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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Innovatività dei farmaci, come funziona?
AIFA ha recentemente rinnovato il riconoscimento di innovatività piena alla terapia genica per la SMA: un’occasione per fare un approfondimento sul tema
È di fine 2023 la notizia del rinnovo, per il terzo anno consecutivo, dell’innovatività piena per onasemnogene abeparvovec (Zolgensma), terapia genica per l’atrofia muscolare spinale (SMA). Ma questo cosa significa? Quando un nuovo farmaco viene autorizzato al commercio, l’azienda produttrice può presentare domanda all’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) per capire se può essere concesso lo status di farmaco innovativo. L’innovatività garantisce un accesso più rapido ai farmaci che possiedono un chiaro valore terapeutico aggiunto rispetto alle alternative disponibili, incentiva lo sviluppo di farmaci che offrono sostanziali benefici e permette di usufruire dei Fondi dedicati per la loro sostenibilità economica da parte delle Regioni. Questi fondi - istituiti con la legge di Bilancio 2017, nella quale è stata riformata la suddivisione dei comparti di spesa farmaceutica - raggiungeranno 1,3 miliardi di finanziamenti nel 2024 (Fonte: Sanità24).
- Di: Rachele Mazzaracca
CAR-T in ambito pediatrico per malattie autoimmuni, un successo italiano
All’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma sono stati trattati per la prima volta tre giovani pazienti affetti da lupus eritematoso sistemico e dermatomiosite. Stanno bene e in remissione di malattia
Una delle prime interviste svolte dalla nostra redazione sul tema delle terapie a base di cellule CAR-T era rivolta al prof. Lorenzo Dagna, immunologo di Milano che aveva commentato i risultati di uno studio preclinico su modelli animali volto ad utilizzare le CAR-T per contrastare il lupus eritematoso sistemico. Da allora sono passati quasi cinque anni e due giorni fa, in un comunicato stampa diffuso dall’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, è stato annunciato il successo di queste terapie avanzate nel trattamento di tre giovani pazienti affetti da malattie autoimmuni. Scorrendo le conclusioni del prof. Dagna e mettendole a confronto con quest’ultima notizia risultano evidenti e incontrovertibili i progressi compiuti dalle terapie CAR-T e dall’intero settore dell’immunoterapia.
- Di: Redazione
Terapie a RNA: ridurre il colesterolo con una sola somministrazione all’anno
Il farmaco sperimentale promette efficacia a lungo termine e il singolo trattamento annuale permetterebbe di migliorare l’aderenza terapeutica, uno dei punti deboli della lotta al colesterolo
Nell’eterna sfida contro il colesterolo alto, in aggiunta a uno stile di vita sano e ai farmaci tradizionali, stanno emergendo sempre di più le terapie avanzate che mirano a correggere l’espressione dei geni alleati del cosiddetto “colesterolo cattivo”. Una nuova terapia sperimentale, basata sul meccanismo di “RNA interference”, ha ridotto i livelli di lipoproteina(a), una componente del temuto colesterolo LDL, al di sotto della soglia misurabile. Presentato al recente American Heart Association Scientific Sessions 2023 e pubblicato sulla rivista JAMA, lo studio clinico di Fase I ha dimostrato che una singola dose di lepodisiran determina un calo di oltre il 90% della lipoproteina rispetto al valore basale fino al termine delle 48 settimane di studio, aprendo potenzialmente la strada a somministrazioni annuali o biennali.
- Di: Erika Salvatori
Terapie avanzate e non solo: il 2024 è già qui
Si chiude un anno ricco di scoperte e avvenimenti scientifici e si inizia a guardare al 2024 con curiosità e attesa. La speranza è di vedere nuove terapie avanzate e innovative sul mercato
Il 2023 è stato l’anno di CRISPR e dell’intelligenza artificiale: due tematiche che più volte in questi ultimi mesi hanno conquistato le prime pagine delle riviste scientifiche internazionali così come quelle dei giornali generalisti. Quest’anno CRISPR, con oltre 150 trial clinici in corso, è arrivata in clinica con le prime approvazioni per il trattamento dell’anemia falciforme in Regno Unito e negli Stati Uniti (e un parere positivo del CHMP europeo). L’altra grande notizia a tema CRISPR è l’uso del base editing per ridurre il colesterolo nei pazienti con gravi malattie cardiovascolari. Inoltre, nel corso di quest’anno l’intelligenza artificiale è diventata ufficialmente mainstream: accessibile e facile da usare, ma ancora acerba e fonte di accesi dibattiti sulle sue possibili applicazioni, l’AI è ormai protagonista di innumerevoli studi clinici. Quali saranno i trend del 2024? Nature e Science fanno la loro previsione annuale e Nature Medicine dedica un approfondimento ai trial clinici che guideranno la medicina di quest’anno.
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapia genica per la sordità: i primi dati clinici arrivano dalla Cina
Risultati preliminari incoraggianti sono stati presentati durante lo scorso Congresso Annuale della Società Europea per la Terapia Genica e Cellulare che si è tenuto a Bruxelles
Per un neonato la sordità equivale a qualcosa di più grave della mera impossibilità di udire i suoni. È una condizione che incide sul linguaggio, sulle capacità di apprendimento in generale, oltre che rappresentare una forte causa di isolamento sociale. Nella quotidianità un bambino sordo - come pure cieco - ha enorme bisogno della vicinanza della famiglia e di qualcuno che lo guidi nel percorso di formazione delle abilità comunicative. Pertanto, la notizia che da uno studio clinico condotto in Cina con una terapia genica ideata per alcune forme genetiche di sordità sono scaturiti i primi risultati positivi ha, letteralmente, fatto drizzare le orecchie a molte persone che da tempo attendevano una svolta in questo settore della medicina.
- Di: Enrico Orzes
Editing genomico, una via per il cuore
Un progetto internazionale per trovare una possibile soluzione terapeutica per le malattie cardiache ereditarie che vede la collaborazione di centri di ricerca d’eccellenza europei e oltreoceano
Un organo grande quanto un pugno, la cui attività passa quasi inosservata finché non sopraggiunge un problema. Ad ogni battito del cuore, sangue, ossigeno e nutrienti raggiungono tutti gli angoli dell’organismo: quando questo non accade, le conseguenze possono essere davvero gravi. Le malattie cardiovascolari sono al centro dell’interesse medico da anni, perché causa del più alto numero di decessi al mondo (dati OMS). Se la maggior parte di queste malattie è prevenibile seguendo uno stile di vita sano, alcune possono essere ereditarie. Quali sono in questo caso le prospettive di cura? Un progetto transatlantico vuole analizzare la possibilità di utilizzare la terapia genica, e in particolare l’editing genomico, per trattare le malattie ereditarie del cuore. Ne abbiamo parlato con il prof. Mauro Giacca, professore al King’s College di Londra e all’Università di Trieste.
- Di: Rachele Mazzaracca
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OTA pone le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA
retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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