un interessante studio cinese, pubblicato sulla rivista Cell, che riporta i primi casi di remissione di gravi patologie autoimmuni grazie all’utilizzo di CAR-T sperimentali allogeniche.

Regolatorio e accesso
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Gli oltre due milioni sono un grande scalino da superare per portare la terapia basata su CRISPR ai pazienti, ma una soluzione va trovata o si rischia di perdere un’opzione di trattamento efficace

L'autorizzazione della prima terapia basata su CRISPR, (exagamglogene autotemcel, nome commerciale Casgevy), rappresenta un importante traguardo per le terapie avanzate, soprattutto se si pensa che la tecnica è stata scoperta solo nel 2012. Sviluppata da Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics, questa terapia è stata approvata prima in Gran Bretagna e negli Stati Uniti, a fine 2023, e poi in Europa, ad inizio del 2024, per l'anemia falciforme severa (SCD) e la beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni, condizioni che compromettono la produzione di emoglobina funzionale e causano complicazioni potenzialmente letali. Tuttavia, il prezzo elevato di Casgevy, fissato a 2,2 milioni di dollari per paziente in USA, solleva importanti questioni etiche legate all'equità e all'accessibilità, entrambi argomenti “caldi” nel dibattito pubblico sulle terapie avanzate. L’articolo “Affordable Pricing of CRISPR Treatments is a Pressing Ethical Imperative”, pubblicato a ottobre sul CRISPR Journal, ha dato una prospettiva sul tema.

RNA Therapies
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Negli ultimi anni l’editing genomico e CRISPR sono state al centro della rivoluzione biotecnologica, ma le tecnologie per l’editing dell’RNA stanno facendo capolino

Modificare l’RNA promette soluzioni più sicure e flessibili rispetto alle tecniche che alterano permanentemente il genoma, come la terapia genica e CRISPR. L'editing dell'RNA si propone di correggere i difetti genetici senza modifiche permanenti al DNA, rendendo più gestibile l'intervento e riducendo i potenziali rischi. Infatti, mentre il DNA contiene le istruzioni per creare le proteine, l'RNA messaggero è la copia che trasmette queste informazioni ai ribosomi, i complessi molecolari che costruiscono le proteine. L'editing dell'RNA prevede di modificare solo la copia dell’informazione genetica - senza toccare in maniera irreversibile l’informazione stessa (il DNA) - per correggere errori genetici prima che diventino proteine disfunzionali. Non si tratta di una tecnica che vuole sostituire CRISPR, o altri approcci, ma di un’opzione in più per trattare malattie che oggi non hanno altre possibilità di cura.

Digital Health
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Risponde alle variazioni di glucosio grazie a un interruttore molecolare, riducendo il rischio di effetti collaterali e migliorando la qualità di vita dei pazienti

La vita di un paziente diabetico è una danza complicata tra le misurazioni dei livelli di glucosio nel sangue e le iniezioni di insulina: un singolo passo falso può esporlo al rischio di gravi complicazioni. La gestione della malattia è spesso fonte di stress e paura per milioni di persone che convivono con questa patologia e che devono provvedere autonomamente alle misurazioni e alle somministrazioni. Il benessere e la qualità di vita dei pazienti sono al centro della Giornata Mondiale del Diabete, che si celebra domani 14 novembre. È su questo obiettivo che i ricercatori della Novo Nordisk, in Danimarca, hanno realizzato una nuova “insulina intelligente”, più sicura, perché si attiva solo in presenza di alti livelli di zucchero nel sangue. I risultati della sperimentazione preclinica  sono stati pubblicati a ottobre su Nature.

Video

retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
Ospedale Pediatrico Bambino Gesù

Osservatorio Terapie Avanzate - Video

“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”

retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”

Osservatorio Terapie Avanzate - Video

"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"

retreAT 2024 - L'intervista a
Pierluigi Russo
AIFA

Osservatorio Terapie Avanzate - Video

"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"

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